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张抒扬团队发表梗阻性肥厚型心肌病新药治疗研究结果
本文转自：人民网
2023年8月25-28日，第71届欧洲心脏病学会年会（ESC 2023）召开，在ESC 2023的“Late-Breaking Science”专场上，“玛伐凯泰（Mavacamten）治疗中国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的疗效和安全性——EXPLORER-CN研究结果”的主题报告公布。
EXPLORER-CN研究的牵头研究者、北京协和医院院长张抒扬，对EXPLORER-CN的研究亮点及意义进行解读。
“玛伐凯泰（Mavacamten）用于治疗我国梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者具有良好的有效性与安全性。”张抒扬表示，该研究主要疗效终点达到显著性统计学差异，所有次要疗效终点均观察到全面改善，有望成为中国oHCM的新治疗选择，具有重要的临床价值和治疗意义。
北京协和医院微信公众号显示，肥厚型心肌病（HCM）是一种以心肌肥厚为特征的遗传性心肌病，是青少年运动猝死的主要原因之一。根据左室流出道（LVOT）压差是否≥30mmHg分为梗阻性（oHCM）和非梗阻性。
张抒扬介绍，罕见病又称“孤儿病”，是指发病率极低，患病人口数量极少的一组临床异质性疾病。“在众多罕见病之中，HCM的治疗始终存在巨大的未被满足的需求，半数以上的患者认为目前的治疗对改善其生活质量的帮助十分有限。”
张抒扬说，玛伐凯泰（Mavacamten）属于选择性心肌肌球蛋白变构抑制剂，它通过选择性降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，可逆地抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成，同时促使整个肌球蛋白群体转向节能的超松弛状态，从而抑制心肌过度收缩、改善舒张顺应性及能量代谢。
“截至目前，玛伐凯泰在全球范围内已开展了二十余项临床研究。”张抒扬说，其中，Ⅲ期研究EXPLORER-HCM是迄今为止全球HCM药物治疗领域发表的最大规模的安慰剂对照、随机临床试验，证实了玛伐凯泰治疗在oHCM患者中显著减轻LVOTO，改善运动能力、临床症状和健康状态，提高患者生活质量，且具有与安慰剂相当的良好的安全性与耐受性。
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快照生成时间：2023-09-06 05:45:02
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