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愿为罕见病受试者带来希望和温暖
类别：健康 发布时间：2024-05-20 07:23:00 来源：每日看点快看
本文转自：中国医药报
刘丽 广州市妇女儿童医疗中心遗传内分泌科主任医师
刘丽认为，我国在罕见病的基因突变研究方面仍有很大提高空间。以庞贝病为例，该疾病尚未进行大规模样本的基因治疗临床试验，对其发病机理的认识仍相对有限。因此，需要更深入地了解基因突变的具体影响和作用机制，通过大规模的样本数据和临床实践来支持，以确保治疗的效果与安全性。
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快照生成时间：2024-05-20 08:45:06
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