为真实世界研究提供技术支撑

本文转自：中国医药报

分论坛7 真实世界数据研究与信息技术

为真实世界研究提供技术支撑

□ 本报记者 闫若瑜

“真实世界研究的核心是真实世界数据（RWD）。如何收集高质量数据、高效率地采集数据，这些都需要信息技术的支持。”北京大学第一医院医学统计室主任、海南省真实世界数据研究院副院长姚晨指出。

11月1日，在第二届博鳌国际药械真实世界研究大会举行之际，作为分论坛中唯一涉及医疗大数据信息处理的论坛，真实世界数据研究与信息技术分论坛汇聚了国内外政、产、学、研各方专家，共同探讨信息技术应用于RWD的前沿发展和突破性成果。

展现前沿成果

真实世界数据和证据的研究最早起步于美国。2016年，美国国会通过了《21世纪治愈法案》，明确美国食品药品管理局（FDA）可在合适情况下使用真实世界证据(RWE)，作为医疗器械及药品上市前尤其是新适应证开发和上市后研究的审批证据。

本次论坛上，海昶生物首席法务官、原FDA资深审评官和政策顾问胡育志介绍了近年来FDA在RWE项目上的政策和审批应用新进展。对于有效性的证据标准、临床试验人群多样性、快速审批通道、医保和降价问题等政策话题，胡育志以具体的RWE支持药物审批的例子进行了系统阐述。

近年来，临床研究在药物研发和医学领域中的作用越来越重要，而其中数据质量与科学性是重要环节之一。为了提高数据准确性，我国药品监管机构积极推进临床研究监管改革，并强调RWD的可追溯性和准确性。

姚晨教授团队围绕源数据质量进行探索，提出建立基于临床研究项目的电子源数据存储库（ESDR）的研究流程，以及对应的审核查验要点等解决方案。基于ESDR源数据管理系统的工作流程覆盖了从研究项目源数据

采集、治理到研究数据库输出等各个环节，同时对临床研究的数据管理过程操作留痕，具有完备的轨迹，有利于高效地进行审核查验工作。

德国默克公司RWE部门生物统计流行病学副总监Emmanuelle Boutmy通过糖尿病领域两个成功的、基于上市后安全性研究/干预性研究进行标签更改和扩展的例子，来说明如何有效地利用数据生成RWE以帮助决策。目前，全球范围内的主要监管机构均采取“证据的整体性”方法进行监管决策，而数据的相关性和数据质量成为影响决策的主要因素。她认为，在接纳承认RWD提供的信息时，应考虑到RWE在证据整体性中的预期地位与监管背景。

共话人工智能

在现代医学研究中，RWD与人工智能（AI）的结合日益受到关注。在当前的临床研究背景下，已收集的数据是否足够并满足RWD的质量要求？为何仅仅依赖大量数据并不能保证诊断的准确性？面对当前的挑战，我们要如何应对？美国加州大学洛杉矶分校医学中心临床研究主任李栋深度解析了DRG（诊断相关分组）分析法和基于AI的RWD至RWE的转化策略。他强调数据标准化的重要性、自然语言处理在医学领域的局限性，以及如何利用RWD预测和管理新兴疾病的风险。人工智能大模型具有大数据、大算力、大参数等关键核心要素，未来有望支持更加灵活的多种数据模态组合。中国信息通信研究院云计算与大数据研究所生物科技部副主任李曼分析了大模型技术为人工智能医用软件创新带来的新变化。大模型的泛化能力和学习能力，使得其不需要进行特定任务的训练和海量数据的标注，就可以灵活用于多个医疗任务，减少数据治理的成本，因此在生命科学研究、药物器械研发以及医学影像处理等方面具有广阔的应用前景。众所周知，RWD来源广泛，但病理标本数据是其临床诊断的金标准。如何利用分子影像和AI技术获取这一金标准数据，是中国科学院分子影像重点实验室主任田捷的研究重点。他认为，基于分子影像和AI技术对肿瘤术中RWD采集是一大发展趋势，

可以实现对疾病演进在分子细胞水平的可视化与定量分析，辅助临床诊疗。

此外，强生杨森制药公司首席数据科学官兼组合研发、战略与运营全球主管Najat Khan以视频录像方式作了主题为“从数据到洞察到影响力——端到端，数据科学如何转化研发”的分享。