• 我的订阅
  • 头条热搜
辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电,辉瑞(加拿大)宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
2023进博会 | 以创新突破罕见病诊疗,辉瑞开启血友病治疗“双维达标”新篇章
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级,携手多方力量,推动践行“同质化诊疗,属地化管理”。行业内首度提出“双维达标,自如有道”的血友病诊疗理念,...……更多
...下呼吸道疾病。另外,辉瑞还宣布了Fidanacogeneelaparvovec(血友病B基因治疗),用于治疗成年男性中重度至重度血友病B的3期研究的阳性结果。2022年12月,辉瑞业务高管和领导层提供了该公司近期潜在产品发布的最新情况,包括偏...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...在刺激身体的自然愈合反应。Fidanacogeneel aparvovec适应证:血友病BFidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和凝血因子IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...名)在贵州医科大学附属医院(以下简称“贵医附院”)血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现...……更多
移植猪器官,用病毒抗癌,2022年的这些最强医学突破,很伟大
...到治愈,红斑狼疮有望被人类彻底攻克。【一针治好B型血友病】今年11月,美国食品药品监督局FDA批准一款名为Hemgenix的新药面市,一针就要350万美元(约合2502万人民币)。Hemgenix不仅打破纪录成为世界上最昂贵的药物,也同时...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...因,从而达到治疗目的,并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。在该研究中,研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码,后者能够切割RNA,使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修...……更多
K药相关临床试验大热 集体“围攻”非小细胞肺癌
...均呈现显著下降趋势,只有中国没有下降。降幅最大的为加拿大,减少了52.94%。“摸着K药过河”成风潮Keytruda由默沙东研发生产,属于程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)抑制剂的一种,是目前最成功的癌症免疫治疗药物。默沙东2023年...……更多
百万一针「治愈」癌症,普通患者如何用上细胞基因疗法?
一次给药,终身有效,功能性治愈癌症或血友病等罕见病,正是细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)的“神奇”之处。近年,细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁,BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式...……更多
叩响精准基因编辑的大门——全球首款“基因魔剪”即将面世
...学领域,基因编辑通过改变病原体的表达来治疗白血病、血友病、肌营养不良症等遗传性疾病;在农业领域,基因编辑技术可提高作物的抗病性、抗逆性产量等性能;在生物工程领域,基因编辑技术可以通过改造微生物来生产特...……更多
肿瘤治疗「Pro Max」时代:双抗,只比单抗多一抗吗?
...批准上市——没错,又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病,患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结,会引起不受控的自发性出血,常规的治疗方式是注...……更多
本文转自:新华网新华社北京4月16日电 题:世界血友病日:呵护“玻璃人” 让生命不再“易碎”新华社记者李恒、顾天成摔跤、滑倒、轻微擦伤,甚至走路时的不小心碰撞,都有可能让某一“小众”群体血流不止……这些常...……更多
历经几十年失败,在膀胱癌患者中消除64%肿瘤
...近一种治疗神经胶质瘤的药物于2021年在日本获得批准。加拿大阿尔伯塔大学病毒学家Mary Hitt列举了临床试验失败的原因——起初,每个人都担心不安全,因此,许多试验使用的是虚弱的病毒,导致效果不佳。另一个原因是研究...……更多
国产新冠mRNA疫苗,谁将抢先上市?有公司宣告:安全性明显好于辉瑞
...年底前提交紧急使用授权申请。据了解,自2021年9月引进加拿大企业Providence的全套mRNA技术平台后,云顶新耀已利用该技术建立全套自主研发系统,包括抗原设计、序列设计、递送系统以及整体的药学生产,并在云顶嘉善工厂实...……更多
83岁老汉血尿20天确诊血友病:活了一辈子才知道患了罕见病
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻,83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病!从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因,也终于有了...……更多
美股盘前三大股指期货微跌,Reddit盘前一度涨超20%
...工厂举行抗议活动,特斯拉将关闭其工厂四天时间。⑧【辉瑞报告杜氏基因疗法临床试验患者死亡】辉瑞盘前跌超1%。据外媒5月8日消息,一名小男孩在该公司针对杜氏肌营养不良(DMD)的基因疗法临床试验中因心脏骤停死亡。...……更多
赛诺菲携全球唯一siRNA血友病治疗药物亮相进博会
...者11月6日了解到,赛诺菲六赴进博会,携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病,...……更多
本文转自:羊城晚报“玻璃人”用药不再“老大难”穗血友病患者近乎“零支付”羊城晚报记者 薛仁政没有外创,也会自发性出血;稍有磕碰就乌青,关节莫名其妙肿痛;一旦出血,根本止不住……由于“碰不得”,这些患者...……更多
新冠疫苗高光难续,mRNA佼佼者危机四伏
...不许失败。安内未果,攘外更难。Moderna正和其竞争对手辉瑞及其德国合作伙伴BioNTech 就新冠疫苗的技术专利展开法律斗争。该案件的审判将会于本周末开始,在伦敦高级法院举行初步听证会,并在2024年4月宣判。去年8月,Moderna...……更多
本文转自:新乡日报关节并发症是降低血友病患者生存质量的“罪魁祸首”之一。有的甚至会导致肌肉萎缩,对此该如何恢复?关节出血和肌肉萎缩之间存在着恶性循环,因此关节出血恢复后要积极的进行康复锻炼,加强关节...……更多
早发现早干预呵护“玻璃人”
本文转自:青岛日报青岛市中心医院血液科引领血友病MDT联合会诊,积极开展预防治疗,有望引入基因治疗早发现早干预呵护“玻璃人”■王玲为患者做检查。 黄 飞 摄□青岛日报/观海新闻记者 黄飞有这样一种疾病,患者受...……更多
《科学》年度十大科学突破盘点(下)
...足迹应该是在上一个冰河时代的顶峰时期留下的。当时,加拿大被冰川覆盖,这表明人类一定是在这些冰川形成之前就已进入美洲。突破八: 听到巨型黑洞合并轰鸣今年,天体物理学家捕捉到了长期以来探寻的一种微弱的宇宙...……更多
黄豌豆可降血压是真的吗
...含有优质蛋白质,可以提高机体的抗病能力和康复能力。加拿大学者最近进行的一项研究显示:黄豌豆中含有的某种蛋白质可以帮助人体降低血压和延缓慢性肾脏疾病的发作。这项研究的作者是加拿大曼尼托巴大学人类营养科学...……更多
“毛囊银行”、防秃疫苗……多种脱发疗法显示诱人前景
...细胞并冷冻于该“银行”内,这项服务目前已进入美国、加拿大、澳大利亚和英国。 瑞典斯德哥尔摩卡罗琳斯卡研究所研究皮肤和头发生物学的玛丽亚·卡斯帕指出,每一轮克隆都会降低乳头细胞诱导毛发生长的能力,这可能...……更多
和元生物“价格战”打响基因治疗市场竞争战
...”近期,美国FDA和欧盟药物管理局EMA相继批准了首款B型血友病基因治疗药物Hemgenix的上市申请,刷新了世界最贵药的记录。Hemgenix是一种基于AAV载体血清5型(AAV5)的基因疗法,价格达到每剂350万美元。 基因细胞治疗药物之所以...……更多
科济药业CAR-T疗法获批:国内第五款,价格未披露,华东医药是合作方
...-T疗法在海外市场的研发,2023半年报提到,该药在美国及加拿大进行的2期临床试验的入组正在进行中。不过,海外进展也有波折。2023年12月,科济药业曾公告称,科济药业在美国的子公司收到FDA通知,要求暂停CT053、CT041和CT071...……更多
中新健康 | 加拿大多伦多举办首届中医膏方讲坛
...电 (记者 余瑞冬)首届多伦多中医膏方讲坛1月28日举行。加拿大中医药专业人士、学者和医学爱好者等近200人通过线下线上结合方式参会,共同探讨中药膏方膏贴的传承与创新发展。此次讲坛由加拿大安大略省中医师针灸师公会...……更多
...一天为国际罕见病日。目前,全球罕见病约有7000多种,血友病就是其中之一。血友病患者又被称为“玻璃人”,他们如同玻璃一样经不起碰撞,即使轻微受伤也会血流不止。上海市第一人民医院血液科副主任童茵在接受人民网...……更多
小叶医探 | 血友病患者“玻璃人”引关注!安徽已登记血友病患者近1300例
大皖新闻讯 血友病患者如同玻璃一样易碎,小小的磕碰就可能导致他们血流不止,故有“玻璃人”之称。近期,“世界血友病日”让不少市民对这种疾病有了关注。血友病到底是一种什么病?这种病只传男不传女?又该如何预...……更多
更多关于财经的资讯:
召开股东会通知 滨港天然气储备
本文转自:齐鲁晚报 召开股东会通知滨港天然气储备有限公司,社会统一信用代码91371600MA3C09AK5H1-1,因联系不上高庆龙
2024-05-28 05:15:00
今年已有121家上市公司更新披露重大重组公告
本文转自:齐鲁晚报 Wind数据显示,截至5月26日,今年以来已有121家上市公司更新披露重大重组事件公告,远超去年同期的45家
2024-05-28 05:15:00
一线城市中第一个响应,谁会是下一个
本文转自:齐鲁晚报上海出台“沪九条”,全面优化楼市限购、信贷政策一线城市中第一个响应,谁会是下一个 上海重磅楼市新政终于落地
2024-05-28 05:15:00
●中合国泰(青岛)市场有限公司公章(
本文转自:齐鲁晚报 ●中合国泰(青岛)市场有限公司公章(编号3702850319217)、合同专用章(编号3702850319217)丢失
2024-05-28 05:16:00
有序推进光伏治沙项目开发建设
本文转自:人民日报两部门印发通知有序推进光伏治沙项目开发建设《 人民日报 》( 2024年05月28日 第 11 版)本报北京5月27日电 (记者丁怡婷)国家能源局综合司
2024-05-28 05:56:00
壮大耐心资本赋能新质生产力
本文转自:经济日报金观平4月底召开的中央政治局会议强调,要积极发展风险投资,壮大耐心资本。在加快培育和发展新质生产力的当下
2024-05-28 05:56:00
土特产如何以特制胜
本文转自:经济日报土特产如何以特制胜——来自山东农产品市场的调查本报记者 王金虎作为全国首个农业总产值过万亿元的省份,山东不仅是全国人民“菜篮子”“果盘子”“鱼篓子”的贡献者
2024-05-28 05:57:00
抚顺成为全国唯一“运动地板产业基地”
本文转自:辽宁日报找准定位深耕细分领域,占领国内六成市场——抚顺成为全国唯一“运动地板产业基地”本报记者崔振波随着我国体育事业的发展和全民健身热潮的兴起
2024-05-28 05:57:00
疏通堵点提升科技金融质效
本文转自:经济日报□ 本报记者 姚 进工银投资发挥债转股“增资本+降杠杆”作用,助力上海新微科技集团有限公司稳健经营。图为上海新微科技集团控股上海工研院硅光平台
2024-05-28 05:57:00
提高知识产权质押融资效率
本文转自:经济日报本报记者 彭 江评估难、风控难、处置难是困扰商业银行开展知识产权贷款业务的主要难题。如何克服困难,在遵循商业规律
2024-05-28 05:57:00
商誉减值要合理合规
本文转自:经济日报商誉减值要合理合规——“透视上市公司年报”之四李华林翻开A股上市公司2023年年度报告,“商誉减值”成高频词
2024-05-28 05:58:00
锦州聚焦石化及精细化工领域开展精准招商
本文转自:辽宁日报打造审批简、机制活、成本低、效率高、服务好的投资软环境锦州聚焦石化及精细化工领域开展精准招商本报讯见习记者白复海报道今年以来
2024-05-28 05:58:00
贵州移动关于调整欠费双停后销户时间的公告
尊敬的客户:您好!贵州移动为更好地提升客户感知,响应客户诉求,自2024年6月1日起将号码欠费双停后的销户时间由原来的62天调整至90天
2024-05-28 06:04:00
三和电力项目落户无锡高新区
本文转自:无锡日报本报讯 近日,三和电力新型电力系统关键装备研发生产基地项目签约仪式在无锡高新区举行。深圳市三和电力科技有限公司是国家级高新技术企业
2024-05-28 06:09:00
风电用钢产品生产忙
本文转自:马鞍山日报风电用钢产品生产忙今年以来,马钢积极深化特钢产品开发应用,成功开发以高合金钢、风电齿轮用钢、风电主轴及主轴轴承用钢和模具及轧辊用钢为代表的50多个高附加值新产品
2024-05-28 06:10:00