按疗效付费，最高退60万！“抗癌神药”CAR-T破题“用不起”

未能进入2023年国家医保目录的CAR-T疗法，有了新的支付方式探索。

1月11日下午，复星医药(600196.SH；2196.HK）旗下复星凯特在上海宣布，依托复星凯特和宸汐健康联手打造的项目专属平台，符合条件的患者在使用其CAR-T疗法阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达），购药并回输后3个月后进行疗效评估，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万元人民币的返还。

据复星凯特方面介绍，该计划将是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式，奕凯达也将成为中国首款按疗效价值支付的生物创新药。

国内已有4款CAR-T疗法获批，支付难题待解

CAR-T产品属于细胞免疫疗法，简单来说，就是利用人体免疫细胞抗癌，区别于传统放疗、化疗、手术等传统肿瘤治疗手段，有人称之为“抗癌神药”。目前国内有四款产品获批，除了复星凯特的阿基仑赛注射液，还包括药明巨诺（02126.HK）的瑞基奥仑赛注射液、信达生物（1801.HK）与驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液以及合源生物的纳基奥仑赛注射液。

作为一款个性化、定制化的疗法，目前国内已经上市的几款CAR-T产品价格均在百万级别，以复星凯特的阿基仑赛注射液为例，这是中国首款获批的CAR-T细胞治疗产品，价格为120万。

如何解决支付问题，是摆在患者面前的一大难题。医保方面，尽管近两年一直有CAR-T产品进入国家医保目录初审名单，但最终并未有产品成功通过医保谈判进入医保目录；商保方面，各家企业都在积极推动自家产品进入各地的惠民保，如阿基仑赛注射液纳入超100款城市惠民保项目，以及超过75款商业健康保险项目，而据药明巨诺2023半年报，截至2023年6月30日，其CAR-T产品被列入62个商业保险产品及91个地方政府的补充医疗保险计划。

目前的支付方式并未完全解决问题，此前就有接受过CAR-T治疗的患者向澎湃新闻记者表示，对于更多家庭来说，费用仍然是很大的阻碍。从上市公司披露的治疗人数来看，目前接受CAR-T疗法的患者仍然有限。复星凯特方面介绍，截至2023年，奕凯达成功治疗超600位复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者。药明巨诺2023半年报曾提到，截至2023年6月30日止六个月，药明巨诺已开具94张倍诺达处方，完成85例回输。

按疗效价值付费，能否解决CAR-T疗法支付难题？

按疗效付费的模式在医药行业并非首次出现。2017年，诺华的CAR-T产品Kymriah在美国获批，成为全球首款CAR-T产品，当时的定价为47.5万美元。对于价格，诺华曾公开表示，正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）讨论“按疗效付费”的定价方案。

“之前阿斯利康也推出过按疗效价值支付的方案，我们公司从过去两年到现在，也有很多大分子、小分子药物推出类似的支付方案。” 国药控股创新中心副总经理王正珏表示，CAR-T产品的按疗效支付与之前的案例有所不同，比如在入组过程方面，很多药物的支付方案设计会设置一些门槛，但在CAR-T产品上变得更为简单，只要回输后就可以启动权益。

怎样的药品或者疗法才适合按疗效付费的模式？复旦大学公共卫生学院副教授王沛在接受澎湃新闻记者采访时表示，从机制上来说，CAR-T细胞治疗产品是一个重大的机制创新，理论上是可以做到完全治愈的，而之前的免疫、化疗等疗法，则是让患者实现带瘤生存。从数据上来说，一款药物有更多的数据支持，上市时间越长，药企越有信心尝试按疗效付费的模式。

王沛认为，每款药的机制和数据都不同，不可能完全复制某一种支付方式，但在重视患者数据的采集和积累以及真实世界研究层面，是有其他创新药企可以参考的方面。

复星凯特项目负责人齐渊元表示，由于数据、诊断标准等原因，按疗效支付在中国一直没有真的做成，复星凯特推行CAR-T产品的按疗效付费方案是有底气的。一方面奕凯达是全球拥有最多和最大样本量真实世界研究数据的CAR-T产品，目前在全球已积累了1.3万例的数据；另一方面，奕凯达覆盖的适应证是淋巴瘤，这个肿瘤可以通过PET-CT（正电子发射计算机断层显像）进行扫描，对疾病进行客观的评价。

对于支付方案中最高返还60万的数字是如何计算出来的，齐渊元表示，这一数字考虑了企业成本、患者的经济支付能力以及药物经济学，但最大的考虑权重还是中国患者实际支付的情况。