打通儿童药物临床试验堵点

本文转自：人民政协报

民盟中央：

打通儿童药物临床试验堵点

《&nbsp人民政协报 》 （&nbsp2024年06月01日 &nbsp第&nbsp03&nbsp版）

案由：目前，国内儿童用药医疗市场90％以上的份额被为数不多的外企占领。而我国的儿童新药临床试验少，儿童用药陷入“剂量靠猜、分药靠掰、缺乏专用药”的困局，国内儿童超说明书用药处方发生率为3.2%-95%（其中，新生儿高达26%-95%），我国儿童药物临床试验面临不少堵点。

一是儿童临床试验机构不充足，研究质量不高，尚未形成系统性网络。虽然国内有资质的儿童临床试验机构超过100家，但在“药物临床试验登记与信息公示平台”中登记的儿童临床试验只涉及49家临床试验机构，不少儿童临床试验机构尚无实际操作经验。

二是受试者难以招募，导致儿童临床试验受试者人数明显比成人少。

三是临床试验执行难。儿童是一个异质的群体，其疾病的表现往往与成年人不同，疾病谱也与成年人不同。儿童临床试验设计需要有特殊考虑，需要在不同年龄段的儿童中进行。实践中，绝大多数儿童试验临床方案都是成人方案的“翻版”，几乎没有专门针对儿童设计的临床试验方案，同时也缺乏针对“使用临床试验药物对儿童生长发育影响”的长期随访数据。

四是研发投入不足。儿童用药销量较小，导致医药企业不愿研发儿童用药。同时，与综合性医院相比，儿童医院资金相对有限，加之儿科医生缺乏、儿科在综合性医院处于弱势地位等诸多因素，使儿科临床试验的开展受到掣肘。

建议：一、出台延长儿童药品专利保护期的政策法规，以鼓励儿童临床试验机构、医药企业加大对儿童用药的研发力度。对儿童用药优先审评审批，并加大对儿童用药研发和创新的保护力度，其中，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格以及增加儿童适应症或者用法用量的，应给予最长不超过18个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市；儿童罕见病的药品专利期可以在常规儿童用药市场独占期的基础上再延长2年。

二、对儿童受试者进行特殊的安全保障设计，并为儿童临床试验受试者提供更高额度的资助。强化儿童临床试验研究者的专业培养和伦理塑造，加强受试者的安全研究，对儿童受试者进行特殊的安全保障设计。加强风险管控，探索推出儿童药物临床试验责任保险，由财政给予一定补贴，加大对儿童临床试验受试者及其家长的资助力度。

三、探索专门针对儿童设计的临床试验指导细则。遵循“风险最小、伤害最小”原则，从伦理学、入选操作、评价方法、数据和安全监察、生长发育监测等方面着手，探索制定专门针对儿童的临床试验指导细则。

四、中央、省级财政加大对儿童用药研发的财政支持，提高儿童用药可及性。出台针对研发生产儿童用药企业的专门的财政补贴政策或税收优惠政策，鼓励和支持儿童用药品和适宜剂型的研发，支持儿童用中成药创新研发，大力推动高质量科技成果在儿童健康领域的转化和应用，鼓励有条件的医院开展儿童用药品种的院内制剂研发。