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...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
DNA双螺旋发现70年:从认识基因走向合成生命
...“创作”之路。DNA双螺旋结构的发现,指引着人类从认识基因走向合成生命,在造福人类自身的同时,也将给未来世界带来更多可能。■吴家睿“龙生龙,凤生凤,老鼠生儿会打洞”。生物体与非生物体之根本差异在于,生物体...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
上海科研团队利用基因编辑技术改善孤独症小鼠核心症状
...病的主要因素,近年来研究者们发现了大量的孤独症风险基因及致病基因突变。研究多集中在基因突变导致孤独症的分子与环路机制上,但对于导致孤独症的基因突变是否可以运用基因编辑方法在大脑内准确修复,还未见报道。...……更多
首次靠基因编辑治好白血病!13岁女孩原本绝望等死,却在几个月内等到奇迹!
...性T淋巴细胞白血病。T细胞急性淋巴细胞白血病是未成熟T...……更多
先导编辑系统可恢复动物部分视力
...日报北京1月9日电 (记者张梦然)先导编辑是一种通用的基因编辑形式,可纠正大多数已知的致病基因突变。美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家设计了类似病毒的颗粒,以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠...……更多
叩响精准基因编辑的大门——全球首款“基因魔剪”即将面世
...。近几年,基因编辑技术在临床药物开发、动植物育种、基因治疗和食品安全检测等领域得到了广泛的应用。神奇的“基因魔剪”基因编辑又称基因组编辑或基因组工程,是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因...……更多
男性Y染色体最终会消失吗
...至关重要,因为它携带着决定男性特征和用于生产精子的基因。但在人体研究中,对Y染色体进行全面测序一直是个难题,原因是Y染色体个头小,所携带基因量又少,且充满了反向、重复的DNA片段,使测序工作十分困难。近期,...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...?《每日经济新闻》记者就此采访了伦敦大学学院细胞与基因治疗教授瓦西姆·卡西姆(Waseem Qasim)。他曾在2022年主导了全球首次针对复发性T细胞白血病患者的碱基编辑细胞疗法治疗。瓦西姆·卡西姆 伦敦大奥蒙德街儿童医院X...……更多
...有影响力的干细胞产业、疫苗抗体产业、免疫细胞产业、基因治疗产业、基因检测产业,全产业链条轮廓日渐清晰。聚沙成塔,集腋成裘。一家家企业就像一个个“细胞”,慢慢聚集成一个“细胞谷”。2021年9月,京津冀特色细...……更多
碱基修饰:为疫苗开发贡献“加速度”
...来。 该技术背后的重要理念是,只要科学家知道正确的基因指令,就可快速开发出针对几乎任何病毒的疫苗。仇子龙解释说,由于mRNA疫苗的生产不涉及活细胞,是化学反应,所以很容易扩大量产。mRNA疫苗开发的灵活性和速度...……更多
EDC养生工作室:开创癌症早期预防与治疗的新篇章
随着全球癌症发病率的不断攀升,早期预防与治疗成为了医疗健康领域的重中之重。在这一背景下,EdicoGenome公司推出的EDC养生工作室,凭借其在基因科技领域的深厚积累,为癌症的早期预防与治疗提供了全新的解决方案。创新...……更多
...自:科技日报科技日报北京5月8日电 (记者张佳欣)人类基因组的很大一部分是由调控区域组成的,这些区域控制着细胞内哪些基因在给定的时间表达。确定这些调控因子与哪些基因相互作用,有助于研究人员了解疾病是如何发...……更多
...本文转自:海南特区报遗传物质的传递是指父母将自己的基因与染色体遗传给子代,决定了子代的遗传特征。遗传物质的传递涉及基因和染色体的传递方式,以及可能带来的遗传疾病风险。本文将介绍遗传物质的传递过程,并提...……更多
基因工程更加精准编辑生物体
...技术,能够更加精确地编辑生物体的基因,不仅使得精准基因治疗的梦想愈发触手可及,还正在改变工业、食品、农业、健康医药和生物技术等领域。重写“生命密码”的基因工程所谓基因,就是带有遗传信息的DNA片段,是产生...……更多
【揭秘禁忌】人类染色体20号上的朊病毒,隐秘的基因禁令终曝光
在人类染色体20号上,隐藏着一个神秘而禁忌的基因编码。数十年来,科学家们围绕着这个谜团展开了无数次的研究和推测,但是这个基因的秘密一直被紧紧封印在科学界的黑匣子中。然而,近日却有惊人的消息传出,这个隐藏...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...体系,吸引红杉中国智能医疗基因组学孵化器、和元生物基因治疗赋能创新中心落户园区。园区还积极筹建产业要素高度集聚的创新综合体,包括张江药谷孵化加速中心2.0版、细胞培养实验室等,并引进细胞基因质控平台、基因...……更多
...症。”叶邦策介绍说,利用工程学方法,通过元件开发及基因线路重编程等手段,构建具有诊断疾病或靶向治疗疾病的“智能活菌机器人”,可实时感应人体环境的疾病信号并调控下游基因线路,实现感知、传导、计算及反馈的...……更多
风险降低94%!减肥药获批后“世界药王”礼来再迎利好:新型实验性药物大幅降低心脏病风险,且时间持续近一年
...1b期中期试验结果。该疗法采用了一种被称为碱基编辑的基因编辑方法,这种方法是通过静脉注射一种针对PCSK9基因的药物,该基因在低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的生成过程中起着重要作用。当药物瞄准PCSK9基因时,会对该基因进...……更多
国产创新靶向抑制剂获批,开创肺癌罕见靶点精准治疗新篇章
...瘤等First in Class适应症开发,谱写c-MET‘泛瘤种’治疗的新篇章,惠及更多患者。”作为我国自主研发的MET抑制剂,伯瑞替尼在治疗MET 外显子14跳变NSCLC患者方面展现出优异的抗肿瘤活性,同时具有良好的耐受性,此次伯瑞替尼的...……更多
齐鲁医院全国重点实验室心血管重构机制研究再获佳绩
...转录因子Sp1/Sp3在哺乳动物的各类细胞中广泛表达,Sp1/Sp3基因敲除小鼠均表现出心血管发育异常。该课题组发现,在高血压患者和AngII诱导的高血压小鼠模型的动脉内皮细胞中,Sp1/Sp3的表达量显著降低。因此,课题组构建了他莫...……更多
基因治疗有助攻克罕见病
...报记者 王 春当前,全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法,通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病,可最大程度针对病因,纠正潜在的遗传缺陷,实现更精准有效的治疗。我国基...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...期间,他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。2018年回国时,吴宇轩作为另一家生物医药公司耀邦生物的联合创始人,有机会在中国做第一个CRISPR/Cas9治疗输血依赖型地贫的临床试验,而且...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一家外部公司合作...……更多
济南竞速细胞与基因治疗新赛道
...策”双支撑!又一校地合作载体落地——济南竞速细胞与基因治疗新赛道本报11月3日讯(记者陈心如)细胞与基因治疗作为现代生物医药领域的重要突破,目前已成为全球科技与产业竞争的“新赛道”。今天,中国(山东)自由...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...院创院院长丁胜此前接受采访时指出,跟普通药物相比,基因治疗方式的前期研发有很高门槛,治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易,而基因疗法的链条非常长,选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采...……更多
和元生物“价格战”打响基因治疗市场竞争战
4月21日,细胞与基因治疗(CGT)领域的研发外包平台服务商(CDMO)和元生物超大规模单一产业基地——“和元智造精准医疗产业基地”落户上海临港,项目总投资超过15亿元,30多条基因细胞治疗生产线以及2000升的反应器规模...……更多
...高效的基因编辑工具,在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗,包括癌症、肝脏疾病和心血管疾病等方面具有广阔的应用前景。之所以CRISPR/Cas9系统技术发展如此之快,一方面得益于其易于操作、设计空间大、精准度高、成...……更多
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这东西比地沟油还恶心,可很多人都拿来养生,一罐罐往家里搬
一、揭开“养生”的面纱首先,咱们得搞清楚,什么是真正的养生;中医讲究“治未病”,强调预防为主,调和阴阳,平衡脏腑;养生
2024-05-07 10:53:00
每天学点养生:简单易做的养生保健粥
养生保健,从一碗粥开始大家好,今天咱们聊聊怎么用粥来养生;说到粥,你可能想到了早晨那碗热腾腾的白米粥,但其实,粥的种类多了去了
2024-05-07 10:51:00
女性变老,下半身或会出现四种丑态,过了40岁不妨多留意
随着年龄的增长,女性的身体会发生一系列的变化,特别是在40岁之后,下半身的变化尤为明显;作为一位中医科普博主,我想和大家聊聊这个话题
2024-05-07 10:52:00
每天学点养生:节能养生之低温养生与食眠养生
低温养生与食眠养生:中医视角下的日常保健大家好!今天我们来聊聊两个听起来有点“高冷”的养生法——低温养生和食眠养生;这两种方法听起来可能有点神秘
2024-05-07 10:52:00
睡前玩手机,这些毛病或会悄悄盯上你!
在当今数字化时代,智能手机已经成为我们生活中不可或缺的一部分。无论是工作、学习还是娱乐,手机都成为了我们的得力助手。然而
2024-05-07 10:58:00
少吃辛辣、油炸等刺激性食物,以免伤津耗液
秋分,是二十四节气之一,标志着秋季的正式开始;在这个时候,天气逐渐转凉,自然界的阳气开始收敛,阴气逐渐上升;作为一位中医养生爱好者
2024-05-07 10:55:00
每天学点养生:怎样才能解忧?
嗨,大家好!今天我们聊聊一个老生常谈但又至关重要的话题——解忧;生活中,谁没有烦恼呢?工作压力、人际关系、健康问题……这些都可能成为我们心中的负担
2024-05-07 10:54:00
小心肥胖拖垮你的心脑血管
随着春天的到来,天气逐渐变暖,不少人开始立起减肥的flag,“吃完这顿就减肥!”“今年夏天一定要穿上心仪的那条裙子!”很多人减肥是为了变美
2024-05-07 10:53:00
“蒜生”——万春镇“红七星”大蒜纪
“红七星”大蒜以成熟早、蒜瓣大、胶汁浓、口味香辣等特点在全国产蒜基地脱颖而出,而位于成都平原内岷江冲积扇中上部、河渠纵横
2024-05-07 11:09:00
肌肉流失加速,50岁后如何挽救医生推荐:这两件事至关重要!
随着岁月的流逝,人体肌肉量逐渐减少,尤其是进入50岁后,肌肉流失加速,给我们的生活质量带来诸多影响。作为一名经验丰富的医生
2024-05-07 11:03:00
尿频尿急烦恼不断中成药助您补足肾阳,告别不适
尿频尿急是现代人常见的泌尿系统问题,这些问题不仅影响生活质量,还可能暗示着一些健康问题。在中医理论中,尿频尿急可能与肾阳不足有关
2024-05-07 10:59:00
血管状况,脚部先知!这些症状暗示血管堵塞,赶快就医检查!
血管健康,脚部先行——警惕血管堵塞的早期信号在现代社会,心血管疾病已经成为威胁人类健康的一大杀手。据统计,我国每年因心血管疾病导致的死亡人数高达300万人
2024-05-07 11:00:00
钙片使用指南:六个疑问,一次解答
钙片使用指南:六个疑问,一次解答作为人体必需的矿物质之一,钙对于维持骨骼健康、神经传导、肌肉收缩等生理功能至关重要。然而
2024-05-07 10:59:00
流鼻血频繁,尤其在热天中医提醒:可能是这三处过热导致!
流鼻血,尤其在热天,可能是身体这三处过热导致的!夏日炎炎,气温飙升,许多人都会出现流鼻血的情况。你有没有想过,这究竟是什么原因引起的呢
2024-05-07 11:01:00
在手术前,与手术医生进行充分的沟通,了解和解决一系列关键问题
手术,对于许多人来说,是一个既陌生又令人畏惧的话题。然而,在现代医学的背景下,手术往往是治疗某些疾病和疾病的最佳或唯一途径
2024-05-07 11:02:00