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经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...期间,他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。2018年回国时,吴宇轩作为另一家生物医药公司耀邦生物的联合创始人,有机会在中国做第一个CRISPR/Cas9治疗输血依赖型地贫的临床试验,而且...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一家外部公司合作...……更多
首个青光眼基因编辑治疗临床试验启动
...所致青光眼的发病机制和治疗策略。团队成员滕羽菲聚焦基因治疗领域,通过探索不同递送载体对小梁网组织的基因编辑效率,对变异基因进行敲除,以达到根除病因的目的。在此基础上,结合由蔡宇伽团队开发的基于原创性基...……更多
济南竞速细胞与基因治疗新赛道
...策”双支撑!又一校地合作载体落地——济南竞速细胞与基因治疗新赛道本报11月3日讯(记者陈心如)细胞与基因治疗作为现代生物医药领域的重要突破,目前已成为全球科技与产业竞争的“新赛道”。今天,中国(山东)自由...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...院创院院长丁胜此前接受采访时指出,跟普通药物相比,基因治疗方式的前期研发有很高门槛,治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易,而基因疗法的链条非常长,选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采...……更多
和元生物“价格战”打响基因治疗市场竞争战
4月21日,细胞与基因治疗(CGT)领域的研发外包平台服务商(CDMO)和元生物超大规模单一产业基地——“和元智造精准医疗产业基地”落户上海临港,项目总投资超过15亿元,30多条基因细胞治疗生产线以及2000升的反应器规模...……更多
...高效的基因编辑工具,在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗,包括癌症、肝脏疾病和心血管疾病等方面具有广阔的应用前景。之所以CRISPR/Cas9系统技术发展如此之快,一方面得益于其易于操作、设计空间大、精准度高、成...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
推动细胞与基因治疗等生物医药产业发展
...山生物公司入选山东省企业技术创新项目计划推动细胞与基因治疗等生物医药产业发展工作人员进行实验。近日,山东省工业和信息化厅发布了《关于印发2024年山东省企业技术创新项目计划(第一批)的通知》(鲁工信技〔2024...……更多
不依赖器械,遗传性耳聋有了治疗新希望,男孩在汉接受基因治疗“重启”自然听力
基因突变引发耳聋,15岁男孩通过耳聋基因治疗后重获听力,体验美妙有声世界。2月21日,华中科技大学附属协和医院宣布,该院耳鼻咽喉头颈外科团队在车谷院区为一名先天性耳聋患儿完成了遗传性耳聋基因治疗术,目前患儿...……更多
什么是基因检测?肺癌病人都要做基因检测吗?一文科普下
...除治疗的话,治疗效果并不明显,于是建议他做一个靶向基因检测。由于患者以及家属对基因检测并不了解,执意要求进行手术切除。通过两天的病理解释,最终进行了靶向基因检测基因检测。02那么对于肺癌患者来说,什么是...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...体进行综合评价,并经小侯及家人知情同意,认为他符合基因治疗的条件,在当年10月成功接受完成基因治疗。贵医附院儿童血液科主任、血友病诊疗中心主任金皎介绍,小侯的重型血友病B是因为缺乏凝血因子Ⅸ(九因子)所致...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,标志着基因治疗领域的创新进步。镰状细胞病是一种遗传性血液病,主要是由血红蛋白(红细胞中的携氧蛋白)的基因突变造成,其特征是红细胞呈镰刀形,这种异常的红细胞会...……更多
眉山市人民医院成功开展全市首例 CAR-T新型抗癌疗法
...革新,一项项里程碑式的医疗技术突破也不断书写着抗癌新篇章。其中,以CAR-T为代表的细胞疗法为血液恶性肿瘤的治愈带来了新希望。近日,眉山市人民医院血液内科成功开展全市首例CAR-T(嵌合抗原受体T细胞疗法)治疗复发...……更多
江苏首例接受治疗患者听力恢复 基因治疗先天性耳聋
...民日报客户端今年3月,江苏省内首例针对先天性耳聋的基因治疗在南京鼓楼医院开展。接受治疗的是一位不到2岁的小朋友。最近好消息传来,手术进行得很顺利,孩子听力恢复,并第一次喊出了爸爸妈妈。患儿父亲李先生告诉...……更多
...例RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者的基因治疗(给药)。徐格致介绍,XLRP主要为X连锁隐性遗传,患者多为男性,占单纯性视网膜色素变性的15%左右,是青少年致盲的常见原因。患者10岁左右发病,早期的临...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,标志着基因治疗领域的创新进步。这是基因编辑疗法在全球第二次获批。不到一个月前,11月16日,英国药品和保健品管理局(MHRA)在官网发布公告称,批准CRISPR基因编辑疗法Casge...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
山东省第二人民医院先天性耳聋患儿基因治疗获重大突破
通讯员 李媛 王晓敏通过基因治疗,“修缮”问题基因,让先天性耳聋患儿用“自己的耳朵”听到声音——最近,山东省第二人民医院(山东省耳鼻喉医院)OTOF基因递送治疗遗传性耳聋的临床试验取得突破性进展,受试患儿术...……更多
国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,男性新生儿中发病率为1/110000-1/...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
基因剪刀为肺囊性纤维化患者带来希望
...:中国科学报囊性纤维化影响肺部,对有缺陷的细胞进行基因治疗具有挑战性。图片来源:SCIENCE PHOTO LIBRARY本报讯 被称为基因剪刀的CRISPR基因编辑疗法在克服了先前阻碍基因治疗的主要挑战后,有望为肺囊性纤维化提供有效且...……更多
省内首例!齐鲁医院眼科完成视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性手术
...(KH631眼用注射液)是我国第一个获批进入临床、用于nAMD的基因治疗产品。它是通过视网膜下注射将承载着康柏西普药物表达的AAV送达病灶区,并在视网膜色素上皮细胞中不断复制,长期持续表达康柏西普蛋白。其表达的康柏西普...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...在线发表了一篇题为《杜氏肌营养不良症患者高剂量rAAV9基因治疗后的死亡》的文章,这是一个关于特里尸检报告的研究,详细介绍了特里死亡的原因,提示他可能死于由严重先天免疫反应引起的急性呼吸窘迫综合征(ARDS)。据...……更多
科学家用纳米技术递送生命活动调节指令,开发重大疾病治疗新策略
...种基于粘性纳米颗粒的 mRNA 递送策略,用于在 Kdm6a 抑癌基因缺失的原位膀胱癌小鼠模型中,膀胱灌注递送 KDM6A-mRNA。这种黏性的 mRNA 递送系统能稳定地黏附在膀胱内壁表面,而不会被尿液冲走,并持续递送增强其渗透能力,使 mR...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。Marnetegragene autotemcel适应证:严重Ⅰ型白细胞粘附缺陷(LA...……更多
华大基因深耕行业24年,成就基因行业领跑者地位
1999年9月9日,随着“国际人类基因组计划”的正式启动,华大基因在北京正式成立。深耕基因行业二十四年,华大基因始终坚持以“推动生命科学研究进展、生命大数据应用、提高全球医疗健康水平”为出发点。立足生免流水...……更多
追问|精准爆破!科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中,研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统,并将其安插到一种沙门氏菌体内,制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
...者的存活時间。我们都了解,在做靶向药物治疗前需要做基因检查,根据基因检查查出来是不是有相对的基因变异种类,再挑选相匹配的靶向药物。现阶段早已发觉的肺癌基因变异种类有EGER、ALK、HER2、ROS1等。那麼,遗传基因未...……更多
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车位被占男子直接砸烂占位车:赔偿1万获得谅解
快科技9月27日消息,俗话说冲动是魔鬼,遇到事情三思而后行,近日就有一男子尝到了“冲动的惩罚”。媒体报道,近日,苏州的韩某到地下停车场停车时
2024-09-27 11:01:00
全新朝代命名 比亚迪夏开启盲订:第五代DM混动油耗新低
快科技9月27日消息,比亚迪王朝网销售事业部总经理路天官宣,比亚迪全新MPV车型夏正式开启盲订,将于今年内上市。同时他回应了为何启用全新的朝代命名
2024-09-27 11:01:00
上海携淘票票请你看电影!4500万电影消费券来了!覆盖十一档至岁末档
根据上海市委、上海市政府的部署,上海市委宣传部(上海市电影局)将于2024年9月28日至12月31日期间,联合淘票票、猫眼两大头部票务平台发放总值4500万元的电影消费券
2024-09-27 11:01:00
中国江苏网9月26日连云港讯 “在日常生活中,小红帽的勇敢是我们要学习的,大灰狼的狡猾是我们要注意的。”近日,一场“爱与智慧——亲子阅读课堂”在连云港移动墟沟手机卖场中进行
2024-09-27 11:10:00
海澜之家:转型三年半,归来仍是“男人的衣柜”
海澜之家试图通过布局不同领域改变“男人衣柜”的标签,但目前其他品牌收入占比不足10%,多元化转型面临挑战。文/每日财报吕明侠近一周A股快速上涨
2024-09-27 11:12:00
柴油发电机组在这四大行业中的电源防线
在现代高度互联的世界中,一瞬间的电力中断都会让人心惊胆战。想象一下,正在进行的手术因停电被迫中断,生产线上的重要设备突然停止运转
2024-09-27 11:13:00
具身智能机器人隐藏冠军上新:领狗进家门,多模态AI那种
具身智能领域的“癫”,已经进入next level了!来看这段视频:人形机器人在前面跑,一群机器狗在后面追;然后人追着狗
2024-09-27 13:37:00
OpenAI三位同日离职高管起底!今年已失去13位高管
智东西9月26日报道,今日凌晨,在OpenAI首席技术官米拉·穆拉提(Mira Murati)官宣离职后,OpenAI首席执行官萨姆·阿尔特曼(Sam Altman)连发两则推文回应
2024-09-27 13:38:00
重庆特斯联冲刺AIoT第一股!3年29亿营收,六成来自AI产业数智化
中国AIoT第一股,来了!来自重庆,来自特斯联。9月26日,特斯联向香港联交提交招股书,正式赴港上市。报告期内,三年29亿营收
2024-09-27 13:38:00
地表最强全息AR眼镜问世!Meta十年绝密豪赌烧10亿,现场开箱老黄亲测
【新智元导读】就在刚刚,小扎携掉最强AR眼镜Orion登场!Meta首款AR眼镜,苦研十年后,终于诞生了,成本高达10000美元
2024-09-27 13:38:00
Meta首款多模态Llama 3.2开源!1B羊驼宝宝,跑在手机上了
【新智元导读】Meta首个理解图文的多模态Llama 3.2来了!这次,除了11B和90B两个基础版本,Meta还推出了仅有1B和3B轻量级版本
2024-09-27 13:39:00
抖音小红书卖爆1万台!Office版人形机器人也来了,破解波士顿动力商业化难题
【新智元导读】这款机器狗已经在全网卖爆,抖音和小红书疯狂种草!耕耘五载无人问,一举成名天下知。具身智能元年,首先跑通C端落地商业化的
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150万条多语种音频数据!浙大清华发布语音伪造检测框架SafeEar,兼顾隐私保护|CCS 2024
【新智元导读】SafeEar是一种内容隐私保护的语音伪造检测方法,其核心是设计基于神经音频编解码器的解耦模型,分离语音声学与语义信息
2024-09-27 13:40:00
刚刚,Llama 3.2 来了!支持图像推理,还有可在手机上运行的版本
今天凌晨,大新闻不断。一边是 OpenAI 的高层又又又动荡了,另一边被誉为「真・Open AI」的 Meta 对 Llama 模型来了一波大更新
2024-09-27 13:42:00
调研219篇文献,全面了解GenAI在自适应系统中的现状与研究路线图
AIxiv专栏是机器之心发布学术、技术内容的栏目。过去数年,机器之心AIxiv专栏接收报道了2000多篇内容,覆盖全球各大高校与企业的顶级实验室
2024-09-27 13:42:00