提高临床试验水平 推动生物医药创新

本文转自：人民网

生物医药产业的创新发展，是落实创新驱动发展战略的重要组成部分，是健康中国建设的重要基础。药品上市前的临床试验，是生物医药创新的关键环节，也是临床医学开展科学研究的重要载体。

药物临床试验的基本方法是随机双盲对照试验，这种临床试验的方法起源于276年前英国医生詹姆斯·林德（James Lind）著名的坏血病对照试验。该试验是历史上第一次尝试用系统的对照试验方法检验“药物”的疗效，从而奠定了其在临床试验方法学发展史上的地位。这种以系统的科学方法来检验药物疗效的思想，如一盏明灯照亮了人类探索医学实证科学研究之路，带动了新的医学世界观和方法论的实践，促使医学科学家不断发展和完善临床试验方法学。

正因为这一试验的意义非凡，2005年5月20日世界卫生组织在布鲁塞尔举行了第一个国际临床试验日以纪念林德医生的创举，提醒人们重视临床试验，传播现代医学科学知识。

生物医药产业是战略性新兴产业。我国发展生物医药产业具有市场规模大、科技人才多的优势，监管标准、程序、时限基本与国际接轨，近十年来产业发展有了很好的基础，我们有条件、也有能力为健康中国建设、为人类健康事业做出更大的贡献。

药物临床试验既是伟大的科学探索，更是一项肩负无数人希望、造福全人类的伟大事业。全社会都要关心、重视药物的临床试验，吸引更多的临床医生投入药物临床试验，动员更多的医院把临床医疗与药物试验结合起来，把药物临床试验作为创新型医院建设的重要载体，作为培养临床医学科学家的重要平台，出更多高质量的成果。

要努力提高药物临床试验质量和水平。药物临床研究水平是衡量医疗机构和临床医生科学素养的重要标志。要认真研究药物发展历史上成功的经验和失败的教训，加强医务人员临床试验基本知识和技能的培训。要鼓励医生积极参与临床试验方案的设计，提高临床试验方案的科学性。要自觉遵守《药物临床试验质量管理规范》（GCP）的各项规定，所有临床试验数据都要如实记录，及时记录，不能选择性记录，不能弃用相关数据，确保临床研究的数据真实性、完整性、规范性。要加强临床试验的监督管理，严肃惩处数据造假行为。要把临床试验成果作为医生评定职称和晋升职务的重要依据，激励更多的优秀的医生投身于生物医药的研发。

要鼓励临床试验方法与监管评价的创新。药物研发正在变得愈加复杂、耗时、昂贵与不确定，需要临床试验方法和评价的制度创新。要在坚持实证科学原则基础上，鼓励新药临床试验研发工具的开发，如分散式临床试验、人工智能的算法评估、新型临床试验设计、远程临床试验数据收集数字化平台、患者体验数据应用、真实世界证据研究等等。要用数据科学、信息科学、虚拟科学等学科的最新成果，推进以患者为中心的新型临床试验运行与监管评价体系建设。

要努力提高临床研究的效率。药物研发竞争是全球性的竞争，失败的风险远大于成功的可能。成功固然可喜，失败也不必过于沮丧。我们要努力避免的是由于主观原因、工作原因造成的临床试验的失败。药物研发各个环节的时间的节约、效率的提高，都意味着药物研发成本的节约，意味着药物研发竞争中胜出概率的增加。

要保障临床研究志愿者的权益。临床研究志愿者是药物安全性、有效性的亲历者，也是科学进步的贡献者，应该得到全社会的尊重。临床试验前，要确保志愿者试知情同意；试验过程中，要符合伦理规范；试验结束后，对于分配在安慰剂组的患者，要及时进行研究药物的治疗。要把维护志愿者的权益放在最高地位，努力使临床试验志愿者从药物临床试验中获益。

要大力倡导临床试验的国际化。成功上市的药品，一个重要的标志是实现科技、人文与商业的全球化。这种成功的基础是全球的多中心临床试验，使创新药物得到各国监管机构的认同。要努力营造有利于创新的监管环境和市场环境，吸引各类初创企业和跨国企业来华开展创新药的临床试验，同时也要鼓励生物医药研发企业走出国门，到国外开展创新药物临床试验、申报药物上市，用中国的创新造福各国人民。

生物医药发展前景广阔，临床试验大有可为。希望广大医务工作者、科学家和新药开发者积极投身这一伟大的科学探索，为造福人类健康做出中国应有的新贡献。

（注：作者是原国家食品药品监督管理总局局长，现任第十四届全国政协常委、经济委员会副主任，中国国际经济交流中心常务副理事长。）