- 我的订阅
- 国际
我们正处于一个信息大暴发的时代，每天都能产生数以百万计的新闻资讯！
虽然有大数据推荐，但面对海量数据，通过我们的调研发现，在一个小时的时间里，您通常无法真正有效地获取您感兴趣的资讯！
头条新闻资讯订阅，旨在帮助您收集感兴趣的资讯内容，并且在第一时间通知到您。可以有效节约您获取资讯的时间，避免错过一些关键信息。
国内首个用于治疗I型神经纤维瘤病的药物正式上市
9月1日，国内首个获批治疗I型神经纤维瘤病的药物科赛优®（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）正式上市。国家药品监督管理局批准，该药物适用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。
神经纤维瘤病（NF）是一类常染色体显性遗传性疾病，在其三种主要分型中NF1约占98%。其中，约有30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（NF1-PN）。作为累及全身多系统的慢性综合征，NF1-PN会造成毁容、疼痛、功能障碍、终生认知障碍等，患儿较一般人群引发恶性肿瘤及心脏疾病风险达13%，生存年限平均减少15年。此前，NF1主要治疗方案包括手术切除、外科整形等，但90% 的NF1-PN无法通过手术治疗或完全切除，且复发率高。
“I型神经纤维瘤病累及全身多系统，可导致疼痛、残疾、认知功能障碍及恶变。作为中国首个获批的NF1领域治疗药物，司美替尼有望帮助更多患儿迎来更好的生活。”上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰表示。
据悉，在NF1中，参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断这些特定酶，可减缓病情。此前，此前，司美替尼已在美国、欧盟、日本等获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。
以上内容为资讯信息快照，由td.fyun.cc爬虫进行采集并收录，本站未对信息做任何修改，信息内容不代表本站立场。
快照生成时间：2023-09-04 05:45:03
本站信息快照查询为非营利公共服务，如有侵权请联系我们进行删除。
信息原文地址：
