36氪首发 | 突破核酸药物血脑屏障递送瓶颈，「艾码生物」数千万元天使+轮融资落地

36氪获悉，专注于第三代体内自组装外泌体递送RNA核酸药物技术的艾码生物（ExoRNA Bio）宣布完成数千万天使+轮融资。本轮融资由越秀产业基金领投，京新药业、鼎心资本、南京大学生物医药行业校友会跟投，原股东鼎晖投资继续跟投加仓。本轮融资将主要用于加速公司技术平台的产业转化，同时推进艾码生物今年面向亨廷顿舞蹈症的首条自研管线的IND申报工作。

艾码生物（ExoRNA Bio）创立于2022年初，专注于开发未被满足临床需求的产品，特别是针对中枢神经系统疾病等的治疗药物，并打造平台型RNA核酸创新药企业。

在对抗疾病的历史进程中，传统药物将“蛋白质”作为药物靶点。然而，人体内许多“致病蛋白”为不可成药靶点，因此许多疾病缺乏有效的治疗手段。为解决这一问题，人们沿着中心法则，利用核酸分子的翻译或调控功能，开发了核酸药物，以解决“不可成药”靶点带来的未被满足的临床需求，有望成为继小分子和抗体药物后的第三类主要药物。据悉，靶向RNA的核酸药物理论上能对任意基因进行调控，有潜力治疗所有因基因异常造成的疾病。

不过，核酸也存在自身无法进入细胞发挥作用且容易被核酸酶降解的弊端，核酸药物的转化应用受限于其体内递送问题。这使得能保护并包裹核酸进入细胞的递送技术成为核酸药物研发的关键。

对此，艾码生物创始人张辰宇教授通过利用人体自身器官组织作为生物反应器，“加工”产生活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”产生的外泌体中，这样通过内源性细胞分泌的外泌体“运输”方式，既保护siRNA完成跨细胞和生物屏障的运输，又具有良好的生物相容性。

基于此，艾码生物打造了第三代核酸递送技术平台，保障了核酸药物递送的安全性，并实现对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破，也解决中枢神经系统疾病穿越血脑屏障的递送难题。

同时，据介绍，该技术平台也避免了外泌体作为载体在体外生产的成本高、质控难度大，及其不稳定、易被降解、需求量不能满足等问题。在给药浓度极低的情况下，艾码生物研发的药物也能够在体内发挥强大的作用。此外，基于公司在合成生物学工程化领域的布局，艾码生物还可使得药物携带多基因组件且拥有靶向性，最终通过外泌体递送至不同的器官。

据了解，艾码生物CEO兼联合创始人孟夏博士，在跨国生物技术企业积累了二十多年的工作经验，曾领导团队完成3个病毒载体类的一类创新药的研发，并获批进入临床。在孟夏的带领下，艾码生物在正式运营的一年时间内，从零开始迅速组建拥有产业团队，并开始与南京大学科研进行互补结合。目前，艾码生物针对亨廷顿舞蹈症管线完成了大量动物药效实验与毒理实验，并同步在FDA开启了孤儿药资格认定（ODD）申报工作。

据了解，艾码生物首条研发管线所面对的亨廷顿舞蹈症，是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病。患有该病症的患者往往会出现神经功能障碍，运动、认知和精神异常，现有药物及手术治疗仅能缓解部分症状，无法实现彻底治愈。据估计，中国目前有1~3万名亨廷顿舞蹈症患者。

突变的亨廷顿蛋白（mHTT）在细胞内异常聚集形成大分子团，并导致神经细胞死亡是亨廷顿舞蹈症的致病机制。因而，降低mHTT蛋白也是该病症治疗的根本策略。核酸药物能通过调控基因的表达，解决上述问题。