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辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电，辉瑞（加拿大）宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ，用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
2024-01-04 16:39:00辉瑞,血友病,加拿,加拿大,基因,疗法
...布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法，使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中，辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病，一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
2024-04-28 13:41:00辉瑞,血友病,基因,疗法,一次性,血友病
...康领域的出手愈发谨慎。最新的动作是，入股了一家研发血友病新药的公司——晟斯生物。后者研发的长效重组凝血八因子正在处于上市审批阶段，除此之外，还有超长效重组凝血八因子、九因子项目在研。腾讯的入局，再次将...……更多
2024-06-05 14:07:00血友病,腾讯,药物,背后,血友病,治疗
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级，携手多方力量，推动践行“同质化诊疗，属地化管理”。行业内首度提出“双维达标，自如有道”的血友病诊疗理念，...……更多
2023-11-08 10:59:00辉瑞,血友病,新篇,新篇章,诊疗,突破
...下呼吸道疾病。另外，辉瑞还宣布了Fidanacogeneelaparvovec（血友病B基因治疗），用于治疗成年男性中重度至重度血友病B的3期研究的阳性结果。2022年12月，辉瑞业务高管和领导层提供了该公司近期潜在产品发布的最新情况，包括偏...……更多
2023-02-02 12:01:00辉瑞,增长,辉瑞,疫苗,收入,增长
...在刺激身体的自然愈合反应。Fidanacogeneel aparvovec适应证：血友病BFidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒（AAV）衣壳（蛋白外壳）和凝血因子IX（FIX）基因的高活性变体。对于血友病B患者来...……更多
2024-01-18 07:26:00基因,疗法,细胞,部分,疗法,细胞
...名）在贵州医科大学附属医院（以下简称“贵医附院”）血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定，临床医学诊断凝血已达正常范围，这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍，血友病患者一不小心摔倒，身上就会出现...……更多
2024-04-18 14:17:00血友病,基因,全省,临床,治疗,血友病
...到治愈，红斑狼疮有望被人类彻底攻克。【一针治好B型血友病】今年11月，美国食品药品监督局FDA批准一款名为Hemgenix的新药面市，一针就要350万美元（约合2502万人民币）。Hemgenix不仅打破纪录成为世界上最昂贵的药物，也同时...……更多
2022-12-19 16:38抗癌,移植,器官,突破,病毒,医学
...因，从而达到治疗目的，并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。在该研究中，研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码，后者能够切割RNA，使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修...……更多
2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环
...，约3000人死亡。这些致命的“脏血”，一部分用于治疗血友病，一部分用于手术或分娩后需要输血的人群。当时，英国国家医疗服务系统（NHS）推广一种治疗血友病的方法——注射第八凝血因子，虽然价格高昂，却是当时为数...……更多
2024-05-31 14:00:00英国,美国,英国,美国,血液,血液制品
...均呈现显著下降趋势，只有中国没有下降。降幅最大的为加拿大，减少了52.94%。“摸着K药过河”成风潮Keytruda由默沙东研发生产，属于程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）抑制剂的一种，是目前最成功的癌症免疫治疗药物。默沙东2023年...……更多
2024-02-19 06:42:00肺癌,临床,细胞,试验,集体,临床
...性疾病。随着技术的不断进步，在多种遗传性罕见病，如血友病、脑白质营养不良、杜氏肌营养不良症及先天性黑蒙症等的临床治疗中取得突破成果。概念股包括中源协和，南京新百，普蕊斯等。 ……更多
2024-06-11 12:24:00观察期,星石,市场,概率,震荡,整体
一次给药，终身有效，功能性治愈癌症或血友病等罕见病，正是细胞与基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）的“神奇”之处。近年，细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁，BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式...……更多
2023-04-23 16:55:00癌症,基因,疗法,患者,细胞,细胞
...学领域，基因编辑通过改变病原体的表达来治疗白血病、血友病、肌营养不良症等遗传性疾病；在农业领域，基因编辑技术可提高作物的抗病性、抗逆性产量等性能；在生物工程领域，基因编辑技术可以通过改造微生物来生产特...……更多
2023-02-04 11:00:00基因,大门,全球,基因,技术,基因组
...批准上市——没错，又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病，患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结，会引起不受控的自发性出血，常规的治疗方式是注...……更多
2023-12-12 19:34:00肿瘤治疗,肿瘤,治疗,时代,药物,抗体
本文转自：新华网新华社北京4月16日电 题：世界血友病日：呵护“玻璃人” 让生命不再“易碎”新华社记者李恒、顾天成摔跤、滑倒、轻微擦伤，甚至走路时的不小心碰撞，都有可能让某一“小众”群体血流不止……这些常...……更多
2023-04-16 17:18:00血友病,呵护,玻璃,生命,世界,血友病
...近一种治疗神经胶质瘤的药物于2021年在日本获得批准。加拿大阿尔伯塔大学病毒学家Mary Hitt列举了临床试验失败的原因——起初，每个人都担心不安全，因此，许多试验使用的是虚弱的病毒，导致效果不佳。另一个原因是研究...……更多
2024-01-04 07:44:00膀胱癌,膀胱,肿瘤,患者,病毒,肿瘤
...年底前提交紧急使用授权申请。据了解，自2021年9月引进加拿大企业Providence的全套mRNA技术平台后，云顶新耀已利用该技术建立全套自主研发系统，包括抗原设计、序列设计、递送系统以及整体的药学生产，并在云顶嘉善工厂实...……更多
2023-01-13 08:07:00辉瑞,疫苗,安全性,国产,安全,公司
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻，83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病！从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因，也终于有了...……更多
2024-04-19 08:42:00血友病,血尿,老汉,血友病,关节,患者
...工厂举行抗议活动，特斯拉将关闭其工厂四天时间。⑧【辉瑞报告杜氏基因疗法临床试验患者死亡】辉瑞盘前跌超1%。据外媒5月8日消息，一名小男孩在该公司针对杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法临床试验中因心脏骤停死亡。...……更多
2024-05-08 22:58:00期货,三大,特斯,特斯拉,辉瑞,消息
...者11月6日了解到，赛诺菲六赴进博会，携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗（ERT）药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，...……更多
2023-11-07 09:17:00赛诺,血友病,药物,治疗,全球,血友病
本文转自：羊城晚报“玻璃人”用药不再“老大难”穗血友病患者近乎“零支付”羊城晚报记者 薛仁政没有外创，也会自发性出血；稍有磕碰就乌青，关节莫名其妙肿痛；一旦出血，根本止不住……由于“碰不得”，这些患者...……更多
2023-02-28 08:18:00血友病,老大难,用药,患者,老大,支付
...不许失败。安内未果，攘外更难。Moderna正和其竞争对手辉瑞及其德国合作伙伴BioNTech 就新冠疫苗的技术专利展开法律斗争。该案件的审判将会于本周末开始，在伦敦高级法院举行初步听证会，并在2024年4月宣判。去年8月，Moderna...……更多
2023-02-24 01:00:00高光,佼佼者,疫苗,危机,疫苗,公司
本文转自：新乡日报关节并发症是降低血友病患者生存质量的“罪魁祸首”之一。有的甚至会导致肌肉萎缩，对此该如何恢复？关节出血和肌肉萎缩之间存在着恶性循环，因此关节出血恢复后要积极的进行康复锻炼，加强关节...……更多
2023-02-17 09:34:00血友病,肌肉萎缩,肌肉,患者,关节,肌肉
本文转自：青岛日报青岛市中心医院血液科引领血友病MDT联合会诊，积极开展预防治疗，有望引入基因治疗早发现早干预呵护“玻璃人”■王玲为患者做检查。 黄 飞 摄□青岛日报/观海新闻记者 黄飞有这样一种疾病，患者受...……更多
2024-04-16 06:18:00呵护,玻璃,血友病,患者,血液科,治疗
...足迹应该是在上一个冰河时代的顶峰时期留下的。当时，加拿大被冰川覆盖，这表明人类一定是在这些冰川形成之前就已进入美洲。突破八： 听到巨型黑洞合并轰鸣今年，天体物理学家捕捉到了长期以来探寻的一种微弱的宇宙...……更多
2023-12-29 01:06:00科学,盘点,突破,年度,科学,突破
...含有优质蛋白质，可以提高机体的抗病能力和康复能力。加拿大学者最近进行的一项研究显示：黄豌豆中含有的某种蛋白质可以帮助人体降低血压和延缓慢性肾脏疾病的发作。这项研究的作者是加拿大曼尼托巴大学人类营养科学...……更多
2023-05-15 08:23:00豌豆,血压,豌豆,蛋白,研究,蛋白质
...细胞并冷冻于该“银行”内，这项服务目前已进入美国、加拿大、澳大利亚和英国。
瑞典斯德哥尔摩卡罗琳斯卡研究所研究皮肤和头发生物学的玛丽亚·卡斯帕指出，每一轮克隆都会降低乳头细胞诱导毛发生长的能力，这可能...……更多
2023-11-13 03:08:00毛囊,疫苗,脱发,疗法,前景,多种
...”近期，美国FDA和欧盟药物管理局EMA相继批准了首款B型血友病基因治疗药物Hemgenix的上市申请，刷新了世界最贵药的记录。Hemgenix是一种基于AAV载体血清5型（AAV5）的基因疗法，价格达到每剂350万美元。
基因细胞治疗药物之所以...……更多
2023-04-22 15:55:00基因治疗,价格战,基因,竞争,生物,治疗
...-T疗法在海外市场的研发，2023半年报提到，该药在美国及加拿大进行的2期临床试验的入组正在进行中。不过，海外进展也有波折。2023年12月，科济药业曾公告称，科济药业在美国的子公司收到FDA通知，要求暂停CT053、CT041和CT071...……更多
2024-03-01 17:30:00华东,合作方,药业,疗法,医药,合作
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金融界2024年6月23日消息，天眼查知识产权信息显示，辽宁曙光汽车集团股份有限公司取得一项名为“汽车后桥壳法兰盘压装焊接装置“
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