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辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电,辉瑞(加拿大)宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...康领域的出手愈发谨慎。最新的动作是,入股了一家研发血友病新药的公司——晟斯生物。后者研发的长效重组凝血八因子正在处于上市审批阶段,除此之外,还有超长效重组凝血八因子、九因子项目在研。腾讯的入局,再次将...……更多
2023进博会 | 以创新突破罕见病诊疗,辉瑞开启血友病治疗“双维达标”新篇章
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级,携手多方力量,推动践行“同质化诊疗,属地化管理”。行业内首度提出“双维达标,自如有道”的血友病诊疗理念,...……更多
...下呼吸道疾病。另外,辉瑞还宣布了Fidanacogeneelaparvovec(血友病B基因治疗),用于治疗成年男性中重度至重度血友病B的3期研究的阳性结果。2022年12月,辉瑞业务高管和领导层提供了该公司近期潜在产品发布的最新情况,包括偏...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...在刺激身体的自然愈合反应。Fidanacogeneel aparvovec适应证:血友病BFidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和凝血因子IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...名)在贵州医科大学附属医院(以下简称“贵医附院”)血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现...……更多
生命科学20年突破性技术纵览:从进化到颠覆,破译生命密码
...领先于其他国家和地区,欧盟和中国仅次于美国。此外,加拿大、韩国、日本等国家的临床研究也比较活跃。另一方面,免疫细胞疗法的临床数据也表现出明显的增幅。嵌合抗原受体 T 细胞(Chimeric Antigen Receptor T-cell,CAR-T)疗...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...因,从而达到治疗目的,并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。在该研究中,研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码,后者能够切割RNA,使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修...……更多
3000人死亡:美国“脏血”,害惨英国
...,约3000人死亡。这些致命的“脏血”,一部分用于治疗血友病,一部分用于手术或分娩后需要输血的人群。当时,英国国家医疗服务系统(NHS)推广一种治疗血友病的方法——注射第八凝血因子,虽然价格高昂,却是当时为数...……更多
K药相关临床试验大热 集体“围攻”非小细胞肺癌
...均呈现显著下降趋势,只有中国没有下降。降幅最大的为加拿大,减少了52.94%。“摸着K药过河”成风潮Keytruda由默沙东研发生产,属于程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)抑制剂的一种,是目前最成功的癌症免疫治疗药物。默沙东2023年...……更多
【天眼问医】什么是血友病?怎么治?
...开表示,因为压力过大加上长期操劳,被诊断出患有后天血友病。这一消息引起了网友的广泛关注,什么是血友病,能治好吗……贵州医科大学附属医院血友病诊疗中心主任、儿童血液科主任金皎就大家关心的这些问题,记者采...……更多
星石投资:A股市场或处于观察期,整体市场大概率保持震荡
...性疾病。随着技术的不断进步,在多种遗传性罕见病,如血友病、脑白质营养不良、杜氏肌营养不良症及先天性黑蒙症等的临床治疗中取得突破成果。概念股包括中源协和,南京新百,普蕊斯等。 ……更多
口服小分子减肥药,除了GLP-1还有哪些?
...CB1)反向激动剂。诺和诺德于2023年8月以超10亿美元收购加拿大公司Inversago pharma囊获了这一疗法。其2a期临床试验结果显示,从基线体重110.1公斤开始,经过16周治疗,每日一次服用10 mg剂量monlunabant的参与者平均体重减少了7.1公斤...……更多
2024进博会 | 被针头困住的“玻璃人”:如何走出反复出血和频繁打针双困境?
...针,这样才能保证他有一个相对正常的生活。”作为一名血友病患者的妈妈,来自贵州的曾丽算了这样一笔饱含辛酸的“账”。这些年来,她深刻体会到了频繁静脉注射带来的治疗痛苦。22年前,曾丽的儿子子毅年仅两岁,由于...……更多
我们为什么要关注罕见病?它能大大加速生命科学的创新
...经纤维瘤、先天性巨痣(浑身长毛的毛孩)、独特类型的血友病、杜氏肌营养不良等。当然,还有许多我们并不熟悉、甚至说不上名字的罕见病,尽管这些病的发病人数可能很少,但其症状可能更为严重。总体上来说,罕见病有...……更多
叩响精准基因编辑的大门——全球首款“基因魔剪”即将面世
...学领域,基因编辑通过改变病原体的表达来治疗白血病、血友病、肌营养不良症等遗传性疾病;在农业领域,基因编辑技术可提高作物的抗病性、抗逆性产量等性能;在生物工程领域,基因编辑技术可以通过改造微生物来生产特...……更多
肿瘤治疗「Pro Max」时代:双抗,只比单抗多一抗吗?
...批准上市——没错,又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病,患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结,会引起不受控的自发性出血,常规的治疗方式是注...……更多
进博会这一大热展区里,行业巨头“剧透”今年将带来这些首发
...腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,BBM-H901有望引领中国的血友病诊疗进入基因治疗时代,改写B型血友病患者终生用药的历史。与此同时,用于治疗成人中重度斑块状银屑病的TAK-279和发作性睡病1型的TAK-861等武田的重磅创新药产品...……更多
国产新冠mRNA疫苗,谁将抢先上市?有公司宣告:安全性明显好于辉瑞
...年底前提交紧急使用授权申请。据了解,自2021年9月引进加拿大企业Providence的全套mRNA技术平台后,云顶新耀已利用该技术建立全套自主研发系统,包括抗原设计、序列设计、递送系统以及整体的药学生产,并在云顶嘉善工厂实...……更多
历经几十年失败,在膀胱癌患者中消除64%肿瘤
...近一种治疗神经胶质瘤的药物于2021年在日本获得批准。加拿大阿尔伯塔大学病毒学家Mary Hitt列举了临床试验失败的原因——起初,每个人都担心不安全,因此,许多试验使用的是虚弱的病毒,导致效果不佳。另一个原因是研究...……更多
2024双十一全球热门NMN品牌十大排行榜
...升了机体对NMN的吸收效率与利用率。NO3.PSSOPP盼生派 源自加拿大这片纯净之地,盼生派集结了来自美国、日本及加拿大的顶尖科研团队,采用CRISPR-Cas9技术,精准编辑细胞中的特定基因,靶向提高NAD+(烟酰胺腺嘌呤二核苷酸)水...……更多
83岁老汉血尿20天确诊血友病:活了一辈子才知道患了罕见病
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻,83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病!从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因,也终于有了...……更多
美股盘前三大股指期货微跌,Reddit盘前一度涨超20%
...工厂举行抗议活动,特斯拉将关闭其工厂四天时间。⑧【辉瑞报告杜氏基因疗法临床试验患者死亡】辉瑞盘前跌超1%。据外媒5月8日消息,一名小男孩在该公司针对杜氏肌营养不良(DMD)的基因疗法临床试验中因心脏骤停死亡。...……更多
邵峰女儿惊艳曝光,留学加拿大气质赞,星二代颜值高!
...材也是一级棒。这不仅仅是好基因的传承,看来小姑娘在加拿大的留学生活也帮她打磨出了不一样的气质。长腿、精致的五官,这些优点在她身上展现得淋漓尽致。小邵子不只是随便站站就能把人迷倒,她的每一个镜头都足以让...……更多
赛诺菲携全球唯一siRNA血友病治疗药物亮相进博会
...者11月6日了解到,赛诺菲六赴进博会,携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病,...……更多
54岁邵峰18岁女儿曝光!长相迷人长腿抢眼,久居加拿大留学气质佳
...抢眼的长腿成为众人瞩目的焦点。据悉,邵子涵目前久居加拿大留学,气质与学识俱佳,被网友赞誉为“最美星二代”。叫人看一眼就移不开视线,实在是可圈可点。邵峰作为演艺圈的资深演员,多年来凭借精湛的演技和低调的...……更多
中新社温哥华7月26日电 (记者 余瑞冬)经加拿大卑诗省(又译不列颠哥伦比亚省)省政府批准,位于大温哥华地区的昆特兰理工大学将开设加拿大第一个中医学学士学位课程,预计将于2025年9月开始招收首批学生。卑诗省政府与昆特...……更多
郑州民生耳鼻喉:突发性耳聋怎么办?务必把握住“黄金72小时”
...域杰出奠基者与先驱董民声先生的学术精神,引入丹麦和加拿大顶级检查治疗技术,同时结合中医千年古方古法而制定出的一套系统治疗方法。该疗法具有促生鼓膜、活血化瘀、消肿散结、祛腐生肌的功效,可扩张软化血管、改...……更多
直播预告:血友病的治疗现状与基因治疗进展
...处要留心,哪怕是轻微的受伤也会血流不止……他们就是血友病患者。血友病是一种遗传性出血性疾病,长期影响患病者的日常生活质量,随着现代医学的进步,血友病的治疗方法逐步发展,基因治疗成为重要研究方向。12月11...……更多
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东方集团(600811.SH)公告称,公司已被中国证监会立案调查。根据中国证监会发布的阶段性调查进展情况,现已初步查明
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德展健康:2月28日接受机构调研,远惟投资、德源资本等多家机构参与
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智通财经APP讯,国药科技股份(08156)发布截至2024年12月31日止6个月的中期业绩,该集团取得收入1889.8万港元
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金价大跳水冲上热搜。2月28日,现货黄金再度走弱,截至记者发稿时,下跌1%,报2847.905美元/盎司;自2月24日盘中刷新历史新高2956
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南通冯老板演都懒得演。斯基见识浅,冯老板是咱在大A看过的最没有“企业家”包袱的老板。想来就来,想走就走,来去自如。冯老板全名叫“冯建军”
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面对每天上千份上市公司公告该看哪些?重大事项公告动辄几十页几百页重点是啥?公告里一堆专业术语不知道算利好还是利空?请看财联社公司新闻部《速读公告》栏目
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