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...文转自：中国医药报在全球范围内，2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批，创下新高。值得一提的是，继美国食品药品管理局（FDA）在2017年批准首款基因疗法以来，该领域新药的获批数量急速攀升，近三年更是迈入加速期...……更多
2024-01-18 07:26:00基因,疗法,细胞,部分,疗法,细胞
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说，这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
2023-12-10 11:50:00基因,疗法,细胞,治疗,基因,疗法
...，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
英美相继批准，基因编辑疗法“一劳永逸”？不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者...……更多
2023-12-11 09:47:00英美,基因,疗法,基因,疗法,治疗
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电，美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法，这是基因编辑技术Cr...……更多
2023-12-09 01:43:00美国,基因,疗法,监管,细胞,治疗
...间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
2023-12-09 22:25:00美国,基因,疗法,定价,基因,治疗
...身有效，功能性治愈癌症或血友病等罕见病，正是细胞与基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）的“神奇”之处。近年，细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁，BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式进入。在大洋...……更多
2023-04-23 16:55:00癌症,基因,疗法,患者,细胞,细胞
12月11日，基因编辑概念大幅走弱，截至收盘，（688238.SH）跌8.90%，（837344.BJ）跌超7%，（000710.SZ）跌超6%，此外，（300204.SZ）、（688217.SH）等纷纷收跌。从资金流向上来看，周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元，游资资...……更多
2023-12-14 11:07:00登天,股价,基因,疗法,焦点,媒体
本文转自：中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案，但技术挑战仍然存在：表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环
...伟大发现，以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来，基因疗法作为一种革命性的医学技术，不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望，甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
2023-12-15 10:38:00人类史,绝症,科学家,神奇,人类,科学
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年，公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到，思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
2023-01-13 07:44:00疗法,布局,细胞,领域,生物,开发
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体（CAR）基因，将其修饰为CAR T细胞，随后将其置于实验室中生长和繁殖，等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法，一种利用基因工程技术改造人...……更多
2024-01-02 13:49:00阵地,癌症,疗法,细胞,治疗,细胞
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中，研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统，并将其安插到一种沙门氏菌体内，制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
2024-04-23 15:19:00爆破,细菌,炸弹,肿瘤,科学家,改造
...最新发表一篇药物发现论文称，研究人员开发出一种潜在基因修正疗法，可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明，基于干细胞的模型对于测试当前...……更多
2024-04-25 13:11:00器官,发育,基因,疗法,潜在,大脑
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力，细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示，全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市，我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品（附条件）上市，在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
2024-01-10 02:05:00血液,领域,研究,临床,中国医学科学院,细胞
...表示，需要看到更多的数据，以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外，FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险，以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日，专注...……更多
2023-10-25 16:24:00碱基,遗传性,胆固醇,遗传,疗法,临床
这届基因疗法，都能用来“续命”了。你没看错！美国一家生物公司RejuvenateBio的科学家声称，他们通过重编程技术，让剩余9周寿命的小鼠，存活了18周。研究团队强调道：经过治疗，小鼠剩余寿命延长了一倍，还有一些健康体...……更多
2023-01-30 12:43:00长生,小鼠,基因,疗法,寿命,剩余
...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法，使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中，辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病，一般是因为凝血因子异常所造成的，一旦发...……更多
2024-04-28 13:41:00辉瑞,血友病,基因,疗法,一次性,血友病
...转衰老技术的研究和发展。这些机构和公司将集中精力于基因治疗、细胞再生和生命延长相关技术的创新，为人类开创更长寿命的未来。基因治疗是逆转衰老技术领域的一个重要方向。研究人员已经开始利用基因工程技术来修复...……更多
2023-12-14 10:25:00延寿,贝索,贝索斯,下一代,衰老,疗法
...y，DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世，确切死因在当时并未披露，但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发...……更多
2023-10-13 15:48:00基因治疗,死因,基因,天后,治疗,报告
...者的体内，重新构造患者的免疫系统。通过其中一些特定基因的改变，来提高人体对抗HIV病毒的能力，从而治疗艾滋病。值得高兴的是，这种疗法其实在2007年就已经出现过了，也被称为“柏林病人”。他就是因为患有白血病，...……更多
2022-12-18 15:51一文,首例,艾滋,疗法,女性,世界
...ric antigen receptor）T细胞治疗是一类新型抗癌疗法，即通过基因工程技术对患者的T细胞进行基因修饰后得到CAR-T细胞，然后在体外进行培养、增殖，再回输到患者体内，通过特异性的识别并杀伤肿瘤细胞，发挥出抗肿瘤作用，可建...……更多
2024-04-23 06:36:00眉山市,眉山,抗癌,首例,疗法,全市
...大显身手。超越mRNA疫苗LNP领域目前最令人兴奋的方向是基因编辑。LNP可携带基因编辑机制，如Cas9 mRNA或引导RNA等进入细胞，这使LNP能用作基因治疗递送系统。目前，有一种基于LNP的CRISPR-Cas9候选疗法正在开展临床试验，其靶向肝...……更多
2023-02-27 08:35:00大显,大显身手,身手,纳米,颗粒,细胞
...绍，作为一种神经发育障碍，其病因迄今不明，可能为多基因突变所致，并且推断主要和遗传相关。当前，脐带间充质干细胞（MSC）疗法是较为流行的研究方向。李志远说，科学界已经发现，无论是针对神经退行性疾病，还是孤...……更多
2024-04-02 07:23:00星星,孩子,孤独症,孤独,治疗,干细胞
...成功。同样是1月，马里兰大学医学院更是将一颗经过转基因改造的猪心脏植进了57岁的患者Bennett体内。经过转基因改造的猪心脏能被人体免疫系统顺利接纳，不至于产生排异反应。尽管Bennett在接受猪心脏移植两个月后离世，但...……更多
2022-12-19 16:38抗癌,移植,器官,突破,病毒,医学
...区政府监管机构发牌认可制造先进疗法制品(又称细胞及基因治疗，ATP)，并正式投产，成为香港首个ATP持牌制造商。据介绍，ATP是以基因细胞及组织为主的创新医疗制品，是现时发展最迅速的医疗领域之一，发展潜力巨大。优基...……更多
2023-10-10 21:28:00抗癌,香港,生物科技,疗法,先进,生物
...试剂浓度及完全培养基成分等方式，显著提高慢病毒载体基因的转导效率以及CAR-T细胞阳性率，使用本发明的方法可以明显提高原代T细胞感染效率，且能保持CAR-T细胞的高活性。CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种治...……更多
2024-02-29 11:41:00嵌合,抗原,受体,细胞,专利,方法
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因，每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
2024-01-09 06:03:00碱基,疗法,蛋白,碱基,蛋白,地中
...血病。治疗布朗的团队选择了一个具有称为“CCR5Δ32/Δ32基因突变”的供体，该基因突变可阻止CCR5细胞表面蛋白在细胞表面表达。其中，HIV就是利用这种蛋白质进入免疫细胞，因此突变使细胞能够有效地抵抗病毒。
因此将基因...……更多
2023-02-25 14:37:00艾滋,人类,奇迹,全球,病毒,干细胞
IT之家 10 月 12 日消息，世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动，这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导，目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
2023-10-12 17:48:00基因治疗,治疗,听觉,神经病,基因,招募
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