组合型生物人工肝临床研究获新突破

肝衰竭是医学上的危急重症，我国每年新发病例达100万例，现有常规药物治疗与机械人工肝治疗效果欠佳，死亡率高达70％；肝脏移植虽是目前最有效的治疗方法，但由于移植供体短缺的原因，我国每年仅有6000例左右的肝衰竭病人能接受肝移植手术，而且医疗花费较大。临床上急需新的治疗方法和新的产品来解决这一重大医疗难题。

8月28日，珠江医院转化医学中心执行主任高毅教授团队领衔的组合型生物人工肝转化研究获新突破。团队自主研发的国际首个干细胞型生物人工肝药械组合产品获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批文，标志着我国生物人工肝临床研究和产业化进入了快速发展阶段，其研究有望为肝衰竭患者提供新的救命治疗体系。

珠江医院转化医学中心执行主任高毅教授。

我国每年新发肝衰竭病人高达100万病死率70%

肝衰竭是各种肝病发展的严重阶段。8月31日，高毅教授在媒体发布会上解释，由于肝脏损伤导致肝细胞广泛死亡，并伴有免疫系统反应，导致炎症介质大量产生。这些炎症介质进入循环，最终导致人体系统性紊乱和急性肝衰竭。在我国，肝衰竭每年新发病例高达100万例，病死率高达70%以上。

目前，肝衰竭治疗临床治疗方案主要包括标准内科治疗、肝移植、非生物型人工肝支持治疗。其中，标准内科治疗缺乏特效药物和手段，非生物型人工肝即常规机械人工肝主要还是采取血浆置换、血液透析等方式，虽应用广泛,但没有从根本上解决问题，治疗后病死率仍高居不下。

肝移植虽然是肝衰竭最有效治疗方案，但存在供体短缺、费用昂贵、手术难度大等临床痛点。据了解，我国每年仅有6000例左右肝衰竭患者能接受肝移植手术。

动物实验中新治疗方法生存率从17％提升为87.5%

长期专注于人工肝领域研究的高毅教授团队在前期实验中发现，不论是肝切除小鼠模型还是药物性猪肝衰竭模型，炎症机制存在于所有具有急性期特征的肝衰竭过程中。而间充质干细胞（MSCs）可以通过抑制过度炎症导致的肝损伤，并通过旁分泌作用、分泌外泌体等方式发挥免疫调节、刺激组织再生作用。

高毅教授在国家重点研发计划的支持下，组建了医工复合型研发团队，首次提出干细胞型生物人工肝并构建了“血液净化用间充质干细胞”。

它是由一罐生长着人间充质干细胞（MSCs）的中空纤维膜式生物反应器构成，基于产品旁分泌机制，通过人工肝血液净化模式开展治疗。救治大动物肝衰竭模型表现出非常好的治疗效果，治疗生存率与常规治疗相比从17％提升为87.5%。

据高毅教授介绍，此类治疗体系将针对肝衰竭急性期病人，目的给此类患者找到一个救命的办法。在以往，此类患者的死亡率高达3/10，而干细胞型生物人工肝的临床试验有望降低死亡率，干细胞型生物人工肝正式获批临床试验也意味着增加了一种新的治疗手段。

据悉，根据高毅教授团队前期研究数据以及国家关于干细胞产品临床试验相关指导原则，此次临床试验将分为两期，早期单中心的安全性和有效性评价，后期为多中心确证性评价，来验证这款产品的安全系统，预计本次药物临床试验开展两年左右，届时如顺利通过，有望助力众多肝衰竭患者重获新生。