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2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
追问|精准爆破!科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中,研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统,并将其安插到一种沙门氏菌体内,制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体(CAR)基因,将其修饰为CAR T细胞,随后将其置于实验室中生长和繁殖,等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的,一旦发...……更多
贝索斯投资200亿推动逆转衰老技术,下一代延寿疗法即将实现
...转衰老技术的研究和发展。这些机构和公司将集中精力于基因治疗、细胞再生和生命延长相关技术的创新,为人类开创更长寿命的未来。基因治疗是逆转衰老技术领域的一个重要方向。研究人员已经开始利用基因工程技术来修复...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
眉山市人民医院成功开展全市首例 CAR-T新型抗癌疗法
...ric antigen receptor)T细胞治疗是一类新型抗癌疗法,即通过基因工程技术对患者的T细胞进行基因修饰后得到CAR-T细胞,然后在体外进行培养、增殖,再回输到患者体内,通过特异性的识别并杀伤肿瘤细胞,发挥出抗肿瘤作用,可建...……更多
“星星的孩子”,并非无药可救
...绍,作为一种神经发育障碍,其病因迄今不明,可能为多基因突变所致,并且推断主要和遗传相关。当前,脐带间充质干细胞(MSC)疗法是较为流行的研究方向。李志远说,科学界已经发现,无论是针对神经退行性疾病,还是孤...……更多
香港一生物科技公司正式投产抗癌先进疗法制品
...区政府监管机构发牌认可制造先进疗法制品(又称细胞及基因治疗,ATP),并正式投产,成为香港首个ATP持牌制造商。据介绍,ATP是以基因细胞及组织为主的创新医疗制品,是现时发展最迅速的医疗领域之一,发展潜力巨大。优基...……更多
《一种嵌合抗原受体T细胞的制备方法及其应用》获发明专利
...试剂浓度及完全培养基成分等方式,显著提高慢病毒载体基因的转导效率以及CAR-T细胞阳性率,使用本发明的方法可以明显提高原代T细胞感染效率,且能保持CAR-T细胞的高活性。CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种治...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
政策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得...……更多
CAR-T深陷致癌风波,或引发监管全面从严
...新药上市申请。警钟长鸣CAR-T的作用机制是以自体T细胞经基因编辑后重输回病人体内,以达到抗癌效果。其创新技术的含金量不假,但硬币的另一面是安全性问题。CAR-T疗法产生的不良反应本就不少,被视作是临床试验高风险药...……更多
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市
北京商报讯(记者 姚倩)11月19日,北京商报记者获悉,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,Exagamglogene Autotemcel获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
...有效方式之一。此前有研究发现,大脑小胶质细胞中某些基因变异与阿尔茨海默病风险的增加有很大关系,其中一种基因是TREM2。TREM2原本在小胶质细胞如何检测和处理神经变性方面发挥着重要作用,如果发生变异,就会造成小...……更多
血液科专家:CAR-T 疗法为急淋白血病患者带来新希望
...肿瘤。而CAR-T细胞治疗是通过提取患者自身的T细胞,利用基因工程技术将一种特殊的受体引入到T细胞中,再将经过改造的T细胞重新输回患者体内,从而识别并击杀自身的肿瘤细胞。近日,一名30多岁的急性B淋巴细胞白血病患者...……更多
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咋就怀不上?原来是它搞的鬼!
张女士今年36岁,备孕近一年都没有结果,且发现自己月经量较之前有明显增多,想到早年体检结果显示自己患有子宫肌瘤,于是前往烟台业达医院妇科就诊
2024-07-17 01:24:00
烟台市滨州医学院、烟台市奇山医院共建滨州医学院附属公共卫生临床中心签约仪式举行
7月10日,滨州医学院与烟台市奇山医院关于共建滨州医学院附属公共卫生临床中心的框架协议签约仪式在烟台市奇山医院举行。滨州医学院党委委员
2024-07-17 02:03:00
夜问丨“0元”养生引热议!三伏天晒背,有什么讲究?
7月以来,全国多地温度居高不下,很多人选择躲在空调房里,有一群人则选择去太阳下接受“烤”验——晒背。近段时间,一把遮阳伞
2024-07-17 03:55:00
孩子经常积食怎么办?一个中成药帮你清热消食!
大家好,我是中医刘大夫。积食容易引发孩子生病,所以家长们一定要每日观察孩子的状态,关于简单判断孩子积食的方法:1.有明显的口气
2024-07-17 06:01:00
痰浊百病生,关节痛?头晕目眩?这就是风痰上扰之症
在忙碌的现代生活中,不少朋友时常感到头晕目眩、头痛、耳鸣、恶心、呕吐等症状,如:天花板怎么掉地上了?房屋倾斜,地面也在波动
2024-07-17 06:01:00
常常掉发脱发?以为正常?其实可能是你的头部有瘀血
今天我们来聊聊头部有瘀血的话题,那么头部有瘀血会有什么表现呢?比如,脱发。头发长得好好的,怎么就脱掉了?原来,头发跟皮毛之间有一层瘀血堵住
2024-07-17 06:02:00
三伏天如何养生,今日初伏,你真的会养生吗
夏天天气热,整个人的毛孔都是打开的,所以这个时候啊,我们体内的垃圾想要往外排,是不是就很容易了啊?那么我们需要在三伏天做好那几样事情呢
2024-07-17 06:03:00
阳气不到的地方就是病,简单3味中药,补肾阳,让你浑身元气满满
中医上讲,阳气不足百病生,阳气不到的地方就是病,因为阳气就跟太阳一样重要,它是我们生命的根本,万物生长靠太阳,否则一旦阳气不到
2024-07-17 06:03:00
头上出汗多,头发都打湿?是身体哪里出问题?中医教你如何有效调
夏季出汗多,尤其是头上出汗多,稍微再吃点饭,汗液更是哗哗的顺头直流,像洗过头一样,这是怎么一回事呢?最近好多朋友都在私信咨询这方面的问题
2024-07-17 06:05:00
见风就咳、嗓子干痒、咽喉肿痛、嘶哑,一味中药,保护你的咽喉
一进入秋季,不但天气渐渐变凉了,咽喉问题也会越来越常见,因为秋燥伤津、秋燥伤阴,而咽喉在中医里面又被称为三阴之会,所以咽喉部位失去了阴津的滋养
2024-07-17 06:05:00
身体寒气重怎么去除?一个名方4味药,帮你散掉五脏之寒
现在正值三伏天,外界阳气旺盛,所以我们可以抓住这个大好时机,将体内的寒气排一排。怎么判断自己的体内是否有寒气呢?在中医里面
2024-07-17 06:06:00
出汗多,耗气又伤血!一个中成药,止汗,补气血、补足精气神
夏季高温,出点汗再正常不过,但如果出汗过多,这就要引起足够的注意了,不仅耗气、而且伤血,这是怎么一回事呢?接下来,刘医生就告诉大家原因
2024-07-17 06:07:00
胃胀、胃痛、分享一个中成药,疏肝、和胃、止痛、肝脾同调
前些天一位粉丝朋友告诉我,她有脾胃虚弱的毛病,而且胃肠疾病比较多,经常饮食不振、胃胀胃痛,反酸、嗳气、大便不成形等等,平时还总头晕
2024-07-17 06:07:00
睡眠不实、多梦、易醒?这2个穴位用好,助你一觉睡到天亮
现在很多人都有睡眠的问题,要么入睡难、要么早醒易醒、要么睡觉不踏实、有些人甚至只要一躺下,就开始一个梦接一个梦的不断出现
2024-07-17 06:08:00
五脏有火,吃泻火药没用,中医教你分清哪里上火用对药
最近这段时间天气真是越来越热,所以很多人也是动不动就会出现牙疼、牙肿,或是口腔溃疡、口臭、便秘等上火的问题,这该怎么办呢
2024-07-17 06:09:00