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CRISPR疗法治病能走多远
...学界的里程碑还是昙花一现的新事物?CRISPR疗法治病能走多远图片来源:《新科学家》网站【科技创新世界潮】◎本报记者 张梦然维多利亚·格雷患有一种被称为镰状细胞病的遗传性疾病,这种疾病会导致红细胞形成异常的“镰...……更多
...肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注于基因编辑疗法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND(新药临床试验申请)申请。据悉,这是体内单...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
本文转自:解放日报碱基编辑疗法治愈血红蛋白病全球首例相关临床试验成功黄海华本报讯(记者 黄海华)昨天,记者从正序生物(上海)获悉,在他们与广西医科大学第一附属医院合作开展的“研究者发起的临床试验”中,...……更多
...上,摆脱输血依赖近5个月,这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。就在4月2日,CS-101注射液成功获得国家药品监督管理局的新药临床试验(IND)默示许可。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新...……更多
...怎样将用于治疗的基因材料运送到目标细胞内部,是基因疗法的关键挑战之一。此前人们已经将腺病毒、慢病毒等改造为载体,这些工具的运载能力普遍比较低,导致治疗需要分多步执行,有的基因由于过大而无法完整运载。噬...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人体自身免疫细胞的革命性肿瘤治疗方法,为无数有血液类癌症的患者带来了新的希望。自2017年以来,FDA已批准六种CAR-T细胞产品用于治...……更多
首次靠基因编辑治好白血病!13岁女孩原本绝望等死,却在几个月内等到奇迹!
...括化疗、骨髓移植。然而小女孩的癌症实在太猛烈,所有疗法全部失效。到去年年底,艾莉莎一家绝望了。因为剩下唯一的选择是姑息治疗,也就是尽可能减轻艾莉莎的痛苦,让她平静地死去。 ……更多
叩响精准基因编辑的大门——全球首款“基因魔剪”即将面世
...支之一,基因编辑正和AAV、CAR-T、CAR-NK、TCR-T、TIL等热门疗法一起大放异彩。近日,全球首个CRISPR基因编辑疗法上市申请获受理。这意味着,若能在今年通过欧洲上市审批,年内将诞生全球首个CRISPR-Cas9治疗药物。基因编辑技术是...……更多
碱基修饰:为疫苗开发贡献“加速度”
...止匈牙利生物化学家卡塔琳·考里科致力于开发基于mRNA的疗法。上海交通大学医学院松江研究院研究员仇子龙对科技日报记者说:“考里科并非最早研究mRNA疫苗技术的人,但她却是在这条路上坚持迎难而上的人。这一点极大地...……更多
编码CCR5受体内的基因突变能阻止HIV(蓝色)进入免疫细胞。图片来源:美国国立卫生研究院来那卡帕韦可能很快会作为预防药物上市。 图片来源:《自然》网站本报记者 刘 霞今年7月,科学家报告了全球第七位艾滋病“治愈者...……更多
男性Y染色体最终会消失吗
...别,是因为它携带一种名为SRY的基因。该基因指导胚胎内细胞脊发育成睾丸并产生雄性激素,进而引导胎儿男性特征的发育。XX型胚胎没有Y染色体和SRY基因,其细胞脊会发育成卵巢,分泌雌性激素引导胎儿女性特征的发育。大量...……更多
江南大学打造新一代碱基编辑器,可用于高版本工业底盘菌株开发
...拓展了碱基编辑器的应用范围,让利用碱基编辑器来构建细胞突变库成为可能,也让创制高性能底盘菌株成为可能。在碱基编辑器工作原理上,课题组也实现了新的突破。其发现,基于序列和蛋白结构的比对分析,可以更好地确...……更多
DNA双螺旋发现70年:从认识基因走向合成生命
...,断裂基因就越多。比如,在用于制造面包和啤酒的酵母细胞里,只有4%的基因拥有内含子;而在小鼠或人的基因组内,绝大部分基因都拥有内含子。为什么大自然在创作“生命之书”时会发展出这样的策略?这看上去与人类的...……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
本文转自:北京日报张田勘今年1月9日,我国继美国、日本之后,正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
癌症患者到底需不需要做基因检测
...情况下,可以选择盲试,一旦发现没有效果,就需要更他疗法。2、生存期不乐观:对于一些癌症友友,可能医生的预估不足6个月,并且经济条件也不好,这种情况,如果拿半个月等一个不确定的结果的话,就显得太冒险,所以...……更多
...具比现有CRISPR更适合医学应用。他还希望与开发基因编辑疗法的公司合作,测试人工智能生成的CRISPR。(文乐乐)相关论文信息:https://doi.org/10.1101/2024.04.22.590591https://doi.org/10.1101/2024.02.27.582234……更多
先导编辑系统可恢复动物部分视力
...似病毒的颗粒,以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠细胞,以治疗遗传疾病。该研究成果8日发表在《自然·生物技术》杂志上。团队采用了他们之前设计的工程病毒样颗粒(eVLP),以携带碱基编辑器。碱基编辑器是另一种...……更多
在实验室里能探索外星生命?
...应该是能够携带遗传信息的分子(DNA或RNA)以及能够形成细胞膜的分子组合。因为遗传信息是生命的核心,也是生命延续和传递的媒介,而且生命的运行需要一系列可控的化学反应,细胞膜可以将生命物质与外界环境分离开来,...……更多
...元件挖掘提供了全新策略。相关成果6月27日在线发表于《细胞》杂志。蛋白质是生命活动的主要承担者。对蛋白质进行功能聚类,是理解其参与生理过程、设计新型蛋白质的重要手段。现有方法主要基于氨基酸一级序列的相似性...……更多
...1])停止生长的线虫让我们把时钟回拨到40年前。1981年,《细胞》杂志上刊登了一篇关于线虫的研究论文,里头报道了两种线虫的突变体。其中,一种叫做lin-4的突变体吸引了人们的注意。这个突变体最初在分子生物学大牛Sydney Bre...……更多
本文转自:新华每日电讯小小细胞的“未来”含金量天津竞逐细胞产业新质生产力新赛道观察从实现二氧化碳人工合成淀粉等重大科技成果,到细胞生态海河实验室等科研平台挂牌亮相,再到京津冀特色细胞谷试验区崭露头角...……更多
新冠疫苗高光难续,mRNA佼佼者危机四伏
...e Edit两家公司达成合作,将共同开发创新的活体基因编辑疗法。简单来说,Life Edit的技术将与Moderna的mRNA平台相结合,开发针对迄今为止未公开的“具有挑战性的遗传疾病”的体内基因编辑疗法。mRNA的应用场景不再局限于传染病...……更多
...突变的基本原因,以及基因变化如何随着人们年龄增长在细胞中逐渐积累。大多数突变都源于双链DNA中的一条链上的变化,而这些单链变化(例如错配的碱基对)无法用以前的技术准确识别出来。如果单链DNA上的突变未被及时修...……更多
科学家首次以神奇的3D方式重建猛犸象染色体
...自己身上,形成染色体的结构,使基因组能够整齐地融入细胞核,同时保护其更微妙的序列,促进表达。每条染色体可以包含数以亿计的碱基对,尽管即使在保存完好的遗骸中,染色体也会迅速分解成很少超过100个碱基对的碎片...……更多
科学家用纳米技术递送生命活动调节指令,开发重大疾病治疗新策略
...肺癌、肺部感染或肺部炎症等肺部疾病的新型吸入性 mRNA 疗法或吸入性 mRNA 疫苗奠定基础。图丨吸入性双靶向 mRNA 纳米粒在肺部主动靶向肿瘤组织、高效表达目标蛋白(来源:PNAS)此外,该研究也为解决 mRNA 的器官靶向递送和...……更多
母亲诺贝尔奖、女儿奥运冠军,这对母女太强了
...里科,放不下mRNA的美好在未来带给人的血脉贲张。核酸疗法给人的想象像黑洞一样吸引着她,那种天然的便利性——只需要掌握一段病毒序列就能刺激免疫系统提前作用的能力,诱惑她,让她无法不投身其中。1997年,因过于沉...……更多
科学家揭示DNA损伤新作用,为理解细胞重编程的机理开辟又一方向
当前,细胞再生和细胞转化领域吸引了广泛的关注。然而,细胞命运转变的机理仍存在一定程度的不明确性。因此,科研工作者持续致力于探索和发现能够深化我们对细胞转化过程认识的新方法。最新研究显示,应用胸腺嘧啶...……更多
...据支撑。相关成果近日以封面论文形式发表于本土期刊《细胞研究》。“端粒位于人类染色体的两端,从端粒到端粒的无间隙测序,意味着可以获得每条染色体的完整遗传信息。”张国捷说。2022年,“端粒到端粒(T2T)”国际...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期,每...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...海)则专注于新型基因编辑技术,今年1月通过碱基编辑疗法对血红蛋白病进行了治疗。据介绍,去年底16万平方米的张江基因岛已正式投入运营。未来,浦东还将规划近1000亩的发展空间,进一步推动细胞和基因技术产业化。江...……更多
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青海多举措提升艾滋病综合防治能力
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湖南省健康公益基金会龙脊健康教育专项基金启动仪式举行
本文转自:人民网-湖南频道11月29日,湖南省健康公益基金会龙脊健康教育专项基金启动仪式在长沙举行。湖南省健康公益基金会联合长沙丰收满园传媒有限公司
2024-11-30 10:43:00
夜问丨无法说话、吞咽、呼吸……这种致死疾病为何200年来治愈率仍是0?
2019年,时任京东副总裁的蔡磊被确诊“渐冻症”,至今已经与病魔斗争五年。近日,倪萍在一次活动中谈到好友蔡磊的病情时哽咽落泪
2024-11-30 03:05:00
股骨颈骨折护理——康复之路的加速器
闭玉莲 天等县人民医院股骨颈骨折是常见于老年人的骨折类型,因其对日常生活和行动能力的严重影响,常常让患者及家属倍感焦虑
2024-11-30 04:40:00
儿童骨裂会自动愈合吗?
莫莎莎 湖南省儿童医院骨科儿童处于生长发育阶段,新陈代谢较为旺盛,自身修复能力较强。当发生轻微骨裂时,只要给予适当的休息和保护
2024-11-30 04:40:00
心脏小常识:每天一次“心灵按摩”保心脏健康
蒋美姣 全州县人民医院在繁忙的都市生活中,我们常常忽视了身体最重要的器官之一——心脏。这颗“生命之泵”日复一日地跳动,为全身输送富含氧气的血液
2024-11-30 04:40:00
超声下的急救:睾丸扭转识别
黄青 广西河池市凤山县人民医院睾丸扭转是男性外科的常见病和多发病,主要的临床表现为突发的下腹部疼痛,睾丸肿胀,阴囊皮肤发红
2024-11-30 04:40:00
脑出血恢复期护理,关爱呵护从心开始
赵静静 全州县中医医院一、什么是脑出血脑出血是脑卒中的一种类型,指的是脑动脉破裂导致周围组织出血的情况。引起脑出血的原因多种多样
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什么是路易体痴呆?
卢万林 桂平市厚禄乡卫生院在老龄化日益加剧的今天,老年痴呆问题逐渐引起人们的关注。除了广为人知的阿尔茨海默病,还有一种名为路易体痴呆(DLB)的神经退行性疾病
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儿童胳膊易脱臼,如何预防?
何丹 湖南省儿童医院骨科由于小朋友年龄较小,其骨骼发育尚未健全,关节中的关节窝较浅,骨韧带薄弱,因而易出现脱臼现象。一
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田冬霞 湖南省儿童医院骨科高低肩是指由于各种原因导致的人体两侧肩胛骨前后位置和水平上下位置偏离正常状态,而整体表现为一侧肩膀高
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地铁上,你的耳边是否传来过大爷大妈们手机声音外放的各类“养生”小视频?常言道,听人劝,吃饱饭。在养生保健方面,身体各方面机能都开始走弱的老年人往往更容易“听劝”
2024-11-30 07:20:00