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辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电,辉瑞(加拿大)宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...康领域的出手愈发谨慎。最新的动作是,入股了一家研发血友病新药的公司——晟斯生物。后者研发的长效重组凝血八因子正在处于上市审批阶段,除此之外,还有超长效重组凝血八因子、九因子项目在研。腾讯的入局,再次将...……更多
2023进博会 | 以创新突破罕见病诊疗,辉瑞开启血友病治疗“双维达标”新篇章
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级,携手多方力量,推动践行“同质化诊疗,属地化管理”。行业内首度提出“双维达标,自如有道”的血友病诊疗理念,...……更多
...下呼吸道疾病。另外,辉瑞还宣布了Fidanacogeneelaparvovec(血友病B基因治疗),用于治疗成年男性中重度至重度血友病B的3期研究的阳性结果。2022年12月,辉瑞业务高管和领导层提供了该公司近期潜在产品发布的最新情况,包括偏...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...在刺激身体的自然愈合反应。Fidanacogeneel aparvovec适应证:血友病BFidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和凝血因子IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...名)在贵州医科大学附属医院(以下简称“贵医附院”)血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现...……更多
移植猪器官,用病毒抗癌,2022年的这些最强医学突破,很伟大
...到治愈,红斑狼疮有望被人类彻底攻克。【一针治好B型血友病】今年11月,美国食品药品监督局FDA批准一款名为Hemgenix的新药面市,一针就要350万美元(约合2502万人民币)。Hemgenix不仅打破纪录成为世界上最昂贵的药物,也同时...……更多
生命科学20年突破性技术纵览:从进化到颠覆,破译生命密码
...领先于其他国家和地区,欧盟和中国仅次于美国。此外,加拿大、韩国、日本等国家的临床研究也比较活跃。另一方面,免疫细胞疗法的临床数据也表现出明显的增幅。嵌合抗原受体 T 细胞(Chimeric Antigen Receptor T-cell,CAR-T)疗...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...因,从而达到治疗目的,并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。在该研究中,研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码,后者能够切割RNA,使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修...……更多
3000人死亡:美国“脏血”,害惨英国
...,约3000人死亡。这些致命的“脏血”,一部分用于治疗血友病,一部分用于手术或分娩后需要输血的人群。当时,英国国家医疗服务系统(NHS)推广一种治疗血友病的方法——注射第八凝血因子,虽然价格高昂,却是当时为数...……更多
K药相关临床试验大热 集体“围攻”非小细胞肺癌
...均呈现显著下降趋势,只有中国没有下降。降幅最大的为加拿大,减少了52.94%。“摸着K药过河”成风潮Keytruda由默沙东研发生产,属于程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)抑制剂的一种,是目前最成功的癌症免疫治疗药物。默沙东2023年...……更多
【天眼问医】什么是血友病?怎么治?
...开表示,因为压力过大加上长期操劳,被诊断出患有后天血友病。这一消息引起了网友的广泛关注,什么是血友病,能治好吗……贵州医科大学附属医院血友病诊疗中心主任、儿童血液科主任金皎就大家关心的这些问题,记者采...……更多
星石投资:A股市场或处于观察期,整体市场大概率保持震荡
...性疾病。随着技术的不断进步,在多种遗传性罕见病,如血友病、脑白质营养不良、杜氏肌营养不良症及先天性黑蒙症等的临床治疗中取得突破成果。概念股包括中源协和,南京新百,普蕊斯等。 ……更多
百万一针「治愈」癌症,普通患者如何用上细胞基因疗法?
一次给药,终身有效,功能性治愈癌症或血友病等罕见病,正是细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)的“神奇”之处。近年,细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁,BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式...……更多
我们为什么要关注罕见病?它能大大加速生命科学的创新
...经纤维瘤、先天性巨痣(浑身长毛的毛孩)、独特类型的血友病、杜氏肌营养不良等。当然,还有许多我们并不熟悉、甚至说不上名字的罕见病,尽管这些病的发病人数可能很少,但其症状可能更为严重。总体上来说,罕见病有...……更多
叩响精准基因编辑的大门——全球首款“基因魔剪”即将面世
...学领域,基因编辑通过改变病原体的表达来治疗白血病、血友病、肌营养不良症等遗传性疾病;在农业领域,基因编辑技术可提高作物的抗病性、抗逆性产量等性能;在生物工程领域,基因编辑技术可以通过改造微生物来生产特...……更多
肿瘤治疗「Pro Max」时代:双抗,只比单抗多一抗吗?
...批准上市——没错,又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病,患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结,会引起不受控的自发性出血,常规的治疗方式是注...……更多
本文转自:新华网新华社北京4月16日电 题:世界血友病日:呵护“玻璃人” 让生命不再“易碎”新华社记者李恒、顾天成摔跤、滑倒、轻微擦伤,甚至走路时的不小心碰撞,都有可能让某一“小众”群体血流不止……这些常...……更多
历经几十年失败,在膀胱癌患者中消除64%肿瘤
...近一种治疗神经胶质瘤的药物于2021年在日本获得批准。加拿大阿尔伯塔大学病毒学家Mary Hitt列举了临床试验失败的原因——起初,每个人都担心不安全,因此,许多试验使用的是虚弱的病毒,导致效果不佳。另一个原因是研究...……更多
国产新冠mRNA疫苗,谁将抢先上市?有公司宣告:安全性明显好于辉瑞
...年底前提交紧急使用授权申请。据了解,自2021年9月引进加拿大企业Providence的全套mRNA技术平台后,云顶新耀已利用该技术建立全套自主研发系统,包括抗原设计、序列设计、递送系统以及整体的药学生产,并在云顶嘉善工厂实...……更多
83岁老汉血尿20天确诊血友病:活了一辈子才知道患了罕见病
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻,83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病!从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因,也终于有了...……更多
美股盘前三大股指期货微跌,Reddit盘前一度涨超20%
...工厂举行抗议活动,特斯拉将关闭其工厂四天时间。⑧【辉瑞报告杜氏基因疗法临床试验患者死亡】辉瑞盘前跌超1%。据外媒5月8日消息,一名小男孩在该公司针对杜氏肌营养不良(DMD)的基因疗法临床试验中因心脏骤停死亡。...……更多
邵峰女儿惊艳曝光,留学加拿大气质赞,星二代颜值高!
...材也是一级棒。这不仅仅是好基因的传承,看来小姑娘在加拿大的留学生活也帮她打磨出了不一样的气质。长腿、精致的五官,这些优点在她身上展现得淋漓尽致。小邵子不只是随便站站就能把人迷倒,她的每一个镜头都足以让...……更多
赛诺菲携全球唯一siRNA血友病治疗药物亮相进博会
...者11月6日了解到,赛诺菲六赴进博会,携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病,...……更多
本文转自:羊城晚报“玻璃人”用药不再“老大难”穗血友病患者近乎“零支付”羊城晚报记者 薛仁政没有外创,也会自发性出血;稍有磕碰就乌青,关节莫名其妙肿痛;一旦出血,根本止不住……由于“碰不得”,这些患者...……更多
新冠疫苗高光难续,mRNA佼佼者危机四伏
...不许失败。安内未果,攘外更难。Moderna正和其竞争对手辉瑞及其德国合作伙伴BioNTech 就新冠疫苗的技术专利展开法律斗争。该案件的审判将会于本周末开始,在伦敦高级法院举行初步听证会,并在2024年4月宣判。去年8月,Moderna...……更多
54岁邵峰18岁女儿曝光!长相迷人长腿抢眼,久居加拿大留学气质佳
...抢眼的长腿成为众人瞩目的焦点。据悉,邵子涵目前久居加拿大留学,气质与学识俱佳,被网友赞誉为“最美星二代”。叫人看一眼就移不开视线,实在是可圈可点。邵峰作为演艺圈的资深演员,多年来凭借精湛的演技和低调的...……更多
中新社温哥华7月26日电 (记者 余瑞冬)经加拿大卑诗省(又译不列颠哥伦比亚省)省政府批准,位于大温哥华地区的昆特兰理工大学将开设加拿大第一个中医学学士学位课程,预计将于2025年9月开始招收首批学生。卑诗省政府与昆特...……更多
本文转自:新乡日报关节并发症是降低血友病患者生存质量的“罪魁祸首”之一。有的甚至会导致肌肉萎缩,对此该如何恢复?关节出血和肌肉萎缩之间存在着恶性循环,因此关节出血恢复后要积极的进行康复锻炼,加强关节...……更多
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花垣农商银行城北支行:金融服务添动能 小微企业增活力
本文转自:人民网-湖南频道小微企业是经济发展的生力军、就业的主渠道、创新的重要源泉,促进小微企业和小微经济可持续发展,事关经济社会发展全局
2024-09-26 17:19:00
北京规模以上专精特新企业集中于高精尖产业
本文转自:人民网-北京频道人民网北京9月26日电 (记者李博)在9月26日举行的“迎接新中国成立75周年”系列主题新闻发布会——北京专精特新企业发展成效专场上
2024-09-26 17:33:00
总投资20亿元!乐业县在第21届东博会上喜结硕果
本文转自:人民网-广西频道人民网南宁9月25日电 9月23-25日,乐业县委书记冯艺,乐业县委副书记、县长黄茂兵率乐业代表团赴南宁参加第21届中国—东盟博览会和中国—东盟商务与投资峰会
2024-09-26 18:12:00
37.6亿元!罗城在第21届东博会期间成功签约6个项目
本文转自:人民网-广西频道9月25日,罗城仫佬族自治县在第21届中国—东盟博览会和第21届中国—东盟商务与投资峰会上成功签约了6个项目
2024-09-26 18:21:00
泰康人寿广西分公司获2024年广西金融系统“金融五篇大文章”十佳创新成果奖
本文转自:人民网-广西频道梁麾龙作题为《构建大健康民生企业 为品质“养老”注入金融“温度”》的主题报告。泰康人寿广西分公司供图9月19日
2024-09-26 18:38:00
南京雨花台区举办新质生产力创新发展招商引才活动
本文转自:人民网-江苏频道9月25日下午,南京市雨花台区举办新质生产力创新发展招商引才活动,33个产业项目现场签约,计划投资总额115
2024-09-26 19:09:00
广西玉林:玉博会首日,45个项目成功签约
本文转自:人民网-广西频道签约现场。人民网 付华周摄人民网玉林9月26日电 (付华周)9月26日,在第十六届中小企业商机博览(中国·玉林)开幕式上
2024-09-26 19:38:00
特斯拉Robotaxi定档10月发布,马斯克称其将载入史册
2024年9月26日,特斯拉官微发布消息称,特斯拉Robotaxi无人驾驶出租车将于加州时间10月10日(北京时间10月11日)发布
2024-09-26 14:32:00
高盛力挺A股!最大单日净买入量曝光,领头羊板块有哪些
根据Wind数据的统计,机构资金在早盘净流入超过150亿元,这一数字无疑为市场的强势表现提供了有力的资金支撑。盘面上,多个板块表现出色
2024-09-26 14:33:00
王卫谈“变”:顺丰的四个课题
王卫连续两年出席并发言,物流行业如何“跳出舒适区”?来源/物流指闻(ID:wuliuzhiwen)作者/肖远2024年9月25日至26日
2024-09-26 14:33:00
董明珠:不用格力空调就是傻瓜 每年给你节约20%-30%电费
快科技9月26日消息,近日,在2024珠海青年企业家培训班开班仪式上,董明珠在发表演讲时称,“我经常讲的一句话,大家都说我不懂礼貌
2024-09-26 14:33:00
美联储降息,中美博弈进入最后阶段,胜负已现?
9月19日,美联储宣布降息50个基点,至此美国降息的靴子终于落了地。虽然此前美联储将要降息已经早有预兆,但当美国降息成为事实时
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德特森讲堂:全球高频蝶阀行业发展现状
全球高频蝶阀行业发展现状全球高频蝶阀行业发展现状如下:一、市场规模与增长:总体规模较大且持续增长:随着全球工业化和城市化的不断推进
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张尧浠:黄金价格历史走势演变史,未来剑指3500美元或上万
张尧浠:黄金价格历史走势演变史,未来剑指3500美元或上万大胆预期,谨慎交易,是我的原则之一,回顾历史因果,解读当下环境
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美国会议员提法案振兴造船业:去年中国拿下1500个新船订单,美国才5个
【文/观察者网 熊超然】当地时间9月25日,美国佛罗里达州共和党籍众议员迈克·瓦尔兹(Mike Waltz)和亚利桑那州民主党籍参议员马克·凯利(Mark Kelly)在美国战略与国际问题研究中心(CSIS)的一场活动上
2024-09-26 14:36:00