展现中国创新药“硬实力”，亚盛医药耐立克获2项ASH年会口头报告

本文转自：新华网

今年，创新药企业亚盛医药的在研新药有多项临床进展获选第65届美国血液学会（ASH）年会，其中有2项奥雷巴替尼（耐立克）相关研究获口头报告。这是该品种临床进展连续第6年入选ASH年会口头报告，体现了国际血液学界对耐立克这一中国原创、“best-in-class”（同类最优）药物疗效和安全性的认可。

一年一度的ASH年会是全球血液学领域规模最大的国际学术盛会之一，涵盖了血液疾病的病因研究和治疗研究，是行业前沿风向标。耐立克是亚盛医药原创1类新药，获国家“重大新药创制”专项支持，为全球层面best-in-class药物。该品种治疗携T315I突变耐药慢性髓细胞白血病（又称“慢性粒细胞白血病”，简称“慢粒”）的适应症已于2021年11月获批，并在2023年1月获纳入国家医保目录。这打破了中国伴T315I突变耐药慢粒患者长期无药可医的困境，并让患者“用得起”，填补了国内临床治疗空白。

耐立克中国研究数据提示：或将打破慢粒治疗的耐药困境

5年前，电影《我不是药神》让慢粒走进公众视野。慢粒又被称为“最幸运的白血病”，20年前，靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现和迭代，让慢粒患者有药可医。但“耐药”一直是慢粒治疗面临的全球性挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，临床数据显示，伴有T315I突变的慢粒患者对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。

业内人士表示，耐立克首个适应症的获批，攻下了“T315I突变”这一中国慢粒临床治疗中“最难啃的骨头”。该业内人士坦言，尽管如此，目前仍有20%至40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败。

作为中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。2022年7月，亚盛医药递交的耐立克®治疗一代和二代TKI耐药的慢性期慢粒患者的NDA（新药上市申请）获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，并并再次被纳入优先审评程序。该适应症的获批将进一步打破慢粒治疗领域的耐药困境。

在此次ASH年会上，耐立克一项入选口头报告的研究正是支持上述适应症获批的关键注册II期临床结果。将展示的临床数据显示，在既往TKI耐药/不耐受的慢性期慢粒患者中，与对照的现有最佳疗法（BAT）治疗组相比，耐立克治疗组在无事件生存期（EFS）显示了统计学和临床上显著意义的改善，达到了本研究的主要研究终点。

该研究的主要研究者为北大人民医院血液科黄晓军教授和江倩教授，江倩教授将在会议期间作此报告。这也是江倩教授连续第六年在ASH年会口头报告耐立克的最新进展。

耐立克全球研究数据证实“同类最佳药物”，有望惠及全球

在获选口头报告的中国临床研究之外，耐立克获选壁报展示的海外临床研究结果也不容小觑。海外市场虽已有三代TKI获批，但因药物相关不良事件、药物可及性等原因，耐药慢粒的治疗仍然存在未被完全满足的临床需求。全球慢粒专家都在期待一种有效性相当，但更安全的新的治疗选择。耐立克在中国的临床数据惊艳全球血液界后，其海外临床试验也在陆续推荐。

去年，耐立克的海外临床研究结果首次公布便入选ASH年会口头报告，当时的初步临床数据表明，该品种在难治性慢粒和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中疗效与安全性俱佳，并有潜力成为对第三代TKI ponatinib或变构STAMP抑制剂asciminib耐药患者的挽救性治疗方案。

这意味着耐立克这一中国首发全球原创新药可克服全球唯一同类药物的耐药，有望改变全球慢粒治疗格局。今年将在ASH年会上更新的数据再一次验证耐立克在经ponatinib或asciminib治疗失败的患者中具有良好的疗效与安全性，提示这一同类最佳药物有望为全球慢粒或Ph+ ALL患者提供新的有效治疗方案。