中国重磅原创新药耐立克上市两周年 进一步提升慢粒白血病诊疗水平

本文转自：新华网

11月23日，恰逢耐立克首个适应症获批两周年之际，创新药企业亚盛医药召开“耐立克新适应症获批发布会暨全国首批发货仪式”。

11月17日，亚盛医药原创1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，简称慢粒；CML）慢性期（-CP）成年患者。这是该产品继2021年首次获批、并成功纳入2022版国家医保药品目录后的又一重要进展，将惠及更广泛的中国CML患者。

耐立克新适应症获批——再次打破中国慢粒治疗的耐药困境

慢粒是一种与白细胞有关的恶性肿瘤，被称为“最幸运的白血病”。20年前，靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现和迭代，让慢粒成为了和高血压、糖尿病一样的慢性病。患者可以像正常人一样生儿育女、回归工作和生活。

但“耐药”一直是慢粒治疗全球性的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，伴有T315I突变的慢粒患者对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。耐立克首个适应症的获批，攻下了“T315I突变”这一中国慢粒临床治疗中“最难啃的骨头”。

尽管如此，“耐药”的达摩克利斯之剑依然高悬在慢粒患者头顶。目前，仍有20%~40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败1-3，最终导致疾病进展甚至死亡。

作为中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，国家“重大新药创制”专项品种耐立克对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。鉴于其在TKI耐药慢粒患者中良好的疗效与安全性数据，2022年7月，药品审评中心（CDE）受理了耐立克新适应症的上市申请并纳入优先审评程序。

基于一项开放性、全国多中心、随机对照的关键性注册II期临床研究（HQP1351CC203）的结果，NMPA于近日批准了耐立克的新适应症，用于治疗一代和二代TKI耐药和/或不耐受的慢粒白血病慢性期成年患者。临床数据显示，与对照的BAT组相比，耐立克治疗组的无事件生存期（EFS）显示出统计学上显著意义的改善，达到了该研究的主要终点。此项适应症的获批，意味着耐立克再一次打破了慢粒治疗的耐药困境，这将帮助更广泛的患者更及时的获得更深的缓解与更好的预后，使他们的生存更有保障。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“恰逢耐立克®首个适应症上市两周年之际，耐立克®新适应症获得获批，标志着该药物的又一重大里程碑事件。这离不开各级药监部门和相关机构给予的关注与支持，也离不开参与耐立克®临床试验的研究人员和受试者付出的努力与信任。看到更广泛的中国患者能够用上耐立克®这一Best-in-class的国产原创高质量全球创新药，并从亚盛医药的创新成果中获益，我们深受鼓舞！秉承‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’的使命，我们将在未来进一步拓展该品种的适应症，并加速公司在研产品管线的临床开发，带来更多中国原创、全球领先的药物，让更多患者获益。”

耐立克上市两周年，商业化步履不停，深度挖掘临床潜力

2021年11月，NMPA通过优先审评审批程序批准耐立克的上市申请，用于治疗用于任何TKI耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I 突变的CML-CP或CML加速期（AP）的成年患者。上市两年来，公司加速推进耐立克的商业化，并获得关键性进展。2023年1月，耐立克作为国家重大创新药代表，获纳入新版国家医保药品目录，其可及性和可负担性得到极大提升。此次耐立克新适应症的获批，将进一步加速该品种商业化放量，并让更广泛的CML患者更早地用上更安全、更有效的药物。

自耐立克的临床进展于2018年首次公布，便从未缺席美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会。截至今年，更是创下了ASH年会口头报告“六连冠”的耀眼成绩。在2022年的ASH年会上，亚盛医药以口头报告形式展示了耐立克三项临床研究的最新进展。今年，耐立克有两项临床研究入选ASH年会口头报告。今年7月，该品种获CDE临床试验许可，将开展联合化疗对比伊马替尼联合化疗治疗初治Ph+ ALL患者的注册III期研究。

除了在血液肿瘤的深度布局，耐立克针对胃肠间质瘤（GIST）的临床开发也在快速推进。今年6月，耐立克获CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型GIST患者。同时，耐立克治疗GIST患者的临床数据连续第二年入选美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，并在今年ASCO年会上展现了该品种在TKI耐药的SDH缺陷型GIST患者中显著的疗效及良好的安全性，临床获益率（CBR）高达93.8%。