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妈妈献干细胞救姐弟俩
本文转自：海南特区报
11岁女儿、7岁儿子均是地中海贫血患者 多年未找到全相合造血干细胞供者
妈妈献干细胞救姐弟俩
李女士（右）在采血。
本报讯 昨日上午，在海口市人民医院血液科一间病房内，李女士正躺在床上接受造血干细胞的采集。据了解，李女士的11岁女儿7年前因“面色发黄、腹胀”查出贫血，基因检测明确为混合型地中海贫血，需要每两个月输1次红细胞。7岁的儿子在出生后通过基因检测发现患重型beta-地中海贫血，每二十天输1次红细胞。姐弟俩一直未找到合适的全相合造血干细胞供者。随着两个孩子逐渐长大，输血量增多导致继发性铁过载，需长期服用祛铁药物，家庭经济负担大。记者 林鸿晖 文/图
地中海贫血（简称地贫）是我国南方省份（自治区、直辖市）常见的单基因遗传病。临床上可分为轻型、中间型、重型，几乎全部重型β地贫和小部分中间型地贫需要依赖输血。据不完全统计，我省输血依赖型地贫（TNT）患儿约500人，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是目前根治此型地贫的重要手段。HLA全合的亲缘或无关供者是移植的首选，然而仅有20％-30％的患者能找到同胞全合供者，在无关人群中找到全合供者的概率约为1/10万。
海口市人民医院血液科主任王智明表示，近年来，全省已实行地贫移植60多例，主要来源于全合供者，剩下的患者面临年龄偏大、没有全合供者等难题。尽管半合移植能改善这一状况，但截至今年年初，省内各家移植中心均未常规开展半合移植治疗地贫的模式。“当时我们医院血液科有幸加入湖南省骨髓衰竭疾病联盟，并得到了中南大学湘雅医院血液科付斌教授的指导，在本院儿科医师的参与下，顺利开展地贫的半合移植。通过救治一例又一例的移植患者，移植团队掌握了FABCD预处理方案的实施细则，规范了术前和术后管理。至今血液科仅地贫半合移植就已完成20例（出院14例，出仓后留观3例，仓内3例）。”
“孩子确诊后，基本每个月都要输血和排铁，我跟丈夫一人陪伴孩子治疗，另一人则要务农赚钱。”对于未来，躺在床上的李女士期盼地说，“希望通过此次治疗，两个孩子能像其他小孩一样正常上学，过上健康快乐的生活。”
“平常是一个供者献给一个患者，今天这位供者母亲同时献干细胞给两个孩子，再加上地贫移植回输干细胞数要高于其他的血液病，因此这次干细胞采集具有一定的挑战性。为此，科室专门做了预案，包括使用粒细胞刺激因子（G-CSF）与普乐沙福动员结合，严密监测外周血指标，患儿父亲作为备用供者。我的任务是根据干细胞采集物的性状和供者的反应及时调整采集参数和对症处理，在保证供者安全的前提下，争取采集到更多的干细胞。”王智明说。
昨晚，记者从海口市人民医院获悉，供者（李女士）当天外周血干细胞采集290ml，细胞量足，够两姐弟使用。
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快照生成时间：2023-10-19 05:45:04
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