国内首个干细胞疗法获批上市，还有哪些药企在布局？进展如何？

干细胞概览 来源：泽辉生物招股书

国内干细胞疗法的商业化终于实现零的突破。

2025年1月2日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司（简称“铂生卓越生物”）申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，适应证是用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（GvHD）。这是国内首款获批的干细胞疗法。

全球范围来看，2024年已有多款干细胞疗法获批，如2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Mesoblast公司的间充质干细胞（MSCs）产品Ryoncil，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病。这是全球首个获得FDA批准的间充质基质细胞疗法。2024年8月，SanBio宣布其开发的“AKUUGO颅内植入悬浮液”在日本获得有条件上市批准，用于改善由创伤性脑损伤引起的慢性运动瘫痪。

据弗若斯特沙利文数据，全球干细胞来源细胞疗法产品的市场规模于2023年为1亿美元，预期于2027年达到27亿美元，2023年至2027年的复合年增长率为116.8%。2030年市场将进一步增长至114亿美元，2027年至2030年的复合年增长率为61.5%。在中国，从2027年到2030年，中国干细胞来源细胞疗法产品市场从人民币14亿元增至人民币180亿元，复合年增长率为137.2%。

如今，随着多款产品相继在全球获批，干细胞疗法在商业化层面迈开了新的步伐，布局该赛道的药企也将收获更大的关注。

什么是干细胞疗法？有哪些潜力？

2024年1月12日，国家药审中心就曾发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（试行）》（简称《指导原则》试行版）。这份文件介绍，间充质干细胞也称为间充质基质细胞，是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，可以为邻近的器官特异性细胞提供结构和营养支持。此外，间充质干细胞还具有独特的免疫调节作用，能够通过多种机制影响先天免疫和适应性免疫功能，使其在移植免疫方面具有广泛的应用前景。

据民生证券研报，干细胞在医学界被称为“万用细胞”，在特定的条件或者特定的信号诱导下能够分化成多种功能细胞或组织器官，其可能应用到几乎涉及人体所有重要组织器官的修复及研究人类面临的许多医学难题，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。

据国盛证券研报，间充质干细胞最早于1987年被Friedenstein等人在骨髓中发现并成功分离培养。间充质干细胞几乎存在于所有类型的组织中，是基质细胞的起源细胞。间充质干细胞的获取途径多，冻存后易复苏和体外大量扩增，有望批量生产用于临床疾病治疗。目前，间充质干细胞是临床应用研究最多的干细胞类型，在移植物抗宿主病、肾脏损伤、组织器官移植的免疫耐受、神经损伤、风湿性疾病、肝脏疾病等都发挥了良好的治疗作用。

同样是用于移植物抗宿主病，公开资料显示，艾米迈托赛注射液系人脐带间充质干细胞注射剂，而美国被获批的干细胞疗法系骨髓来源。所谓“移植物抗宿主病”是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。

《指导原则》试行版提到，间充质干细胞（MSCs）用于防治移植物抗宿主病，在国内外已有多年研究历史，很多临床研究提示了积极的防治作用。如何在现有移植物抗宿主病防治手段基础上，围绕患者未被满足的临床需求开展临床研究，是间充质干细胞产品临床研发面临的重要考验。

《指导原则》试行版还指出，移植物抗宿主病是术后非复发性死亡的原因之一，防治移植物抗宿主病对保证移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。移植物抗宿主病的主要预防方案为钙调磷酸酶抑制剂加抗代谢药物，一线全身性治疗主要采用以糖皮质激素为基础的方案。近年来，移植物抗宿主病的预防和治疗的临床进展较为迅速，但同时，当前治疗药物对相当一部分患者的疗效尚不理想或患者出现无法耐受的不良反应，仍存在未被满足的临床需求。

国家药监局表示，艾米迈托赛注射液为相关患者提供了新的治疗选择和希望。FDA相关负责人称，Ryoncil的批准标志着细胞疗法在治疗危及生命的疾病方面取得了历史性进展，尤其是面对目前治疗选择有限的儿童患者。

不过，干细胞疗法的发展也面临着挑战。干细胞创新药公司泽辉生物在招股书提到，干细胞来源细胞疗法产品的发展面临着重大的技术壁垒，其中最重大的挑战是将科学研究转化为临床应用。尽管干细胞研究可以追溯到1868年，但第一种干细胞来源的细胞疗法产品直到2010年才被获准上市。到目前为止，包括FDA在内的监管机构在早期及晚期临床试验中仍报告了许多失败案例。主要障碍是质量控制不佳，干细胞在免疫兼容性、稳定性、异质性、分化以及迁移能力方面的特征不一致。

国内哪些药企布局干细胞疗法？

近些年，干细胞疗法已经获得政策层面的支持。例如，2024年9月，商务部、国家卫生健康委、国家药监局发布了关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知，其中除了允许外商独资医院之外，另一条内容就与干细胞相关，即在中国（北京）自由贸易试验区、中国（上海）自由贸易试验区、中国（广东）自由贸易试验区和海南自由贸易港允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。

此次国内首款获批的干细胞疗法来自铂生卓越生物。官方资料显示，铂生卓越生物于2010年5月在北京注册成立，致力于干细胞创新药物研发，其研发的“人脐带间充质干细胞注射液”治疗移植物抗宿主病项目于2020年2月获得CDE批准开展Ⅱ期临床试验，成为国内第一个注册申报通过许可实现静脉注射给药的干细胞新药临床研究项目。

虽然目前国内仅有一款产品获批，但布局干细胞疗法的企业却并不少见，部分涉及上市药企。民生证券研报认为，从2020年我国干细胞创新药规范发展开始，国内干细胞IND数量几乎每年翻一倍，到目前国内干细胞IND数量已近百，且其中有多款干细胞创新药进入了临床二期之后的研发阶段。随着干细胞创新药政策持续催化，以及国内干细胞新药的申报审批等催化，国内干细胞创新药行业进入较好的投资阶段。

1月3日，中源协和细胞基因工程股份有限公司（中源协和，600645）公告称，全资子公司武汉光谷中源药业有限公司于2024年12月31日取得VUM03注射液临床试验申请《受理通知书》。公告显示，这款注射液是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干/基质细胞新药。本品是为了满足临床局部使用需求而开发的通用现货型细胞制剂，临床拟用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。

国内老牌药企天士力（600535）也入局干细胞疗法赛道。2024年半年报提到，治疗慢性心力衰竭的人脐带间充质干细胞注射液已获批临床。在急性脑卒中6小时后急性期方面，公司布局了异体来源的脂肪间充质干细胞治疗亚急性期脑卒中项目，正在进行中美双报的临床前研究，已完成 FDA IND 申报资料撰写。

九芝堂（000989）旗下拥有一家专注于干细胞药物研发的公司九芝堂美科。2024年半年报显示，九芝堂美科的缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的临床试验已完成17例受试者入组；治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的“人骨髓间充质干细胞注射液”的临床试验已完成5例受试者的入组。

有干细胞创新药公司正在冲刺上市。2024年9月，干细胞创新药公司泽辉生物在港交所披露招股说明书。招股书显示，公司成立于2017年，是中国首批获得PSC（多能干细胞）来源细胞疗法新药临床试验申请批准的公司，也是中国唯一一家目前有多项PSC来源细胞治疗资产处于二期临床试验的公司。公司开发了由四类PSC来源细胞治疗产品组成的全面及差异化产品管线，涵盖七种适应证，包括间质性肺疾病急性加重、急性移植物抗宿主病、半月板损伤、急性呼吸窘迫综合征、帕金森病、 干性年龄相关性黄斑变性及角膜内皮失代偿。截至最后实际可行日期，核心产品ZH901已进入二期临床阶段。

此外，2024年10月，干细胞创新药公司士泽生物宣布完成B1轮融资。官方资料显示，士泽生物拥有两项临床阶段的iPSC衍生神经细胞治疗新药，正在开展临床级iPSC衍生神经前体细胞治疗中重度帕金森病及渐冻症的两项国家级备案干细胞临床研究（均为中国首例/首个或全球首例/首个），拥有1项美国FDA全球孤儿药认定（为中国首个自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格）。