AI制药新动向：逾5亿美元的合作交易指向乳腺癌用药

·本次合作交易总额逾5亿美元，包括1200 万美元的首付款，以及后续开发、监管和商业里程碑。此外，英矽智能还有望获得潜在可达两位数的特许权使用费率。

2024年1月5日，据生物医药媒体Fierce Biotech报道，国际制药和诊断公司美纳里尼与其全资子公司Stemline Therapeutics，和临床阶段的人工智能（AI）驱动的生物科技公司英矽智能（Insilico Medicine）达成一项授权许可协议。美纳里尼将获得ISM5043的全球独家开发和商业化权益，这是由英矽智能人工智能平台辅助设计和开发的一种靶向KAT6的新型小分子抑制剂，有望被用于ER+/HER2-亚型的乳腺癌（约占总体乳腺癌患者群体的70%）和其他癌症的治疗。

当日，英矽智能方面向澎湃科技确认，本次合作交易总额逾5亿美元，包括1200 万美元的首付款，以及后续开发、监管和商业里程碑。此外，英矽智能还有望获得潜在可达两位数的特许权使用费率。英矽智能正在开拓AI药物对外授权的新商业模式。

该合作是继2023年9月，英矽智能将USP1小分子抑制剂以8000万美元首付款对外授权给纳斯达克上市公司Exelixis后，再次实现自研管线的对外授权。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov 博士称：“最新人工智能疗法有望为乳腺癌患者提供新的临床治疗选择，我们对此感到非常兴奋。美纳里尼旗下的Stemline在肿瘤学领域具有前瞻性的视野和对变革性疗法的深刻理解，是将ISM5043带入临床试验并完成临床开发的理想合作伙伴。”

2023年6月，英矽智能向港交所递交IPO招股书，但还未上市。放眼目前的AI制药企业商业模式，主要有提供药物研发软件为主、AI+Biotech、AI+CRO三种。AI+Biotech以开发内部管线为主，AI技术主要用于内部资产的推进；AI+CRO是为药企、CRO（合同研究组织）企业提供外包服务。

从英矽智能此前披露的招股书来看，英矽智能的特点在于：拥有自研的软件平台Pharma.AI，与赛诺菲、复星医药等公司有合作，以及拥有自己的自研管线。其招股书显示，英矽智能2021年营业收入为471.3万美元，2022年就达到3014.7万美元。

据其招股书信息，英矽智能的商业模式主要有二：通过自主研发的Pharma.AI平台提供人工智能驱动的药物发现服务和软件，以及利用自主研发的平台开发自有的临床前在研管线。

以AI为驱动的医药研发服务，促使英矽智能近年来与头部药企屡签大单。英矽智能称：“根据2021年报告的销售额，我们目前与全球前20家制药公司中的10家合作。”这也一直是英矽智能主要的收入来源，2022年总收入的95%都来自于此。

但仅靠药物研发服务，并未帮助英矽智能实现盈利。2021年-2022年，英矽智能营收分别为471.3万美元、3014.7万美元；同期毛利率分別为100%及63.4%；年内亏损分别为1.31亿美元、2.22亿美元，两年累积亏损达3.53亿美元，亏损扩大超71%。

据《华夏时报》报道，英矽智能当时的回应是：“亏损主要是由于研发活动产生的开支及与营运相关的开支所致。预计随着继续投资内部药物研发计划及综合技术平台，营运开支在可预见的未来将大幅增加，预期未来几年将继续出现净亏损以及负经营现金流量。”