医健年报扫描丨百济神州拿下国内首个“十亿美元分子”，亏损收窄33%迎商业化兑现期？

2月26日，百济神州公布2023年第四季度和全年美股业绩报告，以及2023年度A股业绩快报。财报数据显示，2023年，百济神州全年业绩总收入达25亿美元，同比增长74%。全球产品收入创22亿美元，同比增长75%。

其中，百济神州两大核心自研药物迎来重要进展。BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）全球销售额首次突破十亿美元大关，全年销售额达13亿美元，成为国内首个“十亿美元分子”。抗PD-1抗体百泽安®（替雷利珠单抗）开创PD-1领域出海“零的突破”，在欧盟、英国取得批准。自此，百济神州也实现从泽布替尼的“单兵作战”到如今的“双百出海”。

此外，根据财报，百济神州2023全年经营亏损同比收窄33%。而从单季度表现来看，百济神州第四季度的总收入为6.34亿美元，同比增长67%，产品收入为6.305亿美元，同比增长86%。

2023年被认为是极具变革性的一年，在国内外环境的多重冲击下，创新药产业正在加速洗牌，产业结构或将面临新一轮的重构。从百济神州交出的这一份“成绩单”来看，创新药行业并没有因为市场的变化而停下步伐，不管是政策支持、资本市场、还是海外发展等方面，都需要在“变”中寻“机”。

“十亿美元分子”诞生

本次百济神州财报的一大亮点在于，从产品收入构成来看，泽布替尼作为百济神州明星产品，贡献了超过半数的销售额。

财报显示，2023年第四季度，泽布替尼全球销售额为4.13亿美元，同比大增135%。2023年全年，泽布替尼全球销售额突破十亿美元里程碑，达13亿美元，同比增长129%，正式跻身“重磅炸弹”药物（blockbuster drug）行列。同时，这也是百济神州自主研发的首个“十亿美元分子”。

在全球生物制药领域，年度收入超10亿美元的药物通常被称为“重磅炸弹”药物。一款“重磅炸弹”药物的诞生，不仅意味着企业取得了里程碑式的商业化成就，同时也证明了该药物具备治疗的变革能力。统计数据显示，每年出现的“重磅炸弹”药物距离其第一次上市的时间通常需要大约10年。而泽布替尼自2019年在美国取得首次批准以来，短短4年后成为“重磅炸弹”药物。

这背后也是由于，泽布替尼已在全球超65个市场获批，包括尼加拉瓜、泰国、厄瓜多尔、乌拉圭等众多发展中国家和新兴市场，并成为适应症覆盖最广泛的BTK抑制剂。

在产品布局层面，除了BTK抑制剂，PD-1也是创新药企聚焦的一大核心竞争领域。财报显示，百济神州PD-1产品百泽安®（替雷利珠单抗）全年销售额达5.37亿美元，其中第四季度销售额达1.28亿美元。目前，替雷利珠单抗共获国家药品监督管理局批准12项适应症，其中11项纳入医保药品目录，也是目前纳入适应症数量最多的PD-1产品，广泛覆盖肺癌、肝癌等我国高发癌肿。

百济神州对于PD-1产品市场潜力挖掘还在继续。据21世纪经济报道记者获悉，目前，百济神州正在开发替雷利珠单抗皮下注射制剂，已于2023年启动临床。

目前，国内PD-1类产品的剂型以静脉注射为主，相较于口服，依从性不那么容易，尤其是后续的单药治疗，患者随访和输注问题仍亟待解决。

“我自己也是患者家属，因此深有体会，我家里人去治疗，每次一坐都需要好几个小时，不仅患者的体验差，旁边陪的人也都是疲惫不堪。”百济神州大中华区首席商务官殷敏日前在接受21世纪经济报道记者采访时表示，下一步，百济神州想做的是从整体方案上做到更加专注患者，关注患者体验和生活质量，真正服务好患者。

“我在想我们能不能把服务做得再好点，我们是否能为患者碰到的问题提供标准化的解决方案，通过支持开展专业化的科普宣讲等方式将科学知识散播开，提升公众的疾病认知。”殷敏强调，“目前，这只是很理想化的想法和尝试，我们也不知道这条路能否走得通，但是根据我们搜集到的无数位患者的反馈，这其中包含巨大的患者未尽需求。我们已经在想怎么通过更好的方式服务好患者。虽然这些想法还有待在实践中探索，但是我们愿意去蹚路，打造一些样板，一同去验证。”

创新药走向“理性回归”

从百济神州的财报可以看出，在经过多年的沉淀积累，创新药龙头企业在商业化、研发和生产环节均已建立起强大的全球化能力。而财报数据也显示，百济神州预计将于2024年，启动至少10个新分子实体的首次人体临床试验，加速下一阶段的研发浪潮。

有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者指出，尽管这两年Biotech企业前进的步伐有所放缓，但并非停滞不前。从生物医药行业长期发展的曲线来看，当前行业迈向了更为成熟和理性的阶段，“稳中向好”或将成为产业发展的基调。

“生物医药市场的底层逻辑始终不变，竞争优势和盈利增长源自于不断突破的产品创新性和持续增长的市场需求。面对未来的不确定性，公司应当前瞻性地革新发展战略，充实自研能力，开拓国际化视野，提高自身应变能力从而穿越当下的低谷，准备引领下一阶段的新增长。”该分析师说。

一直以来，创新药从药物发现到临床前，再到临床试验及商业化上市，本就面临着诸多不确定因素，加之外部经济环境与资本市场理性回归等因素影响，创新药企业的回报率备受关注。这两年缩减开支和管线的背后其实是创新聚焦和理性稳健。聚焦优势赛道、优化管线布局，整合资源集中在核心项目上，可以帮助创新药企业提高资源利用效率，降低整体研发投入的不确定性。

当前，创新药企业的研发策略逐步成熟，随着部分管线向后期推进，从拓宽管线策略向精益化高效发展转变，专注对创新技术含量高、临床价值突出的管线投入。上述分析师进一步指出，采用精益化研发策略，一方面，可以实现“集中力量办大事”的效果，有望加快创新药的上市，实现创新回报；另一方面，资源的整合优化有助于创新药企业平稳渡过当下的“变局”。

医疗行业受到宏观经济、国家政策和突破性技术等诸多因素的影响，发展具有自身独特的周期性。前几年全球医疗健康行业投融资热度高涨，后面随着宏观经济发展放缓、资本市场遇冷后，活跃度开始下降，出现“去泡沫化”，是医药行业的理性化和成熟化表现，待泡沫散去，真正优秀的企业将会成长起来，成为具有全球竞争力的公司。

2023年以来，我国医药行业在遇冷周期下仍稳健向前。例如，医保谈判规则更加明确，同时支持创新药发展，23个目录外创新药谈判成功，较整体成功率高7.4个百分点、价格平均降幅低4.4个百分点。其次，创新药出海再迎小高峰，百济神州、君实生物、亿帆医药、和黄医药的创新药产品成功在海外获批上市，中国创新研发实力再获认可。此外，我国存在庞大的患者群体，诸多临床需求仍待满足，患者健康素养的提升带动需求进一步释放，长期驱动着医药行业发展。

面对复杂的发展环境，创新能力的提升，资源的有效组合优化以及经营质量的改善是医药公司实现可持续性发展的关键。也有药企高管对21世纪经济报道记者强调，当下的创新药企需要聚焦以下三点：

一是，企业应重视持续推动创新研发，建立具有高度技术壁垒和自主知识产权的技术平台；

二是，搭建差异化创新管线、聚焦核心管线，开发可解决高临床需求的产品；

三是，组建强大的研发团队，积极引进海内外创新人才。在经营质量改善方面，积极推进BD工作，关注患者需求和市场动态，前瞻性地调整战略决策；

四是，关注海外市场，寻求合作伙伴或者自建海外运营团队，通过出海寻求更多商业价值；

五是，考虑更加灵活多元的方式引入资金，如技术授权、临床管线入股合资公司等方式来募集资金、分摊研发风险。

“持续创新仍是医药市场的发力点和核心竞争力，在变局下看到很多企业也在聚焦创新，包括加大创新管线开发投入、开发差异化技术路径产品、引进创新人才、结合人工智能等创新技术。”该药企高管认为，此外，广阔的海外市场也是国内企业应对当下环境不确定性的选择，比如Biotech实现License-out，与大型医药企业合作，可以优势互补，获得一定现金流，集中资源推进管线。