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重症肌无力靶向新药国内获批使用
本文转自：人民政协报
记者 刘喜梅
《 人民政协报 》 （ 2023年09月13日  第 06 版）
本报讯（记者 刘喜梅）9月5日，北京大学人民医院为一位72岁的全身型重症肌无力老年患者，开出了创新靶向药艾加莫德国内获批使用后的首张处方。在接受艾加莫德的系统治疗后，该患者无任何不良反应，效果改善迅速、明显，已恢复日常行动能力。
重症肌无力是一种慢性的自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，对于重症肌无力患者来说，微笑、呼吸、吞咽都成了一种奢望。该病也是一种能治但难治罕见病，并于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。
北京大学人民医院神经内科副主任医师何洋介绍，全球数据显示，超过85%的重症肌无力患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力（gMG）。多数全身型重症肌无力患者会携带IgG自身抗体，其中75%~80%的患者为乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性患者。正常情况下，肌肉能够收缩主要是由乙酰胆碱起着关键作用，而重症肌无力患者体内产生了乙酰胆碱的受体抗体，就会出现从面部发展至全身的用不上劲、肌肉无力，甚至呼吸麻痹的情况。
“近年来，国际上新型靶向药物被广泛研究和应用于重症肌无力治疗中，但目前多为超适应症用药。作为全球首款新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，艾加莫德通过竞争性的结合FcRn来靶向清除体内的致病性IgG抗体，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者。临床应用发现，艾加莫德在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，这为攻克gMG提供了全新的治疗手段。”何洋表示。
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快照生成时间：2023-09-13 06:45:03
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