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提起“基因编辑”，大多数人的印象仍停留在几年前备受争议的“基因编辑婴儿”。作为CGT的重要分支之一，基因编辑正和AAV、CAR-T、CAR-NK、TCR-T、TIL等热门疗法一起大放异彩。近日，全球首个CRISPR基因编辑疗法上市申请获受理...……更多
2023-02-04 11:00:00基因,大门,全球,基因,技术,基因组
...制品时期，现在正处在凝血因子替代疗法、非因子治疗、基因治疗阶段。过去囿于诊断、支付能力、进口垄断等因素，使得国内凝血因子治疗渗透率低，存在巨大的未满足需求。如今，随着治疗理念的进步、医保以及国内药企的...……更多
2024-06-05 14:07:00血友病,腾讯,药物,背后,血友病,治疗
辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电，辉瑞（加拿大）宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ，用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
2024-01-04 16:39:00辉瑞,血友病,加拿,加拿大,基因,疗法
政策动向●FDA：加速审批将成为基因疗法的“常态”近日，美国食品药品监督管理局（FDA）下属生物制品评价与研究中心（CBER）负责人彼得·马克斯（Peter Marks）表示，针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得...……更多
2024-02-29 10:51:00常态,肺炎,疫苗,基因,疗法,国产
北京商报讯（记者 姚倩）11月19日，北京商报记者获悉，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，Exagamglogene Autotemcel获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市，用于治疗治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血……更多
2023-11-19 20:12:00基因,疗法,全球,地中,北京,商报
本文转自：科技日报开发新药 改造免疫细胞 基因疗法三大技术为抗衰老带来新希望本文图片来源：《自然》网站衰老小鼠肝细胞表达β-半乳糖苷酶（白色）和uPAR（黄色）。
【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年，美国生物学家...……更多
2024-05-21 02:42:00新希望,抗衰老,三大,技术,细胞,衰老
...大显身手。超越mRNA疫苗LNP领域目前最令人兴奋的方向是基因编辑。LNP可携带基因编辑机制，如Cas9 mRNA或引导RNA等进入细胞，这使LNP能用作基因治疗递送系统。目前，有一种基于LNP的CRISPR-Cas9候选疗法正在开展临床试验，其靶向肝...……更多
2023-02-27 08:35:00大显,大显身手,身手,纳米,颗粒,细胞
编码CCR5受体内的基因突变能阻止HIV（蓝色）进入免疫细胞。图片来源：美国国立卫生研究院来那卡帕韦可能很快会作为预防药物上市。 图片来源：《自然》网站本报记者 刘 霞今年7月，科学家报告了全球第七位艾滋病“治愈者...……更多
2024-09-18 09:04:00多远,艾滋病,艾滋,人类,全球,疗法
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因，每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
2024-01-09 06:03:00碱基,疗法,蛋白,碱基,蛋白,地中
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体（CAR）基因，将其修饰为CAR T细胞，随后将其置于实验室中生长和繁殖，等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法，一种利用基因工程技术改造人...……更多
2024-01-02 13:49:00阵地,癌症,疗法,细胞,治疗,细胞
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日，美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破，他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆，是一名11...……更多
2024-01-25 10:13:00基因治疗,男童,耳聋,美国,首例,先天
...性稳定，临床医学诊断凝血已达正常范围，这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍，血友病患者一不小心摔倒，身上就会出现大块的青紫色瘀斑及血肿，连抽血检查后留下的针眼都出血不止，容易在膝、踝、肘等负重关节发生...……更多
2024-04-18 14:17:00血友病,基因,全省,临床,治疗,血友病
...近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/...……更多
2023-11-09 20:48:00法布雷,成都,基因,临床,药物,治疗
...绍，作为一种神经发育障碍，其病因迄今不明，可能为多基因突变所致，并且推断主要和遗传相关。当前，脐带间充质干细胞（MSC）疗法是较为流行的研究方向。李志远说，科学界已经发现，无论是针对神经退行性疾病，还是孤...……更多
2024-04-02 07:23:00星星,孩子,孤独症,孤独,治疗,干细胞
...大学韦尔医学院的其他同事，首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示，这项研究的结果是一项进步，在未来“可能有助于进行更精确的诊断，并开发个性化治疗”。该研究发表在《...……更多
2024-03-12 16:45:00基因组,乳腺癌,乳腺,基因,男性,乳腺
...：中国科学报囊性纤维化影响肺部，对有缺陷的细胞进行基因治疗具有挑战性。图片来源：SCIENCE PHOTO LIBRARY本报讯 被称为基因剪刀的CRISPR基因编辑疗法在克服了先前阻碍基因治疗的主要挑战后，有望为肺囊性纤维化提供有效且...……更多
2024-06-17 00:35:00剪刀,基因,患者,纤维,基因,靶向
...成功。同样是1月，马里兰大学医学院更是将一颗经过转基因改造的猪心脏植进了57岁的患者Bennett体内。经过转基因改造的猪心脏能被人体免疫系统顺利接纳，不至于产生排异反应。尽管Bennett在接受猪心脏移植两个月后离世，但...……更多
2022-12-19 16:38抗癌,移植,器官,突破,病毒,医学
...转衰老技术的研究和发展。这些机构和公司将集中精力于基因治疗、细胞再生和生命延长相关技术的创新，为人类开创更长寿命的未来。基因治疗是逆转衰老技术领域的一个重要方向。研究人员已经开始利用基因工程技术来修复...……更多
2023-12-14 10:25:00延寿,贝索,贝索斯,下一代,衰老,疗法
...试剂浓度及完全培养基成分等方式，显著提高慢病毒载体基因的转导效率以及CAR-T细胞阳性率，使用本发明的方法可以明显提高原代T细胞感染效率，且能保持CAR-T细胞的高活性。CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种治...……更多
2024-02-29 11:41:00嵌合,抗原,受体,细胞,专利,方法
...日报◎魏 路 本报记者 王 春当前，全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病，可最大程度针对病因，纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准有效...……更多
2024-02-29 02:03:00基因治疗,基因,治疗,基因,基因治疗,治疗
...，其中遗传因素最为重要。除此之外，环境因素和环境与基因的相互作用也会导致罕见病的发生。我们所研究的Ⅰ型神经纤维瘤病在遗传方面的外显率达到100%。也就是说，所有携带不良基因的患者都会出现罕见病的临床症状。...……更多
2024-07-01 16:23:00生命科学,生命,科学,治疗,王智,基因
...者的体内，重新构造患者的免疫系统。通过其中一些特定基因的改变，来提高人体对抗HIV病毒的能力，从而治疗艾滋病。值得高兴的是，这种疗法其实在2007年就已经出现过了，也被称为“柏林病人”。他就是因为患有白血病，...……更多
2022-12-18 15:51一文,首例,艾滋,疗法,女性,世界
...域的融资新闻。融资投资以打通商业闭环为前提，「锐正基因」专注非病毒载体体内基因编辑药物开发｜早期项目2023年年底，美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物...……更多
2024-03-17 11:55:00先博,基因,周报,载体,融资,药物
...区政府监管机构发牌认可制造先进疗法制品(又称细胞及基因治疗，ATP)，并正式投产，成为香港首个ATP持牌制造商。据介绍，ATP是以基因细胞及组织为主的创新医疗制品，是现时发展最迅速的医疗领域之一，发展潜力巨大。优基...……更多
2023-10-10 21:28:00抗癌,香港,生物科技,疗法,先进,生物
...网-北京频道人民网北京10月31日电 （记者董兆瑞）细胞与基因治疗（CGT）正在成为全球医疗健康领域的新焦点，有望成为晚期恶性肿瘤患者的福音。记者从北京市科委、中关村管委会获悉，在CGT领域，北京具有突出优势，突破了...……更多
2024-10-31 14:53:00基因治疗,北京,基因,细胞,突破,领域
...病\"更令人瞠目结舌的是他们一家四口都携带\"吸血鬼病\"基因这是现实版\"吸血鬼家族\"？莫名其妙没力气怎么也查不出原因林女士是公司有名的业务员。平时，她总感觉没力气，一开始以为是休息不足，并没有放在心上。后来...……更多
2024-06-22 14:02:00黑水,疗法,特效,皮肤,医生,之家
...ric antigen receptor）T细胞治疗是一类新型抗癌疗法，即通过基因工程技术对患者的T细胞进行基因修饰后得到CAR-T细胞，然后在体外进行培养、增殖，再回输到患者体内，通过特异性的识别并杀伤肿瘤细胞，发挥出抗肿瘤作用，可建...……更多
2024-04-23 06:36:00眉山市,眉山,抗癌,首例,疗法,全市
...的，这意味着治疗方案也需要高度个性化。这种方法利用基因测序技术，识别每个患者肿瘤的独特基因变异，从而为他们设计特定的治疗方案。举例来说，某些肿瘤可能因特定的基因突变而成长。在这种情况下，针对这些特定突...……更多
2024-02-23 17:42:00肿瘤,患者,秘密,治疗,肿瘤,治疗
...I 成功改写人类 DNA。近年来，人工智能领域的飞速发展为基因编辑器的进化带来了新的可能性。最近，一家名为Profluent的AI蛋白质设计公司宣布推出了OpenCRISPRTM计划，发布了世界上首个由人工智能生成的基因编辑器——OpenCRISPR-1...……更多
2024-04-26 10:13:00基因,分子生物学,核弹,生物学,编辑器,前景
...民日报客户端今年3月，江苏省内首例针对先天性耳聋的基因治疗在南京鼓楼医院开展。接受治疗的是一位不到2岁的小朋友。最近好消息传来，手术进行得很顺利，孩子听力恢复，并第一次喊出了爸爸妈妈。患儿父亲李先生告诉...……更多
2024-05-15 17:48:00基因治疗,治疗,耳聋,江苏,首例,先天
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