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经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
(美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
新研究:基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力
...而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说,一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果,约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发布的新闻公报说,这项临床试验由该校和美国哈...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平。该疗法的原理是抑制肝脏中产生PCSK9酶的基因。这种酶对人体正常运作是必需的,但它会导...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的,一旦发...……更多
【基因编辑新疗法或能治愈危险炎症】财联社2月4日电,英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明...……更多
首个青光眼基因编辑治疗临床试验启动
...健康报本报讯 (记者赵星月 通讯员李茜)5月7日,“BD113基因编辑技术治疗MYOC基因突变原发性开角型青光眼”启动会在北京市眼科研究所召开。会上,首都医科大学附属北京同仁医院启动全球首个由青光眼基因编辑治疗研究者...……更多
新转运载体能有效穿过血脑屏障
本文转自:科技日报脑部疾病基因疗法迈出重要一步——新转运载体能有效穿过血脑屏障科技日报北京5月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转...……更多
百万一针「治愈」癌症,普通患者如何用上细胞基因疗法?
...身有效,功能性治愈癌症或血友病等罕见病,正是细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)的“神奇”之处。近年,细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁,BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式进入。在大洋...……更多
追问|精准爆破!科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中,研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统,并将其安插到一种沙门氏菌体内,制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...据了解,AB-1005是一种治疗帕金森病 (PD)患者的研究性基因疗法。该研究达到了主要终点,即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊的时间和筛查时的症状严重程度,11 名患者被分为两个组别:轻度帕金森...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前...……更多
基因疗法让小鼠剩余寿命翻倍,人类长生不老还远么
这届基因疗法,都能用来“续命”了。你没看错!美国一家生物公司RejuvenateBio的科学家声称,他们通过重编程技术,让剩余9周寿命的小鼠,存活了18周。研究团队强调道:经过治疗,小鼠剩余寿命延长了一倍,还有一些健康体...……更多
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
基因编辑概念走强 和元生物大涨超10% 【基因编辑概念走强 和元生物大涨超10%】财联社11月21日电,基因编辑概念早盘拉升,和元生物大涨超10%,贝瑞基因触及涨停,南模生物、澳洋健康、诺禾致源、华大基因等跟涨。消息面上...……更多
英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法 【英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法】财联社11月18日电,英国监管机构16日说,已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用,用于治疗两种血液病,这是全球首个获批...……更多
叩响精准基因编辑的大门——全球首款“基因魔剪”即将面世
提起“基因编辑”,大多数人的印象仍停留在几年前备受争议的“基因编辑婴儿”。作为CGT的重要分支之一,基因编辑正和AAV、CAR-T、CAR-NK、TCR-T、TIL等热门疗法一起大放异彩。近日,全球首个CRISPR基因编辑疗法上市申请获受理...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...制品时期,现在正处在凝血因子替代疗法、非因子治疗、基因治疗阶段。过去囿于诊断、支付能力、进口垄断等因素,使得国内凝血因子治疗渗透率低,存在巨大的未满足需求。如今,随着治疗理念的进步、医保以及国内药企的...……更多
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OPPO Find X8系列影像出炉:双潜望独此一家
快科技6月25日消息,博主数码闲聊站暗示,OPPO Find X8标准版采用三摄方案,主摄是5000万像素,拥有1/1
2024-06-25 08:05:00
暴跌近7%!英伟达总市值三天蒸发4万亿元:曾一度成为市值最高公司
快科技6月25日消息,上周短暂成为市值最高公司的英伟达今日股价跌超6%,报118.11美元,创两个月以来最大单日跌幅,总市值回落到2
2024-06-25 07:35:00
《英雄联盟》Faker直播带货!销售额超1700万
日前,英雄联盟官方在抖音平台上开启了一场备受瞩目的带货直播活动,由传奇选手Faker亲自坐镇,为他的新名人堂皮肤进行推广
2024-06-25 08:05:00
多个重大平台正式启动赋能软件开发企业,提升工业软件创新能力南报网讯(记者徐宁)在昨天举行的2024南京软件大会暨工业软件供需大会开幕式上
2024-06-25 07:52:00
realmep1pro5g印度市场新增12gbram版本
CNMO注意到,中国手机品牌realme旗下的P1Pro5G手机在印度市场上新增了12GBRAM版本,进一步满足了消费者的需求
2024-06-25 08:49:00
精挑细选的四款高性价比机型推荐
在智能手机市场中,旗舰机型的璀璨光芒往往伴随着令人咋舌的价格标签,让众多消费者驻足不前。尽管这些顶级手机以其卓越的性能和令人赞叹的创新体验赢得了市场的广泛赞誉
2024-06-25 08:49:00
索尼手机在日本市场份额堪比“坐过山车”
尽管小米、OPPO、vivo、传音等中国手机品牌在全球市场上已经取得了惊人的成绩,但在日本市场上却始终难有成绩,这一市场长期以来被苹果
2024-06-25 08:46:00
再不生也要灭绝!日本官方推AI约会App:帮助单身男女牵线搭桥
6月25日消息,据国外媒体报道称,如果日本和韩国不提高生育率,那么可能面临灭国。在这样的大背景下,最近东京政府非常着急
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三星zflip6欧洲售价公布
三星即将在7月10日的GalaxyUnpacked发布会上揭开多款新设备的神秘面纱,其中就包括备受期待的ZFlip6。6月24日
2024-06-25 08:51:00
何志奇:比亚迪做为新能源领导者也是在摸石头过河 不会教别人如何做车
快科技6月25日消息,比亚迪执行副总裁何志奇日前发文表示:最近有媒体建议,比亚迪发布会总是讲技术,也可以讲点别的,至少可以增加流量啊
2024-06-25 09:05:00
一加nordce4lite5g印度发布,配置全面升级
近日,CNMO注意到,一加在印度市场正式发布了其全新的中端智能手机——一加NordCE4Lite5G。这款新机作为NordCE3Lite的继任者
2024-06-25 08:47:00
190名技能高手重庆“论剑” 看他们有哪些“绝招”
本文转自:重庆日报网6月24日,美发项目比赛现场,中国澳门和日本的选手正在进行比赛,通过镜子折射,看上去像在合作。记者 崔力 摄/视觉重庆6月24日
2024-06-25 09:26:00
车路云起时:多地启动百亿级示范项目,能否撬动万亿市场
“车路云一体化”概念近日在二级市场掀起的热潮,可谓当前“车路云一体化”产业进展的映照。近日,多地车路云一体化示范项目密集启动
2024-06-25 09:10:00
iphone16pro和16promax尺寸显著调整
随着科技巨头苹果公司对新一代iPhone的发布日期日益临近,关于iPhone16系列的详细尺寸信息逐渐浮出水面,为期待新机的消费者提供了重要线索
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