乐城真实世界数据研究试点为国家改革提供海南实践和海南经验

本文转自：人民网-海南频道

人民网海口5月11日电 （李学山）“乐城现在正在做的真实世界数据研究，是在为国家的药品审评审批制度做实验田，为国家的改革提供海南实践和海南经验。”5月11日，在海南省新闻办举办的海南自贸港博鳌乐城进口特许药械政策再升级暨打造产业创新高地新闻发布会上，海南省药品监督管理局局长朱宁表示，通过真实世界数据研究试点工作能够进一步满足人民群众用药用械需求，助力乐城进一步形成国际创新药械惠及人民群众的区域优势，成为全球创新药械进入中国的门户地位。

在朱宁看来，乐城的特许药械政策发展可以分为三个阶段：第一阶段，2018年，国务院授予海南乐城先行区的特许药械政策，可以使用“国内已经上市，国内未注册上市”的产品，我们把它归纳为一个政策。

第二阶段，2019年，国家药监局和海南省政府高位推动一项“试点工作”，这项试点工作的来源就是在2018年乐城开始使用特许药械政策以后，在使用过程中收集汇总的一系列珍贵的临床使用数据，各方都觉得应该把这些数据有效利用起来，因此在国家药监局和海南省的共同研究推动下，希望把这些在临床使用的宝贵数据应用成为国际创新产品在中国注册时的证据。这一步是一个非常实质性的提升，国外引进的创新药械产品可以通过在乐城使用加快上市速度。

第三阶段，国家药监局的科学监管基地、国家药监局真实世界数据研究重点实验室先后在乐城先行区挂牌，随后乐城又组织召开了唯一的全国性真实世界研究大会。

朱宁说，这三个阶段意味着乐城通过真实世界数据研究试点从“一个政策”向“一个通道”、“一个研究平台”进行了三个步骤的跃升。在乐城开展的真实世界数据研究过程中，第二阶段是一个非常重要的阶段，从使用变成了可以在更大范围使用的前端和小接口，首先在乐城用，通过乐城使用的经验可以在全国加快注册，简单来说就是乐城的使为全国范围的广泛使用进行了尝试，进行了数据的收集。

据朱宁介绍，真实世界数据试点在国际上是一种领跑性质、创新性质的尝试，一般来说真实世界数据研究主要是用于上市之后的安全性评价，乐城作为一个平台载体，把它进行了上市前注册的一个有效途径的探索，这方面的探索，既要有实践，更要有制度保障。通过在乐城四年以来的试点工作，海南现已经和国家药监局相关的技术审评部门，先后制定了开展真实世界数据研究工作的实施办法、沟通交流程序、服务体系等一系列制度规范，全面推动了试点工作和试点品种项目双管理的工作机制，构建了国、省两级的互通互促项目管理和推进的模式，形成了多项试点的工作成果和监管的创新案例。

在真实世界数据研究平台或制度体系方面，乐城为国家药监局的审评审批制度改革和产品审评审批方面提供了新标准、新工具、新方法的研究平台。借助多方的研究经验，国家药监局也陆续发布了药械方面真实世界数据应用审查的一系列指导原则，完善了真实世界数据应用的相关标准和指南。乐城真实世界研究院不断总结经验，发布了真实世界数据一系列高水平的研究成果，在研究平台和技术标准体系方面也形成了一套较为完善的工作成果。

目前，海南省在全国是以省一级来推动临床真实世界数据研究的唯一一个省份。朱宁说，国家药监局、海南省药监局和乐城先行区管理局不断优化国、省、乐城三方的沟通协作机制，畅通了交流通道，在应用方面也建立了各种数据平台，对试点工作进行了信息化赋能。

据悉，通过在乐城的特许药械使用和真实世界数据研究重点工作，目前已经有9个药械产品通过国家的加快审批通道获得了审批上市，临床应用的效果良好；共有18个国家的80多个药械企业和乐城建立了合作的关系。

“我们相信，在各方的努力下，在各方制度提升创新的引领下，乐城将在高质量发展的路径上继续跑出加速度，跑出新高度。”朱宁表示。