晚期乳腺癌患者也能像高血压一样成为慢性病管理！这种乳腺癌的诊疗格局发生大变化

本文转自：周到上海网

晚期乳腺癌患者也能像高血压、糖尿病等慢性病一样，通过慢病管理让患者寿命达到与正常人趋于一致，不仅活得更久，还能活得更好。昨天，国家医疗保障局发布公告，中国首个乳腺癌ADC药物纳入医保后，患者支付能力显著提升，将极大提升我国HER2阳乳腺癌患者诊疗全程获益。业内人士透露，我国HER2阳性乳腺癌的诊疗格局发生了天翻地覆的变化。

据世界卫生组织最新的数据，乳腺癌已取代肺癌成为全球第一大肿瘤。我国的乳腺癌的发病年龄早于西方国家，发病高峰在45-55岁，而西方国家多在65岁之后。

2020 年中国女性新发乳腺癌病例超过41.6万，发病率为39.1/10 万，每年因乳腺癌死亡人数约11.7万 ，乳腺癌已成为中国女性发病率最高的癌症。HER2阳性乳腺癌约占所有乳腺癌病例的20%-30%，HER2阳性乳腺癌侵袭性强、预后差，尤其是晚期乳腺癌患者预后不佳。

乳腺癌抗HER2生物制剂恩美曲妥珠单抗被纳入医保并同步确定了全国医保支付标准的得到了众多乳腺癌病人关注。恩美曲妥珠单珠是全球首个抗体偶联物（ADC）。ADC药物被业内称为“魔法导弹”，其作用机制实现了靶向与化疗“1+1＞2”的联合效果，与以往化疗药物、靶向药物不同，有效兼顾了靶向药物的精准和细胞毒药物的高效双重杀伤疗效，为患者带来更多安全性获益。

20年前，全球乳腺癌首个靶向药物曲妥珠单抗的出现彻底改变了HER2阳性乳腺癌患者的结局；2018年，帕妥珠单抗成功获批，中国乳腺癌诊疗大跨步地进入“妥妥双靶”时代，实现了HER2早期乳腺癌完全走向治愈的可能；得益于中国出台的一系列新药加速审批政策，2020年恩美曲妥珠单抗正式在中国获批上市。三款治疗药物开启了中国抗HER2治疗的全病程时代，让HER2阳性乳腺癌成为乳腺癌治疗领域内治愈率最高、靶向药趋于全面、诊疗手段更为成熟的疾病亚型。

对于HER2阳性晚期乳腺癌患者，抗HER2靶向治疗仍然是治疗的基石。目前，晚期乳腺癌患者的治疗目标是延长生存期，提高生活质量，而且晚期患者要比早期患者更加注重治疗的规范性。恩美曲妥珠单抗纳入国家医保目录将为我国HER2阳性晚期乳腺癌患者增添强有力的支持，也更能发挥出特效药真正的作用和价值。

最新一版的国家医保药品目录中，111种药品新增纳入，其中有7款罕见病用药。口服创新药艾满欣纳入医保备受关注，让脊髓性肌萎缩症患者从医保药品目录内“无药可用”变成“有药可用”，脊髓性肌萎缩症患者再迎“生命减负”。

脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，发病率为存活新生儿中1／10000，每年国内新增约1000 例脊髓性肌萎缩症患者；约80%的患者会在出生后 18 个月内起病，病情的进展可导致全身多系统异常。重症脊髓性肌萎缩症患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。

由于社会对疾病整体认知的缺乏，脊髓性肌萎缩症患者与家庭一直以来面临着确诊难、确诊时间长的问题；加之罕见病药物的使用者少、研发成本高、难度大，治疗方式极为有限、可支付性低的困境也长期存在。

此外，同大多数罕见病群体一样，许多脊髓性肌萎缩症家庭也长期受到照护压力沉重、难以正常融入社会等诸多现实难题困扰，亟需更全面的社会保障体系的支持。

作为首个靶向mRNA的小分子疾病修正治疗药物，口服创新药可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，全身性增加蛋白水平。

“将我国重症脊髓性肌萎缩症治疗带入了‘口服时代’，其进入国家医保目录将大大提高创新疗法的可及性，减轻患者与其家庭的负担，为现有的临床治疗方案提供了重要补充，弥补了现有目录内药物的局限性，尤其对长期面临‘缺医少药’困境的许多重症脊髓性肌萎缩症家庭来说，创新药物的可及也意味着‘生命希望’的可及。”复旦大学附属儿科医院王艺教授表示，“从长远来看，这也将带动中国重症脊髓性肌萎缩症整体诊疗水平和全病程管理的发展与完善。”

来源：周到上海 作者：陈里予