人工智能打破医药研发“双十定律”

“旋风”席卷 AI智药借势起航

作者／ IT时报记者 潘少颖

编辑／ 王昕 孙妍

高技术、高投入、高风险、长周期……在新药研发的过程中，经常面临着诸多痛点。因此，业界正在着力布局通过AI翻过新药研发过程中的这几座“大山”，AI智药成为一条新赛道。全球已经有700多家AI智药企业，共有几十款AI药物进入临床试验阶段。至2022年底，我国也已有AI智药初创企业近80家。

张江，有科创、芯片、药片“三驾马车”，2022年生物医药产业规模已经达到3300亿元，诞生了全国15%的原创新药和10%的创新医疗器械。近年来，张江积极寻找和布局新赛道、新方向，目前在靶向药物、合成生物学、AI+新药研发、新型偶联药物、新型蛋白降解药物、细胞药等相关领域引进和聚集了一批创新主体，在前沿技术领域的发展和培育上发挥着创新策源和示范引领作用。

在9月25日开幕的2023张江生命科学国际创新峰会上，举行了2023张江AI智药论坛暨第三届AI研发创新论坛，来自张江的AI智药企业分享了AI赋能药物研发的最新成果和前沿案例，并探讨了AI技术应用的当前挑战和未来前景。

不可否认，AI智药的创业热潮正在涌动。

AI智药，即以医药大数据为基础，通过运用机器学习、深度学习等AI技术替代大量实验，对药物结构、功效等进行快速分析，以达到缩短试验周期、节省成本、促进新药发现、提升试验成功率等目的。

“随着人工智能技术的快速变革，AI已经成为药物研发过程中缩短研究周期、节省研发成本、提升实验成功率的核心生产力。”中国科学院院士饶子和在论坛上这样表示。

在中国AI智药的版图上，张江占据着龙头位置。成立于2019年的英矽智能和成立于2015年的晶泰科技是国内AI制药领域的独角兽，这两家皆在张江有所布局。作为浦东生物医药产业的聚集地，张江集聚了近7万名生物医药从业人员。同时，张江正在构筑一个巨大的人工智能产业生态圈，汇聚更多的AI新势力。早在2021年10月，张江AI新药研发联盟正式揭牌成立，联盟是推进AI与医药跨界交叉融合、数据资源共享、技术迭代升级的重要纽带，并取得了不少成果。现在，该联盟成员已扩增至35家。

美迪西开发的智能靶点和AI虚拟药物发现平台、英矽智能通过AI赋能发现的潜在同类最佳USP1小分子抑制剂、晶泰科技用AI驱动的下一代抗体发现平台XupremAb赋能最佳抗体发现……这是张江AI新药研发联盟发布的一些创新成果。

作为近年来技术变革的重要力量，AI在生物医药领域展示了极大的应用潜力。国家发改委2022年发布的《“十四五”生物经济发展规划》提出，要利用云计算、大数据、人工智能等信息技术，对治疗适应症与新靶点验证、临床前与临床试验、产品设计优化与产业化等新药研制过程进行全程监管，实现药物产业的精准化研制与规模化发展。

2022年2月，英矽智能利用人工智能发现的“特发性肺纤维化”候选药物，获批在中国进入ⅰ期临床试验，成为中国首个进入临床阶段的人工智能研发药物。

大幅缩短研发时间，是AI智药最明显的优势之一。

传统的新药研发是一项复杂而长期的系统工程，一款新药从着手研发到获批上市，整个过程平均耗时约14年，仅化合物筛选到临床前研究就需花费约4～6年的时间，推动新药上市的平均成本更是高达19.8亿美元。

因此，医药研发行业长期以来面临着“双十定律”，即需要耗时超过10年、10亿美金才有可能上市一款新药。

张江AI新药研发联盟成员之一英矽智能联合首席执行官、首席科学家任峰表示，为了研发毒副作用更小的特发性肺纤维化新药，英矽智能通过AI赋能的研发方式，将从靶点的发现到找到临床候选化合物的过程缩短到18个月，研发费用共投入270万美元，而如果没有AI，则该过程需要花费四年半以上时间、数千万美元，AI+生物医药的“双向赋能”，无疑大大降低了新药研发的周期和成本。

同样也是张江AI新药研发联盟成员的晶泰科技，在建立小分子药物模拟算法平台之后，通过AI预测算法帮助辉瑞制药显著缩短了新冠口服药Paxlovid（奈玛特韦片/利托那韦片）的研发周期，2021年12月，Paxlovid成为第一款获得美国FDA批准的新冠口服药，被迅速推向市场。辉瑞和晶泰科技双方的科学家仅用了6个星期，便完成了药物固态研发，以快速的计算预测与试验结果相互印证、准确匹配。而在传统的药物研发模式下，这个过程可能需要花费数月时间。

晶泰科技AI预测模型

目前，晶泰科技已通过建立算法的“干”实验室和自动化机器人驱动的“湿”实验室，构建起虚实结合、相互印证的研发体系，助力药物研发。自动化智能化实验室里包含了自动化合成、自动化结晶等化学和生物的一些关键能力，通过人工智能来辅助药物设计，通过自动化机器人来替代传统人工进行实验操作，进行7×24小时的运作，实现“关灯实验室”的效果，并减少对人力劳动的依赖，保证实验的稳定可靠。

“例如每一次加反应试剂，相比人工，机械臂可以更加精准控制剂量，并且实时记录实验数据、过程，全程数据可追溯。”晶泰科技相关人士介绍。

受限于传统药物研发的技术瓶颈，临床上仍存在大量“不可成药”的疾病，诸多患者面临“无药可用”的难题。

“药物递送”技术是以RNA药物为开发的关键环节，通过特定的技术实现将核酸序列等药物精准递送至有疾病的器官、组织和细胞中，从而实现疾病的治愈。然而，这一环节的难点和关键在于如何“精准递送”药物有效成分到人体患病部位。

业内人士打比方，人体的运作机制和环境非常复杂，实现这一目标的难度不亚于通过火箭运载卫星到达太空中的预定轨道。也因此，提升药物递送的精准性已成为新一代药物的核心部分。

如果把药物比作一辆行驶在人体内的车，在人体内没有GPS的情况下，如何将药物精准送达“目的地”？剂泰医药联合创始人兼首席执行官赖才达在论坛上表示，剂泰医药的做法是，基于AI数据驱动算法、机制驱动的量子力学和分子动力学模拟以及高通量实验平台等底层技术，搭建了AI驱动核酸递送系统设计平台（AiLNP），以AI驱动干、湿实验迭代，实现了更有效的创新递送材料设计、核酸序列设计与优化，并设计了更具优势的制剂配方和核酸递送系统，将药物递送系统效率进行指数级优化。

剂泰医药AiLNP

“LNP核酸递送系统的表达效率超越行业标准10倍以上，并破解了行业难以攻克的肺、大脑、肿瘤、免疫器官、肌肉等递送难题。”赖才达说。

以近来火热的mRNA技术为例，mRNA技术商业落地的最大阻碍便是递送。在赖才达看来，递送技术可以助力更好地发挥药效，将疾病细胞编写回健康细胞，为全球患者带来革命性的药物，解决未被满足的临床需求，这也是目前CGT（细胞基因治疗）产业“卡脖子”的核心环节。

排版／ 季嘉颖

图片／ 张江AI新药研发联盟 晶泰科技 剂泰医药 东方IC

来源／《IT时报》公众号vittimes