一年只需注射两次，创新降胆固醇药物落地上海，助力解决血脂管理痛点

复旦大学附属中山医院钱菊英教授问诊

2023上海国际生物医药产业周于10月16日至20日举办，作为上海三大先导产业之一，生物医药的创新在解决临床痛点、促进医学发展中扮演了十分重要的角色。“在生物医药产业中、药物以及器械的创新，会带来治疗方法的革新，从而解决临床痛点、提升治疗效果。”复旦大学附属中山医院副院长、心内科副主任钱菊英表示。

事实上，中山医院近期就引进了全球首款也是目前唯一一款用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的小干扰RNA（siRNA）药物。这款药物于今年8月在中国获批上市，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗。就在本周，中山医院开出了小干扰RNA获批后的首张全国院内处方，并完成了长三角的首针注射。

患者对失控血脂的危害没有深刻认识，也会影响血脂管理

“血脂，尤其是LDL-C升高会增加动脉粥样硬化的发生，而动脉粥样硬化又是导致心脑血管事件发生的重要原因。把LDL-C控制在一个比较低的范围内，可以减少冠心病、心肌梗死、脑卒中这些心脑血管事件的发生。”钱菊英表示。

因此，尽早启动治疗，长期稳定地控制LDL-C，斑块进展越慢，心梗和其他急性冠脉综合征（ACS）的发病也就越晚。遗憾的是，近年来，中国高LDL-C血症患病率持续上升，在已患动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）人群中，LDL-C达标率仅6.8%。

为什么这么低？事实上，在临床中，血脂管理面临知晓率、治疗率、达标率低的困境。

“血脂管理中有不少痛点。比如，一方面，很多病人可能不知道自己存在血脂升高，所以要加强筛查，尤其是对一些高危人群。另一方面，我们要采用安全有效的降脂药物或者一些措施。饮食的控制、适量的运动都可以有效帮助降低血脂。还有一点很重要，很多病人需要借助药物来降低血脂。而现有的降脂药物比较多，比如说常见的口服的他汀类药物。但口服药物有一定局限性，比如病人可能每天都需要服用，时间长了，依从性会受一定影响。” 钱菊英同时谈到，也有可能患者不耐受药物，导致LDL-C不达标，还有一大因素是，如果病人对疾病的认识不足，对血脂没有控制会造成的危害认识不深刻的话，对治疗的依从性也会有影响。

凡此种种，临床上期待、需要一些不同作用机制的创新药物进行补充。比如，有没有可能像疫苗一样的药物，注射间隔类似疫苗，半年一次或使用间隔不断延长……创新药的问世，回应了这些需求。

长效作用机制创新药问世，对慢病患者控制病情意义大

“在血脂管理领域，包括胆固醇吸收抑制剂、PCSK9抑制剂等都是非常重要的创新药物。现在我们又有了最新的小干扰RNA药物，一年只需要注射两次，就可以长效地降低LDL-C，给病人管理血脂提供了非常好的选择。在病人对口服药物不耐受、血脂控制不达标，或者说病人依从性不好的情况下，这些创新药物都能提供更多临床选择。”在钱菊英看来，延长使用的间隔，对慢性病管理中的病人依从性的提高是非常有价值的。

这是因为不论是血脂管理，还是血糖管理、血压管理，很多病人可能都需要终生服用药物。延长药物使用的间隔，对提高药物依从性会起到非常大的作用，进而有助于单一病情以及关联病情的整体控制，給患者赢得更好的生存质量。

“任何的创新都会弥补原有解决方案的局限性，这也是创新的临床价值所在。我们希望能看到更多类似小干扰RNA这样的创新药物，为血脂管理以及心血管疾病的治疗提供更多、更好的临床选择。”钱菊英说。

作者：唐闻佳