用化学诱导iPSC药物“逆转”不可逆的“绝症”，「睿健医药」帕金森新药IND获批

“无法治愈，不可逆转。”在1817年英国医生James Parkinson发现帕金森疾病200多年后，帕金森依然是一种实质意义上无法治愈的“绝症”。

如今，这类疾病有望实现病程逆转。8月2日，国家药品监督管理局（NAMP）正式批准了武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）（公司详情参见往期报道）帕金森新药NouvNeu001的IND申请。这也是帕金森治疗领域中，少有的进入临床阶段的通用型细胞治疗产品。

不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001是一种利用化合物实现精细细胞功能改造的通用型细胞治疗产品，可实现真正“逆转病程”。从原理上看，NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。

NouvNeu001产品的成功研发依托于睿健医药所搭建的纯化学诱导体系，该体系是一种更适合于大规模工业生产的细胞功能改造平台。正式运营5年多以来，睿健医药已经建立了覆盖全新结构诱导化合物，基础培养基，生产工艺及质量体系的知识产权系统。

根据2019年国家卫生健康委员会人口普查结果显示，中国65岁以上的老年人有2.17亿；而流行病学显示，中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。据此推算，中国的帕金森病人存量接近370万，而且还呈现出了年轻化的趋势，防控形势严峻。

针对如此庞大的患者群体，目前临床上主要有以左旋多巴为代表的化药治疗方案，以DBS为代表的物理治疗方案，以及其他辅助治疗方案，但这些均无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题，均为代偿性疗法，存在副作用大的顽疾，患者往往在服药后出现异动症或“开关现象”，剂末效应也十分明显。

面对这一患者急需的临床空白，国际上自上世纪90年代便开始探索细胞替换疗法治疗帕金森的可能性，直到2021年1月，FDA才批准了首个细胞替换疗法IND，来自BlueRock的胚胎干细胞衍生产品MSK-DA01，这一产品也在2023年6月28日宣布完成了临床I期安全性试验。

与之相类似的，此次获得IND批准的NouvNeu001是睿健医药全自主产权的突破性细胞治疗产品。据团队给出的药理药效试验和安全性试验结果信息显示，使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后，行为学功能得到了极大恢复，多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，BlueRock的同类药物则最短需要在给药十二周后才能起效。

据介绍，该治疗优势主要来源于睿健的“AI+化学诱导平台”。睿健医药首席科学家，欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员罗永伦教授表示，该平台整合了发育生物学，化学，组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科，公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”，在每个细胞中启动标准调控流程，实现了细胞的多重功能的精细改造，并且一次性的解决了细胞治疗药物工业生产中高效，安全性及成本在内的多个难点。他表示，除了NouvNeu001，基于该平台公司还储备了多种New Modalities，为复杂疾病的治疗提前布局。

另外，睿健医药也开始了国际化布局，公司位于丹麦的创新中心，新加坡运营办公室，美国商务办公室已于2022年投入使用，并与丹纳赫集团共建联合实验室，共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法的研发及临床应用。而此次获得IND批准的NouvNeu001，也已在澳大利亚、美国等地进行了IND申报工作。

为此，睿健医药还建设了大规模工业化生产基地，现已建成符合cGMP要求的B+A级生产厂房，一万平米以上的工业化生产和研发基地，满足覆盖全球市场的同种异体细胞药物产能，同时具备覆盖中美澳多地的物流投送能力。