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经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
(美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平。该疗法的原理是抑制肝脏中产生PCSK9酶的基因。这种酶对人体正常运作是必需的,但它会导...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的,一旦发...……更多
【基因编辑新疗法或能治愈危险炎症】财联社2月4日电,英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明...……更多
追问|精准爆破!科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中,研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统,并将其安插到一种沙门氏菌体内,制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...据了解,AB-1005是一种治疗帕金森病 (PD)患者的研究性基因疗法。该研究达到了主要终点,即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊的时间和筛查时的症状严重程度,11 名患者被分为两个组别:轻度帕金森...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前...……更多
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
基因编辑概念走强 和元生物大涨超10% 【基因编辑概念走强 和元生物大涨超10%】财联社11月21日电,基因编辑概念早盘拉升,和元生物大涨超10%,贝瑞基因触及涨停,南模生物、澳洋健康、诺禾致源、华大基因等跟涨。消息面上...……更多
英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法 【英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法】财联社11月18日电,英国监管机构16日说,已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用,用于治疗两种血液病,这是全球首个获批...……更多
辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电,辉瑞(加拿大)宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
政策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得...……更多
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市
北京商报讯(记者 姚倩)11月19日,北京商报记者获悉,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,Exagamglogene Autotemcel获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体(CAR)基因,将其修饰为CAR T细胞,随后将其置于实验室中生长和繁殖,等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现大块的青紫色瘀斑及血肿,连抽血检查后留下的针眼都出血不止,容易在膝、踝、肘等负重关节发生...……更多
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AI诊断抑郁症,准确率高达97.53%的秘诀何在?
抑郁症是一种常见的精神疾病,全球有2.8亿人正在遭受它的困扰。为了帮助更多人及时准确地诊断抑郁症,考纳斯理工大学(KTU)的研究人员开发了一种新的人工智能(AI)模型
2024-11-23 14:12:00
小米15开箱:作为一款小旗舰、拍照旗舰,它的卖点是手感好
在最近两个月新上市的一堆旗舰手机里,有哪款是让你感觉值得关注一下的呢?小米15应该会成为不少人的目标,毕竟这个尺寸的手机太少了
2024-11-23 14:15:00
网友高速路上偶遇雷军,疑似正在测试小米SUV
鞭牛士 11月22日消息,近日,有网友在高速路上偶遇雷军正开着一辆SUV,被网友纪录了下来,雷军还举起手和该网友和车内的随行人员打了招呼
2024-11-23 14:15:00
网友偶遇雷军测试小米SUV:雷总车内笑得合不拢嘴
近日,有网友在高速路上巧遇雷军驾驶一辆SUV,并与其车内人员打招呼。雷军显得十分高兴,对小米SUV的性能感到满意。从外观来看
2024-11-23 14:16:00
vivo S20系列即将发布 美学与科技的完美碰撞
近日,vivo正式官宣,备受瞩目的S20系列智能手机即将于11月28日盛大发布。作为vivo S系列的又一力作,vivo S20系列不仅继承了S系列一贯的优雅设计与卓越拍照性能
2024-11-23 14:16:00
从2799元跌至1589元,3840Hz+骁龙7Gen3+100W,荣耀也太“亲民”了
以前荣耀作为华为旗下的“先锋队”,以“年轻、科技、品质”为招牌,为国人奉献了一场又一场科技盛宴。后来,这支队伍独立开拔
2024-11-23 14:17:00
华为胡厚崑:“要让不同设备都能说上普通话”,提升工业设备联网率
“当前工业协议‘七国八制’,形成了各种数据‘孤岛’,需要一张互联互通的网络,而IP正是有效的标准化技术。”“要让不同设备都能说上‘普通话’
2024-11-23 14:18:00
支持WiFi/以太网/4G上传,MG6 4G 蓝牙云桥网关重磅上市!
数字化转型的号角早已响彻千行百业,企业加速推进物联网技术及产品的应用。然而,随着应用场景的不断拓展与深化,一系列问题也逐渐浮出水面
2024-11-23 14:18:00
不用学外语了?微软公测语音翻译应用Translator Pro
财中社11月21日电微软Azure AI服务团队今天宣布公测一项面向企业、名为Microsoft Translator Pro的新服务
2024-11-23 14:19:00
重要成果!陕西名校连登“国际权威期刊”,全部为唯一通讯单位!
柔性电子技术,是将有机、无机或杂化材料沉积于柔性基底上形成以电路为代表的电子元器件及其集成系统的一门新兴科学技术,是智能时代的革命性技术
2024-11-23 14:19:00
炸弹气旋袭击美国2人死亡:比一般飓风更具破坏力
快科技11月23日消息,据央视新闻报道,当地时间19日起,美国多地遭到“炸弹气旋”袭击,已造成2人死亡、大规模断电和水陆交通受阻
2024-11-23 13:58:00
本文转自:人民网人民网北京11月23日电 (焦磊)当前,随着服务器应用场景日益丰富、任务类型日趋多样化,服务器算力算效评估的重要性日益凸显
2024-11-23 14:03:00
新一代擎天柱!米家空调Pro新品官宣:更大 更广 更远
快科技11月23日消息,小米智能生态即将揭晓,米家空调Pro系列迎来新成员,定于11月27日晚7点盛大发布,与K80新品携手登场
2024-11-23 14:28:00
其实呢,加盟便利店的成功关键其实有很多,今天我们就来聊聊这个话题。首先,让我们来思考一个问题:什么样的经营策略可以真正提升销量呢
2024-11-23 14:49:00
男子找网约车送别人5万元现金 深陷套路诈骗
快科技11月23日消息,“网上诱骗+线下转账+网约车运送”的诈骗手段日益猖獗,这类骗局通常以虚假色情APP为诱饵,诱导受害者转账并利用快递或网约车将现金等财物送至指定地点
2024-11-23 14:58:00