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经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
(美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
新研究:基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力
...而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说,一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果,约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发布的新闻公报说,这项临床试验由该校和美国哈...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平。该疗法的原理是抑制肝脏中产生PCSK9酶的基因。这种酶对人体正常运作是必需的,但它会导...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的,一旦发...……更多
...华社北京6月1日电美国科研人员将一种噬菌体改造成运送基因的载体,运载能力达到迄今最大容量载体病毒的约20倍,可用于高效、快速地进行基因治疗。美国天主教大学的研究团队在新一期英国《自然·通讯》杂志上发表论文说...……更多
瑞士生物科技公司Limula开发生物反应器和离心机一体式设备,实现细胞和基因疗法产品自动化生产 | 瑞士创新100强
...2023年《瑞士创新100强》上榜企业,其致力于开发细胞和基因治疗产品自动化生产设备。 瑞士生物科技公司Limula成立于2020年,该公司开发了一款开创性的自动化生产设备,可实现细胞和基因疗法产品的自动化、大规模生产。Limul...……更多
【基因编辑新疗法或能治愈危险炎症】财联社2月4日电,英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明...……更多
首个青光眼基因编辑治疗临床试验启动
...健康报本报讯 (记者赵星月 通讯员李茜)5月7日,“BD113基因编辑技术治疗MYOC基因突变原发性开角型青光眼”启动会在北京市眼科研究所召开。会上,首都医科大学附属北京同仁医院启动全球首个由青光眼基因编辑治疗研究者...……更多
新转运载体能有效穿过血脑屏障
本文转自:科技日报脑部疾病基因疗法迈出重要一步——新转运载体能有效穿过血脑屏障科技日报北京5月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转...……更多
百万一针「治愈」癌症,普通患者如何用上细胞基因疗法?
...身有效,功能性治愈癌症或血友病等罕见病,正是细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)的“神奇”之处。近年,细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁,BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式进入。在大洋...……更多
追问|精准爆破!科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中,研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统,并将其安插到一种沙门氏菌体内,制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...据了解,AB-1005是一种治疗帕金森病 (PD)患者的研究性基因疗法。该研究达到了主要终点,即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊的时间和筛查时的症状严重程度,11 名患者被分为两个组别:轻度帕金森...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前...……更多
生命科学20年突破性技术纵览:从进化到颠覆,破译生命密码
...到分子层面。人们围绕生物大分子如糖、代谢物、蛋白、基因等展开全面的研究。 首先,分析各类生物大分子的独立组学技术迅速建立,如糖组学、代谢组学、蛋白组学、基因组学等。除去各自独立领域的发展,不同生物大分...……更多
基因疗法让小鼠剩余寿命翻倍,人类长生不老还远么
这届基因疗法,都能用来“续命”了。你没看错!美国一家生物公司RejuvenateBio的科学家声称,他们通过重编程技术,让剩余9周寿命的小鼠,存活了18周。研究团队强调道:经过治疗,小鼠剩余寿命延长了一倍,还有一些健康体...……更多
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
基因编辑概念走强 和元生物大涨超10% 【基因编辑概念走强 和元生物大涨超10%】财联社11月21日电,基因编辑概念早盘拉升,和元生物大涨超10%,贝瑞基因触及涨停,南模生物、澳洋健康、诺禾致源、华大基因等跟涨。消息面上...……更多
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沈阳:将认知“外包”给AI,将决策选择棒留给人类
齐鲁晚报·齐鲁壹点 陈晨 郭辰昊 王媛 王鑫11月28日下午,“深改在山东——高质量发展调研行”暨“智驱未来 拥抱变革”齐鲁壹点十周年战略发布活动盛大举行
2024-11-28 18:42:00
装配式建筑4.0:构建未来城市的绿色基石
随着科技的飞速发展和城市化进程的加速,建筑行业正经历着前所未有的变革。在这场变革中,装配式建筑4.0作为一种新型的建筑工业化模式
2024-11-28 18:45:00
微改革 大民生丨“科技超市”让服务“链”上产业赛道
大众网记者 刘春杉 潍坊报道在山东潍坊有这样一家特殊的云超市,“商品”不是农业产品,也不是工业产品,而是政策、人才、服务
2024-11-28 18:48:00
快手电商宣布废止“仅退款”
ZAKER财经11月28日消息,快手电商日前发布公告称,因业务内容调整,经平台综合考虑决策,废止"退款不退货服务",后续将推出更好的服务产品
2024-11-28 18:51:00
发展新质生产力看山西国企:中科潞安携新产品亮相迪拜
11月26日至29日,在迪拜盛大举行的“BIG 5 Global”——中东(迪拜)五大行业工业展建筑材料及给排水工业展览分会场上
2024-11-28 18:55:00
东南网11月28日讯 随着福建省家电以旧换新促消费活动的热烈展开,中国工商银行宁化支行迅速捕捉到市场动向,对活动潜在的市场机遇和客户需求进行了深入分析
2024-11-28 18:59:00
河北新闻网讯(孙也达、项海南)11月1日,秦皇岛银行正式推出鸿蒙版本手机银行APP,成为业内首批完成手机银行鸿蒙适配的城商行之一
2024-11-28 19:02:00
插电视就能看!广电总局宣布插入式微型机顶盒试点推广
快科技11月28日消息,今日,国家广播电视总局发文,称江苏有线率先完成10000台插入式微型机顶盒采购项目的公开招标。这是全国首次插入式微型机顶盒批量采购招标
2024-11-28 19:03:00
哪吒创始人方运舟回应公司裁员、欠薪:哪吒一直在艰难活着 悬崖边创业十年
快科技11月28日消息,据报道,近日,哪吒汽车母公司创始人方运舟接受媒体访谈,首次正面回复了公司近期的问题。哪吒汽车自10月爆出欠薪以来
2024-11-28 19:03:00
羽绒服里穿薄点才暖和!一个超简单的穿搭技巧、快收藏
一到冬天,怕冷的人就恨不得把家里的所有衣服都套身上。不光要穿羽绒服,里面还要穿还要毛衣、秋衣、打底衣层层套,生怕一个没穿够
2024-11-28 19:03:00
一张图对比友商秒懂!特斯拉回应给供应商快速回款:不需要提高产品价格
快科技11月28日消息,陶琳近日公开表示,给供应商快速回款,并不意味着需要提高产品价格。从这位特斯拉副总裁晒出的图片看
2024-11-28 19:03:00
80分钟膀胱局白打!《DOTA2》大型比赛网络故障无法重连:无奈只能重开
快科技11月28日消息,在《DOTA2》项目BLAST Slam淘汰赛的首个比赛日,发生了一件令人意外的事情。在TF与OG战队的单败淘汰赛第一轮BO3决胜局中
2024-11-28 19:03:00
新能源汽车离奇失火 原因竟是座椅打开了打火机
快科技11月28日消息,近日,浙江湖州一辆停在路边的新能源汽车突然起火。消防员抵达现场时,火已被热心群众扑灭。火灾造成该车的驾驶位和中央扶手箱部分烧毁
2024-11-28 19:03:00
东南网11月28日讯(通讯员 黄淇舟)11月28日,国网永安市供电公司正式启动以“数智赋能基层 客服一路同行”为主题的国网186信通客服送服务到基层活动
2024-11-28 19:05:00
首单补贴用户已产生!京东江苏自营门店手机数码3C即日可享15%专项补贴
“这么便宜!我要告诉其他亲朋好友”,11月28日早晨8:10分,顾客赵女士专程等候在京东电器城市旗舰店昆山朝阳西路店,在门店营业后第一时间购买了苹果iPhone16白色版
2024-11-28 19:30:00