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甘胜莲代表：聚焦协作性与可及性 提升罕见病诊疗效率
本文转自：人民网
2025全国两会“健康中国人”系列圆桌座谈
甘胜莲代表：聚焦协作性与可及性 提升罕见病诊疗效率
2025全国两会“健康中国人”系列圆桌座谈近日在北京举行。在“多方共建罕见病诊疗与保障长效机制”专场座谈上，第十四届全国人大代表，常德市第一人民医院内分泌科主任、主任医师甘胜莲围绕内分泌罕见病特征、政策对罕见病诊疗的推动引导、加强罕见病药物可及性等话题分享说：聚焦协作性与可及性，提升罕见病诊疗效率。
“内分泌疾病对机体影响较为广泛，起初发病在某一个腺体上，但后期或引起心血管系统、神经系统、消化系统等多方面症状。内分泌领域的罕见病也呈现出‘双高’特征，从我国两批《罕见病目录》收录的200余种罕见病中可以看出，内分泌代谢系统相关罕见病占比较高。与此同时，这类疾病的临床漏诊率也居高不下。”甘胜莲说，以库欣综合征为例，这类未被纳入目录的内分泌罕见病往往以高血压、血糖异常、向心性肥胖等非特异性症状起病，极易与普通代谢性疾病混淆。《罕见病目录》作为国家层面对疾病诊治的指导性文件，直接决定着临床诊疗路径的规范化建设。当某种疾病未被纳入目录时，医生缺乏标准化的筛查指引和鉴别诊断框架，容易陷入“头痛医头”的诊疗误区。这种现象不仅延误患者最佳治疗时机，更会造成医疗资源的重复消耗。
在甘胜莲看来，《罕见病目录》的更新具有多维价值：对临床医生而言，它是构建诊疗思维的重要导航；对患者而言，它是获得规范治疗的制度保障；对药企而言，它是明确研发方向的政策指引。这种三位一体的指导作用，使得目录动态调整机制成为推动罕见病诊疗体系发展的核心引擎。
甘胜莲认为，应通过促进目录制定、药物研发、医保支付及扶持政策，进而推动更多罕见病药物纳入医保，加强医生系统学习相关疾病诊疗教育，让更多罕见病患者能够获得及时有效的治疗，提高其生活质量。据甘胜莲介绍，近年来，国家卫健委遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的医院组建了罕见病诊疗协作网，对罕见病患者进行集中诊疗和双向转诊，通过发挥优质医疗资源辐射带动作用，提高了我国基层罕见病综合诊疗能力。
针对如何加强罕见病药品可及性，甘胜莲建议，不断完善基本药物目录，根据基层医疗机构的实际需求及常见病、多发病和慢性病的需要，对现有的基本药物目录定期进行调整和完善。她还呼吁加速罕见病药品的审批、进院，完善药品采购网络，“唯有切实解决‘最后一公里’问题，才能打破药品进院难、用药难、自付高等困境”。（冯斯正）
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