“孩子上学了 校园真美好”

本文转自：玉林日报

脊髓性肌萎缩症治疗药物纳入医保后，玉林首个在本地注射治疗的孩子病情稳定——

“孩子上学了 校园真美好”

2022年7月，玉林市第一人民医院为一名6岁的脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患儿顺利完成诺西那生钠鞘内注射治疗，这是“天价救命药”诺西那生钠注射液从70万元降至3万多元并纳入医保后，玉林打出的第一针，当时引起较大关注。如今SMA治疗药物还新增了利司扑兰口服液，患者在治疗上又多了一个选择。

患者可在本地定期注射治疗 病情稳定

一年多过去了，首位在玉林市第一人民医院注射第一针的SMA患者如今情况如何？近日记者联系了患者的母亲卢女士。她告诉记者，已经为女儿预约了第八针，将在1月19日前往玉林市第一人民医院注射。

“目前女儿的病情相对稳定，没有继续恶化。”卢女士说，去年，女儿如愿以偿走进校园。虽然因为病情需要坐轮椅活动，没法坚持每天去学校，且每次上学需要陪读，多数时间在家自学，也不能像正常学生那样写作业，但这足以让她感受校园的美好。

朱女士的女儿也是SMA患者，目前在读初中。前不久，朱女士带女儿去玉林市第一人民医院注射了第九针诺西那生钠注射液。朱女士说，2022年诺西那生钠注射液纳入医保药品目录后，便第一时间带女儿前往自治区妇幼保健院注射治疗，首次注射需要在68天内打完四针，之后每隔4个月打一针。玉林市第一人民医院也能注射这一药品之后，她们不用再往南宁跑，节省了交通成本和时间成本。

治疗药物新增口服液并纳入医保报销

玉林市医保局医药服务价格科负责人官佩琳说，治疗SMA的药品主要有两种，一种是诺西那生钠注射液，2022年纳入医保药品目录；另一种是利司扑兰口服液，2023年3月1日起纳入医保药品目录，价格由每瓶6.38万元下降至每瓶3780元。目前玉林市第一人民医院、玉林市妇幼保健院已经引进这两种药物。

“因为罕见病的药品少、费用高，因此每一次用药都需要提前申请。”官佩琳说，考虑到可能出现患者无法及时申请到药品的情况，SMA治疗药品实施处方流转，即医院没有药时，开处方后可以流转到国控大药房拿药，确保患者能及时用药治疗。且医保支持双通道购药报销，在药店拿药也可报销。

玉林市第一人民医院儿内科医生吕海生介绍，诺西那生钠注射液需要以腰椎穿刺的方式进行椎管内注射给药，每次注射，患者都需要住院并进行常规检查，发生脊椎畸形的患者进行腰椎穿刺有些困难。而利司扑兰是口服给药方式，可以减少注射的痛苦。朱女士表示，后续打算尝试用利司扑兰口服液给女儿治疗。

医保报销减轻患者家庭负担

记者从玉林市医保局了解到，玉林2023年使用诺西那生钠注射液的患者有47人次，医疗总费用163.2496万元，医保报销（含基本统筹、大病报销和医疗救助）142.61349万元，医保报销87.3%。利司扑兰口服液结算两人次，医疗总费用1.1340万元，医保基金和大病保险支付共8888.76元，报销比例为78%。

从无药可治到出现“天价救命药”，再到降价纳入医保报销，这为患者带来了新希望。“医保政策对罕见病患者的照顾，大大帮助患者家庭减轻负担，改善家庭生活质量。”朱女士说。