破解抗癌药天价难题，通用型CAR-T又有新进展，科济药业股价半年飙涨197%

李宗海对时代财经强调：“对于研发通用型CAR-T的企业而言，解决核心技术难题才是关键。”

科济药业（02171.HK）通用型CAR-T产品再迎新进展。2月10日，科济药业宣布，基于THANK-u Plus™平台开发的通用型BCMA CAR-T，其首例入组患者在第28天访视疗效评估为严格意义上的完全缓解（sCR）和微小残留病（MRD）阴性。

据其介绍，该患者为复发/难治性多发性骨髓瘤IgA-λ型（R-ISS分期II期），既往曾经接受过3线联合药物治疗和自体造血干细胞移植，末次治疗后疾病进展入组临床试验。该CAR-T产品计划用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）或复发/难治性浆细胞白血病（R/R PCL）。

或受此消息影响，2月10日，科济药业股价开盘后一度涨超12%，最终报收9.66港元/股，涨3.43%。

科济药业创始人、董事会主席、首席执行官李宗海对时代财经强调，对于研发通用型CAR-T的企业而言，解决核心技术难题才是关键。“药企不光是跑得快就够了，更要跑得远，最终目标还是满足患者需求。”

通用型CAR-T成本有望下降90%

作为国内CAR-T领域的头部企业，科济药业在自体CAR-T和通用型CAR-T领域均有布局。目前公司共拥有10款CAR-T管线产品。其中，全人源BCMA自体CAR-T细胞产品泽沃基奥仑赛注射液（商品名：赛恺泽）已在中国获批上市；Claudin18.2自体人源化CAR-T产品舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）于2024年年底公布了中国关键II期临床试验的初步阳性结果，有望成为全球第一款递交新药上市申请的实体瘤CAR-T产品。在通用型CAR-T领域，备受关注的CT0590已进入I期临床试验阶段，此外还有用于治疗急性髓系白血病的KJ-C2320及用于治疗实体瘤的KJ-C2114等。

由于个性化定制的特性，自体CAR-T生产成本高昂，自上市以来便被冠以“天价抗癌药”的称号。目前，国内已上市的六款CAR-T产品均属于自体CAR-T，定价普遍在百万元左右。相比之下，通用型CAR-T采用健康志愿者提供的T细胞，可提前批量制备，不仅大幅降低了生产成本，还显著缩短了患者的等待时间。

李宗海告诉时代财经，目前，自体CAR-T与通用型CAR-T的制作周期基本相当，但通用型CAR-T可提前批量制备。从当前行业的制作规模来看，从一名健康供体中获得细胞后，单次可望制备100人份的CAR-T疗法，所以人均成本有望比自体CAR-T降低90%以上。

一直以来，通用CAR-T面临的最大挑战即宿主抗移植物反应（HvGR），它会导致疗效持久性不足。由于通用型CAR-T采用异体来源的T细胞，治疗后可能引起患者的T细胞、NK细胞攻击异体CAR-T细胞，导致排异反应，从而影响疗效。

2024年11月初，科济药业在ASH（美国血液学会）年会上公布的CT0590 I期临床试验数据引发业内关注，其中关于持久性的数据尤其引人注目。试验数据显示，CT0590首次人体I期共入组5例受试者，中位随访时间为16.6个月，3例达到客观缓解，1例达到未确认的客观缓解（因为Covid-19的原因，无法及时再评估），其中2例达到严格的完全缓解（sCR）。在2例达到sCR的受试者中，1例复发难治的多发性骨髓瘤（RRMM）患者在数据截止日期时的疗效持续时间（DoR）超过23个月(仍在持续缓解中，已经达到自体BCMA CAR-T相当的缓解持续时间），1例复发难治的原发性浆细胞白血病（pPCL）患者DoR为20个月。其对PCL的疗效远超既往报道的自体BCMA CAR-T对PCL的疗效（既往报道的自体BCMA CAR-T治疗PCL，其患者疗效持续时间均小于10个月）。

对此，李宗海告诉时代财经，既往通用型CAR-T产品效果不佳的核心原因就在于没有完全解决宿主抗移植物反应问题，导致产品在输入患者体内后疗效有限。而CT0590的I期数据之所以引发关注，也是因为2例完全缓解的患者均实现了20个月及以上的持久缓解，这在以往通用型CAR-T报道中是没有出现过的。

李宗海特别指出，这当中，浆细胞白血病目前缺乏标准治疗方案，而既往报道的自体BCMA CAR-T治疗浆细胞白血病，患者疗效持续时间均小于10个月。“虽然目前的案例较少，但CT0590的表现显示，通用型CAR-T在治疗多发性骨髓瘤和浆细胞白血病的疗效持久性上可能不逊于甚至有望超越自体CAR-T。”他称。

何时商业化？

除了科济药业外，过去一年来，包括邦耀生物、成都优赛诺生物在内的药企相继宣布了旗下通用型CAR-T产品的新进展。2024年10月，邦耀生物宣布其研发生产的全新一代通用CAR-T（BRL-303）成功治疗自免疾病，3名风湿免疫性疾病患者在使用后达到长期缓解，相关成果还登上了《Nature》官网头条。

2025年1月，成都优赛诺生物宣布其自主研发的靶向CD19的通用型CAR-T（UC10 1）于1月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的批准，成为国内首款通过美国FDA 新药临床试验申请的通用型CAR-T产品。

关于市场何时能等到通用型CAR-T正式商业化，李宗海对时代财经表示，以科济药业为例，公司的目标是今年提交IND，若进展顺利，有望在启动IND临床试验后3～4年获批上市。

另一方面，时代财经注意到，自2024年9月以来，科济药业的股价持续走高，算下来，不到半年时间，公司股价已累计上涨197%。这一表现不仅远超同期医药板块整体走势，更在生物医药领域脱颖而出。

谈及公司股价上涨，李宗海认为这只是水到渠成的事情。他指出，免疫细胞治疗领域是医药赛道的大蓝海，但遗憾的是目前已上市CAR-T产品均为自体，且适应症仅为血液肿瘤，受众较小。“一旦企业成功解决异体CAR-T技术，实体瘤的关键挑战等，它将更广泛地应用于肿瘤，自身免疫性疾病等。市场自然会给予企业应有的价值。否则，股价涨得再好也只是昙花一现。”

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