群策群力破解数据质量难题

本文转自：中国医药报

分论坛2 真实世界数据研究与医疗器械监管

群策群力破解数据质量难题

乐城近年来的实践表明，真实世界数据在支持医疗器械临床评价方面已经取得一定成果，但也面临许多挑战，如数据采集环境、伦理要求等

加强政产学研多方交流与合作，群策群力，通过真实世界数据赋能，产生典型成果，进一步促进真实世界数据支持医疗器械临床评价发展

□ 本报记者 庞雪

10月31日，第二届博鳌国际药械真实世界研究大会平行分论坛之一——“真实世界数据研究与医疗器械监管”论坛举行。来自国内外监管部门、研究机构、医疗器械企业的专家学者齐聚一堂，围绕国内外真实世界数据支持医疗器械临床评价的关键技术考量和实证经验进行交流与分享。

“乐城近年来的实践表明，真实世界数据在支持医疗器械临床评价方面已经取得一定成果，但也面临许多挑战，如数据采集环境、伦理要求等。”四川大学华西医院中国循证医学中心主任、海南省真实世界数据研究院副院长孙鑫呼吁，加强政产学研多方交流与合作，群策群力，通过真实世界数据赋能，产生典型成果，进一步促进真实世界数据支持医疗器械临床评价发展。

交流分享研究成果

当前，真实世界数据已成为各国药品监管机构开展医疗器械临床评价的重要数据来源，在医疗器械全生命周期临床评价中发挥着重要作用。

国家药监局医疗器械技术审评中心临床与生物统计一部部长刘英慧在论坛上介绍，我国已经构建起新型医疗器械临床评价技术规范体系，且明确了开展临床评价的两条路径，即同品种临床评价和临床试验，并在各自主题下构建了相应的技术审评规范。与此同时，还将真实世界证据纳入医疗器械临床评价技术规范体系，出台了《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》，对真实世界数据概念、数据类型、数据来源、数据质量评价等作出规定，提出基于真实世界数据形成真实世界证据可用于医疗器械临床评价的常见情形，用以支持医疗器械监管决策。她进一步强调，真实世界证据是临床证据的重要组成部分，目前的真实世界证据更多的是临床试验证据的补充，不能取代现有临床评价路径。在谈及真实世界证据用于医疗器械临床评价的技术考量时，刘英慧提出需关注四方面内容，包括研究目的和可行性评估、法规和伦理、真实世界研究方案设计以及真实世界统计分析。

多年来，美国食品药品管理局（FDA）在支持医疗器械真实世界数据收集和使用方面开展了一系列探索和实践。FDA驻华办器械安全助理主任耿众昊表示，FDA长期公开鼓励、支持通过电子病历、申报登记记录、医疗账单等多种渠道收集真实世界数据，并关注由此产生的真实世界证据在学术、商业和监管领域的使用。“当真实世界证据用于支持医疗器械监管时，FDA会给予政策和培训支持，且与利益相关方进行充分交流与合作，促进和推动相关研究进一步开展。如在提交产品上市前资料方面，FDA会联合数据科学家对数据质量开展评估，确保真实世界证据更充分。”

得益于乐城的试点政策，一批国际创新医疗器械产品在我国落地。截至2023年10月，已有9款医疗器械通过使用乐城真实世界数据辅助临床评价获批上市，波士顿科学的Rezum热蒸汽治疗设备及一次性使用前列腺热蒸汽治疗器械位列其中。“相较传统临床试验模式，这两款产品通过真实世界研究提前两年半上市，为国内良性前列腺增生患者提供了更多治疗选择。”波士顿科学医学总监彭琳详细解读了两款产品在遴选和前置沟通、研究方案设计、真研推进执行、申报注册审批等不同阶段摸索出的经验，为后续药械企业在乐城推进特许药械落地使用提供了参考和借鉴。

努力解决共性问题

在借助真实世界数据生产真实世界证据，支持医疗器械临床评价及产品上市过程中，尚有很多共性问题亟待解决。论坛上，专家围绕如何提升数据质量、加大产学研融合力度等话题展开讨论。

当前，真实世界数据面临标准不统一、质量参差不齐、跨地区共享困难等实际问题。浙江大学应用数学研究所所长孔德兴认为，通过数据治理可做好数据质量控制，前提是需要建设高质量数据库，建立数据质量管理体系，并制定相关标准。他所在的团队建立了“医学影像标准数据库”，该数据库以超声图像数据库建设为切入点，涵盖放射、眼科、肝胆肿瘤、病理等临床重点专科高质量数据库，与此同时还建立了数据收集、质控、存储、标注等一系列标准，为相关产品的研发、检测、审评提供了强大的数据保障。

从科学成果到临床实践再到产品最终上市，加强产学研融合是成功的关键。精鼎医药临床数据和数字化部门集团副总裁冯胜以Duke骨关节炎预后影像预测研究项目为例，介绍了数字化医疗器械从0到1的创新历程，以及产学研融合在其中发挥的重要作用。他建议，技术创新不仅要在科学研发方面发力，更应充分发挥多方优势，将科学成果转化为临床实践，从而使多方获益。

“真实世界研究是全球广泛关注的项目，随着近几年的发展，我国真实世界研究已进入并跑阶段，医疗器械领域的个别项目甚至已有领跑趋势。但也应该看到，真实世界研究未来在项目遴选，数据来源、数据真伪、数据脱敏，以及国产产品应用等方面将面临一定挑战。”温州医科大学眼视光医学部主任、海南省真实世界数据研究院理事长瞿佳建议，新形势下，应集合多元力量，加大人才培养力度，共同推进真实世界研究高质量发展，让更多临床急需产品尽快上市，满足我国患者多方面需求。