六方面“同向发力” 全链条支持生物医药创新

在日前举行的2023中国医药科技论坛上，全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉表示，近些年来，我国生物医药产业开始走上高质量发展的道路，但仍处“爬坡过坎”阶段，面临诸多待解难题。

论坛结束后，毕井泉接受了《经济参考报》独家专访。他认为， “需从六个方面‘同向发力’，在研发、转化、准入、生产、使用、支付各环节对生物医药创新给予全链条的支持，努力营造一个鼓励生物医药创新的制度环境，推动产业高质量发展。”

以下为访谈实录。

生物医药产业实现跨越式发展

记者：不久前结束的中央经济工作会议，提出了2024年经济工作九条具体举措，其中第一条明确要求打造生物制造等若干战略性新兴产业，开辟生命科学等未来产业新赛道。如何理解发展生物医药产业的重大现实意义？

毕井泉：中央经济工作会议强调，“要以科技创新推动产业创新，特别是以颠覆性技术和前沿技术催生新产业、新模式、新动能”。而生物医药产业，就是最可能出现颠覆性创新的领域之一。同时，生物医药产业是生物制造的重要组成部分，是生命科学发展进步的重要基础支撑。由此可见，此次中央经济工作会议把生物医药产业提升到前所未有的高度，寄予了极高的期望。

记者：您如何评价我国生物医药产业近些年来的发展？

毕井泉：近十多年来，在党中央的坚强领导下，我国扎实推进了包括药品审评审批制度改革、推动未盈利生物医药公司上市、成立国家医保局等在内的一系列工作，生物医药产业开始走上高质量发展的道路，实现了跨越式发展。

创新药数量大幅度增加。2011年以来，我国批准上市的创新药510个品种，其中本土企业创新占三分之一。全球范围在临床研究状态的药物13537款，中国企业原研或者参与开发的4774款，占全球35%，仅次于美国，居全球第二位。

生物医药研发质量达到国际先进水平。2016年开始有中国本土企业研发的新药对外授权，近三年平均每年有30个品种。2019年以来，获美国FDA突破性疗法认定有11个品种，在美国获批上市也有11个品种，其中今年前三个季度为3个品种。

仿制药质量明显提高。截止到12月12日，通过仿制药质量疗效一致性评价或者按新标准批准的仿制药8088个品规，覆盖1122个品种。临床常用药品大多有了通过一致性评价、等同国际先进水平的仿制药，可替代原研药。

一大批生物医药企业快速成长，张江高新技术产业开发区、中关村科技园区、苏州工业园区、广州经济开发区等一批生物医药产业集聚的园区发展壮大。

创新药上市和仿制药质量提高，给临床提供更多选择，给患者带来新的希望，促使一些原本昂贵的药物大幅降价，为医保集采和创新药价格谈判奠定了坚实基础。

爬坡过坎 难题待解

记者：现阶段我国生物医药产业面临哪些困难和挑战？

毕井泉：当前，我国生物医药创新与世界先进水平还有较为明显的差距，仍处于“爬坡过坎”阶段，面临诸多待解难题。比如，跟随式、模仿式、引进式创新居多，新靶点、新化合物、新作用机理的原创性新药很少，源头创新能力还较薄弱。

此外，在生物医药领域还存在预期减弱、资本市场低迷、企业融资困难的严峻挑战。这既有全球性周期性变化的影响，也有国内竞争激烈、前期发展存在泡沫等原因，但主要是创新药面临医保准入难和医院准入难双重障碍。

调查显示，2021至2023年连续三年医保谈判成功的新药，平均降价60%以上。同时，相当一部分创新药，因价格谈判降价幅度达不到医保部门测算的底价，进不了医保报销目录。而我国药品90%在医院和乡村诊所销售，进入不了医保目录意味着新药销售难。 进入医院采购同样困难重重。据相关报告，近五年，全国3300家三甲医院中只有10%左右的医院，采购了列入医保报销目录的创新药，其中采购2021年列入医保报销目录创新药的医院只有5.4%。

记者：创新药的一个显著特点是，高投入、长周期，高风险、高回报。因此，生物医药创新过程中，资本要素的作用难以替代。您如何看待这一方面的现状？

毕井泉：近些年来，我国生物医药领域的风险投资，开始大幅度减少。2018至2019年我国生物医药领域早期风投和私募募资达到172亿美元，超过美国；2020至2021年减少到162亿美元，美国则增加到212亿美元；2022至2023年（截止到9月26日），我国降为45亿美元，美国则继续增加。

二级市场形势同样严峻。相关数据显示，近三年，中国股市生物医药板块市值蒸发近6000亿元。

叠加创新药降价的信号，难以进入医院的现实等因素，越来越多投资人不得不开始远离生物医药创新。募集不到新的投资，很多创新药企业撑不了多长时间。这几年上市的创新药和海外授权项目，大多是五年前风险投资的成果。当前风险投资大幅度下降，将导致未来几年创新药成果减少。这一态势，我们必须高度重视。

六方面“同向发力”支持生物医药创新

记者：成绩显著，但压力同样不容忽视，应如何应对？

毕井泉：对生物医药创新应当给予全链条的支持。中央经济工作会议强调，“要增强宏观政策取向一致性”，“强化政策统筹，确保同向发力、形成合力”。

具体到支持生物医药创新，应该从以下六个方面“同向发力”。

第一，加强药物源头创新，增加生命科学基础研究的投入。近年来，我国基础研究的投入增长很快，年均增幅达到15%，但基础研究投入强度仍然偏低。2019年我国基础研究经费占研发经费的比重首次超过6%，2022年增长到6.3%，但尚未达到“十四五”规划要求的8%，与发达国家相比这一指标差距更大。

第二，促进科技成果转化，激发科学家的创新活力。党的十八大以来，我国先后出台了一系列法律法规和政策，激励科学家发明创造。

科技创新本质上要靠科学家个人的努力，把职务发明成果一部分分配给个人，是激励科学家发明创造的重要手段。在生物医药创新领域，如何进一步发挥“有效市场”尤其是资本市场的作用，潜力巨大。

记者：此次中央经济工作会议，是把打造生物制造等战略性新兴产业、开辟生命科学等未来产业新赛道，加强应用基础研究和前沿研究，鼓励发展创业投资、股权投资等表述，放在一起强调的。

毕井泉：的确如此。我们应按照此次中央经济工作会议的要求，切实发挥资本市场的投融资功能，把鼓励发展创业投资、股权投资真正落到实处，为生物医药发展注入强大动力。

与此相关的就是第三方面建议，研究改革创新药定价办法。新药研发难度大、周期长、投入多、失败率高，对这类高风险投资应当允许有高回报。唯有如此，才能吸引科学家勇于源头创新，吸引投资者支持源头创新。

鼓励生物医药产业发展，必须落实专利保护和数据保护制度。专利制度是对发明人的奖励，是赋予专利持有人一定时期内的市场独占。其中，把创新药产品的定价权交给企业、交给市场，是专利产品市场独占的内在要求。我们应正视并准确把握仿制药与创新药的差异，不能简单、一味甚至刻意要求创新药刚进入市场就降价，应允许创新药在专利期内保持稳定、合理的价格，多给我国创新药发展注入正能量，以稳定市场预期、增强投资者信心，使生物医药产业能够健康可持续发展下去。

第四，围绕完善药品审评审批制度、鼓励原创药物研发，“有为政府”仍大有可为。按照推进规则、规制、管理、标准等制度性开放，营造国际化、法治化、市场化营商环境的要求，我们还有很多工作要做：将临床试验申请等候时间，由现在的60个工作日减少为30个自然天；加快研究“允许生物药分段生产”“取消法定检验”“允许工艺验证批次产品上市销售”等国际通行做法在国内落地；向社会公开药品审评审批结论和安全性有效性数据等。

第五，研究发挥医保“保大病”的作用。我们要认真研究医疗保障制度改革，解决现存的“人群待遇存在差异”“地区之间存在差异”等问题，解决大病保障不足与资金大量结余并存的矛盾，把研究重点放在如何防止患者因病致贫、因病返贫上，在鼓励创新和社会医药费负担之间找到恰当的平衡。

第六，破解创新药进入医院的难题。应考虑取消医院用药数量、一品两规、药占比的限制，鼓励、要求更多三甲医院率先采购创新药。要研究推进以药补医体制机制改革，研究在社会医药费负担不增加的总量控制下，理顺医疗服务价格，使药品回归到治病救人的使用价值等。