• 我的订阅
  • 头条热搜
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
(美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平。该疗法的原理是抑制肝脏中产生PCSK9酶的基因。这种酶对人体正常运作是必需的,但它会导...……更多
【基因编辑新疗法或能治愈危险炎症】财联社2月4日电,英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...据了解,AB-1005是一种治疗帕金森病 (PD)患者的研究性基因疗法。该研究达到了主要终点,即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊的时间和筛查时的症状严重程度,11 名患者被分为两个组别:轻度帕金森...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
基因编辑概念走强 和元生物大涨超10% 【基因编辑概念走强 和元生物大涨超10%】财联社11月21日电,基因编辑概念早盘拉升,和元生物大涨超10%,贝瑞基因触及涨停,南模生物、澳洋健康、诺禾致源、华大基因等跟涨。消息面上...……更多
英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法 【英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法】财联社11月18日电,英国监管机构16日说,已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用,用于治疗两种血液病,这是全球首个获批...……更多
辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电,辉瑞(加拿大)宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
政策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得...……更多
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市
北京商报讯(记者 姚倩)11月19日,北京商报记者获悉,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,Exagamglogene Autotemcel获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体(CAR)基因,将其修饰为CAR T细胞,随后将其置于实验室中生长和繁殖,等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现大块的青紫色瘀斑及血肿,连抽血检查后留下的针眼都出血不止,容易在膝、踝、肘等负重关节发生...……更多
国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,男性新生儿中发病率为1/110000-1/...……更多
“星星的孩子”,并非无药可救
...绍,作为一种神经发育障碍,其病因迄今不明,可能为多基因突变所致,并且推断主要和遗传相关。当前,脐带间充质干细胞(MSC)疗法是较为流行的研究方向。李志远说,科学界已经发现,无论是针对神经退行性疾病,还是孤...……更多
男性乳腺癌基因组首次被解码
...大学韦尔医学院的其他同事,首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示,这项研究的结果是一项进步,在未来“可能有助于进行更精确的诊断,并开发个性化治疗”。该研究发表在《...……更多
贝索斯投资200亿推动逆转衰老技术,下一代延寿疗法即将实现
...转衰老技术的研究和发展。这些机构和公司将集中精力于基因治疗、细胞再生和生命延长相关技术的创新,为人类开创更长寿命的未来。基因治疗是逆转衰老技术领域的一个重要方向。研究人员已经开始利用基因工程技术来修复...……更多
更多关于科技的资讯:
曾号称碾压英伟达!国产显卡公司:单个国产AI芯片不强但数量多,也能提升算力
快科技7月10日消息,近日,壁仞科技副总裁兼AI软件首席架构师丁云帆在谈及计算瓶颈时表示,解决算力瓶颈问题需要从三个维度考虑
2024-07-10 15:12:00
谷歌之后,OpenAI也要给新闻网站付费了?
大模型的发展离不开语料,但语料可不是凭空产生。在吞完免费内容后,付费的优质内容,必然成为大模型的选择对象,这样以来,就涉及到成本问题了
2024-07-10 15:13:00
电车凭啥下赛道更容易出事!小米SU7是刹车不行吗?
车圈自带流量的品牌和车型不算少,特别是当下这个油转电的过渡时期。打今年开始,很多车企老板开始频繁露出搞流量,而要说谁才是流量王
2024-07-10 15:13:00
苏州跑出一个超级IPO:全国第一,刘强东押注
作者丨祝枝杉6月28日,天聚地合(苏州)科技股份有限公司(下称聚合数据)在港交所上市。目前市值34.7亿港币。聚合数据向互联网公司
2024-07-10 15:14:00
IDC提高数据中心计算和存储支出预测
在将数千家主要IT硬件、软件及服务供应商的收入流汇总成数据中心市场趋势时,我们自然需要花费一些时间来获取具体数据、保证结果正确无误
2024-07-10 15:14:00
苹果的“桌面机器人”,不过是智能音箱的AI套壳版?
随着苹果在AI领域的深耕,现如今有越来越多与AI相关的项目被曝光出来。比如,我们前段时间报道过的AirPods,苹果希望给这款TWS耳机加上摄像头
2024-07-10 15:15:00
萝卜快跑会被叫停吗?不,科技不会向弱者让路
最近,武汉市出租车、网约车司机向市政府呼吁:禁止萝卜快跑,说是萝卜快跑抢了他们的饭碗,让市政府“给条活路”。有人说,科技不是更应该向航空航天发展吗
2024-07-10 15:15:00
绿联科技以产品创新和品牌出海弘扬中国智造,借上市进一步拓展市场份额
近日,绿联科技(301606.SZ)发布《首次公开发行股票并在创业板上市初步询价及推介公告》。该公司的招股程序已正式启动
2024-07-10 15:15:00
本文转自:人民网-江苏频道“行进中国”调研行创新江苏|这里能承包你一辈子的眼镜人民网“行进中国”江苏调研采访团全世界一半的镜片
2024-07-10 14:18:00
绝缘能力再+1!电力“小红帽”用的硅橡胶到底是啥材料?
本文转自:人民网-科普中国最近,国家电网朝阳供电公司在电力架空线路上使用了硅橡胶作为绝缘护罩,有效的提升了输电线路的绝缘水平及安全性
2024-07-10 14:27:00
成绩斐然,R&T瑞尔特获“年度智能马桶推荐品牌”等多项殊荣!
近日,R&T瑞尔特在“中国建筑卫生陶瓷高质量发展大会”暨“第十六届中国建筑卫生陶瓷科技大会”,再度以出色的表现获得了“年度智能马桶推荐品牌”
2024-07-10 14:33:00
山东移动成功入选中国移动5G-A三大创新示范基地
通讯员 陈珂为加速推进5G-A技术和产业应用成熟,中国移动发起“5G-Advanced创新链产业链双链融合行动计划”,开展技术可行性验证
2024-07-10 14:34:00
青岛摄影家作品入选“第二届大画幅摄影与古典影像优秀作品展”
通讯员 隋以进 报道由中国摄影家协会主席李舸任总顾问,副主席王琛和杨越峦等专家担任评委,全国34个省、自治区、直辖市大画幅摄影团体联合展出的《第二届大画幅摄影与古典影像优秀作品展》
2024-07-10 15:07:00
本文转自:人民网人民网北京7月10日电 (记者王连香)今日,国务院新闻办公室举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会,会上
2024-07-10 15:16:00
锚准“外向”经济 合肥庐阳企业出海“打渔”
本文转自:人民网-安徽频道“目前,我们的专利产品全面屏光伏组件能实现地面、水面、沙漠、工商业屋顶、幕墙、户用屋顶、阳台等全场景的应用
2024-07-10 15:22:00