世界医学难题有了治疗新方案

本文转自：长江日报

世界医学难题有了治疗新方案

武汉协和医院成功运用新疗法根治系统性红斑狼疮

胡豫教授（左）为系统性红斑狼疮患者拟订治疗方案。

□ 长江日报记者罗兰

通讯员聂文闻 彭锦弦 实习生张伊倩

“被称为世界难题的红斑狼疮，如今有了治疗新方案。”5月4日，华中科技大学附属协和医院宣布：成功运用CAR-T细胞免疫疗法根治系统性红斑狼疮。该院血液病研究所专家团队将CAR-T疗法瞄准肿瘤外的“新靶点”——红斑狼疮，经过两周的治疗，女大学生小饶（化名）各项炎性免疫指标目前已恢复到正常水平。

■ 女大学生症状明显改善，面貌判若两人

4日，小饶的面部和手部红斑、红肿发紫，脱发，口腔溃疡等症状均明显改善，与来协和医院救治之前判若两人。

21岁的小饶在山东某高校学医四年，遭受系统性红斑狼疮的折磨近11年。“10岁时确诊，医生说这病很难治好，只能吃药控制。”小饶苦笑着说，11年间她每个月都得复查开药，还做过激素治疗、免疫抑制治疗和生物治疗，但效果不尽如人意。大量脱发、身上多发红疹、反复高烧和周身疼痛让她苦不堪言。

通过网上搜索，小饶得知国外已将CAR-T成功应用于红斑狼疮治疗，而进一步查阅文献资料和多方打听后得知，协和医院血液病研究所正在进行CAR-T治疗系统性红斑狼疮的注册临床研究，小饶立即与该项目负责人梅恒教授取得联系。

经过各项前期检查，小饶符合CAR-T治疗系统性红斑狼疮的各项临床指标。梅恒教授团队依据她的病情精心制定方案，周密进行采集前的治疗准备。

2月28日，开始进行单个核细胞采集。3月22日开始清淋化疗。3月28日进行细胞回输。2000万个经过CAR修饰的T细胞，缓缓地从小饶的静脉注入体内，直接靶向红斑狼疮的B细胞，开启“精准打击，各个击破”的战斗。

5月4日是小饶回输的第38天，她再次来到协和医院复查。检查结果提示，各项重要指标已降至正常范围内。“再也不需要激素药物，感觉生活刚刚开始。”小饶欣喜地说。她也成为华中首位采用“CAR-T”成功治疗系统性红斑狼疮患者。

■ 创新运用CAR-T治疗，为攻克系统性红斑狼疮“开新路”

CAR-T治疗的全称是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，是一种新型免疫治疗的精准靶向疗法，在血液肿瘤治疗中已展示出显著优势。其原理是将患者自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和基因改造，引入一个精准识别肿瘤细胞的可激活分子，这些经基因编辑的细胞在体外培养、大量扩增后回输进患者体内，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，CAR-T细胞便会被激活并再扩增将其消灭。

“系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，会累及血液、肾脏、皮肤等全身多个系统。基于CAR-T细胞治疗的靶向原理，对SLE患者安全有效，可大幅提升患者的生活质量。”梅恒介绍，协和医院血液病研究所牵头国内首个CAR-T治疗中度或重度活动性系统性红斑狼疮注册临床研究，将系统探索CD19 CAR-T在SLE的成人患者中的安全性、耐受性，并在国际上首次明确药代动力学特征，为我国难治SLE治疗开辟新路径。

目前，湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学研究中心依托于华中科技大学附属协和医院血液病研究所，已开发CD19、CD22、BCMA、CD7、CD38、CD30、CD123、CS1、CD7等系列靶头，创新性构建了双特异性CAR-T、TCR-T等新型高效产品，累计开展临床试验20余项，回输难治复发血液病患者412例，已惠及全国17个省53个市。

“针对不同疾病，有不同的创新性结构CAR-T细胞产品，细胞的用量及适宜人群都需要明确，特别要注意细胞免疫治疗中的安全性问题。”协和医院血液研究所所长胡豫教授表示，CAR-T技术高速发展，多款CAR-T药物获批上市，日后CAR-T细胞治疗技术将在肿瘤治疗、自身免疫疾病、感染性疾病治疗中继续发挥巨大潜力。医疗工作者需要大力开展转化研究和临床试验，推进该技术发展，造福更多患者。