5岁患儿站起来了,还想去上学

本文转自：齐鲁晚报

天价药被“灵魂砍价”,全国首例受益者已打完全年6针

5岁患儿站起来了,还想去上学

小佳树打针时向医护人员比心。

小佳树戴着护具可以站起来了。受访者供图 记者李静王开智

一个孩子有了

站起来的力量

12月9日下午,李佳树在枣庄市妇幼保健院完成了SMA靶向药的第6针注射,这也是他第一年治疗的最后一次注射。枣庄市妇幼保健院儿童重症医学科主治医师殷伟校说,从身体情况的各项指标来看,李佳树一年来的治疗效果明显,双下肢力量有非常明显的提高。

入院前,妈妈李秀花对佳树说:“到时候你进去打针,等你打完针,妈妈带你回家。”佳树跟妈妈撒娇:“妈妈,我也想让你进去看着我。”李秀花跟佳树解释医院的规定,佳树摊手说,“那也没有好办法了。”这样可爱的举动,把妈妈逗乐了。

就在今年1月1日,小佳树接受SMA靶向药降价入医保后的全国首针注射时,他跟医护人员互动,举起大拇指、比心。齐鲁晚报·齐鲁壹点记者曾在现场记录下这份感动。

小佳树所患的SMA,全称是脊髓性肌萎缩症。这是一种危及全身多系统、可能致残致死的罕见神经疾病,为常染色体隐性遗传,是导致两岁以下婴幼儿死亡的“头号遗传病杀手”。据粗略统计,SMA发病率约为存活新生儿的1/10000,肌无力、肌萎缩是SMA患者最典型的症状。

为了孩子,李秀花夫妻拼尽了全部的力量。爸爸李为峰外出打工,妈妈李秀花在家照顾佳树,上午她陪孩子做康复训练,下午还要打点零工。“我们做父母的,无论想什么办法都要保护孩子。”

打完针后的这一年,小佳树的进步是看得见的。李秀花说:“佳树现在能坐半小时左右,戴着护具能站立两分钟,四点支撑时能抬头一分钟。”

其实,每一分钟、每一秒钟的进步都来之不易。很多正常人轻而易举的动作,对佳树来说,难度却很高。有时,妈妈于心不忍,但佳树却喊着口号:“妈妈,我要坚持到底,不能放弃。”

一群人的力量

让孩子用上药

“我们把这个孩子带到世界上,却眼睁睁看着孩子倒退,我们没有办法,总是在考虑将来怎么办。现在好了,这个药纳入医保,有这么多人帮助我们,我们老百姓能用上药了。”现在的李秀花也变得开朗,变得侃侃而谈。

2017年12月3日,佳树出生。佳树8个月时会爬,9个月时能走几步路,11个月时总想蹲下,“冻住一般”。妈妈李秀花便带着孩子到济南、北京求医,经过诊断,孩子被确诊为“脊髓性肌萎缩症”。

从无药可医到有药难及,都是让李秀花感到崩溃的事情。

2019年4月,全球首个SMA精准靶向治疗药物“诺西那生钠注射液”进入中国市场,每瓶价格接近70万元,被患者称为“天价救命药”。2021年初,诺西那生钠注射液降价,每瓶价格55万元。

2021年11月11日,诺西那生钠注射液被“灵魂砍价”。在谈判现场,国家医保局谈判代表称,“每一个小群体都不应该被放弃。”2021年12月3日,国家医保目录调整结果官宣,该药以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。

2022年1月1日,枣庄市市中区医保局与枣庄市妇幼保健院、药品生产企业、配送企业多次进行沟通协调,确保药品供应配送、诊疗救治、医保报销各个环节紧密衔接,让佳树顺利打上了“全国首针”。据了解,全年6针费用20万元左右,在枣庄市现行医保政策下,个人自付不到3万元。

妈妈李秀花对佳树说:“要记住这么多人帮助过你,这么多人给你力量。”

想上学成为孩子

念念不忘的梦

“以前一到年根就难过,忙活一年,佳树却在倒退。但今年,因为有药了,佳树的进步是看得见的,我们心里可高兴了。”李秀花觉得,这是今年一家人最大的收获。

今年10月份,佳树感冒了。李秀花说:“要是以前,孩子感冒,那可能就是经历生死。这一次感冒,孩子住院十几天就好了。”佳树的抵抗力在增强,力量在变大。

接下来,佳树还需每年注射3针,并继续进行相关康复训练。李秀花说:“希望等到国内生产出更有效的药物,那么孩子一生的命运就改变了。我们做父母的,能为孩子做的,我们一定尽力而为。现在我们就是要保护好孩子,等到希望到来的时候。我也相信一切都会越来越好的。”

今年元旦,在佳树接受SMA靶向药注射前,妈妈李秀花问佳树,“打完针以后,你想做什么呀?你的新年愿望是什么呀?”佳树说:“我想上幼儿园。”

佳树告诉妈妈:“哥哥交到好多朋友,我一个朋友都没有,我很想上学。”这一年来,李秀花都在四处打听,想让孩子去上学,不过没有找到合适的学校。李秀花说:“快到2023年了,我就希望佳树能站得住,能走起来,早点踏入学校。”

在可见的未来,这个小家庭还有很长的路要走。讲起新一年的新年愿望,李秀花说:“一家人健健康康、平平安安,就是最幸福的了。也希望大家健康、平安、幸福。”

“这一年,佳树有了站起来的力量。”

今年1月1日,从近70万元砍到3.3万元的罕见病“救命药”开打,山东枣庄5岁患者李佳树成为SMA靶向药砍价入医保后全国首例受益者。12月9日,李佳树完成了SMA靶向药首年最后一针注射,靶向药首年6针治疗全部结束。

“以前一到年根就难过,忙活一年,佳树却在倒退。但今年,因为有药了,佳树的进步是看得见的,我们心里可高兴了。”这是佳树妈妈李秀花觉得时间过得最快的一年,也是脸上笑容最多的一年。“天价救命药”纳入医保目录后的这一年,许多SMA患者的命运从此开始转变。