首届“腾冲科学大奖”揭晓：1000万元，基因编辑技术先驱张锋教授获奖【附基因编辑细分技术分析】

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2023年12月1日，首届“腾冲科学大奖”在2023腾冲科学家论坛开幕式上揭晓。首届大奖授予了中国科学院院士、被称为“无创产检之父”的香港中文大学教授卢煜明和美籍华裔科学家、CRISPR/Cas基因编辑技术先驱之一、麻省理工学院教授张锋。二人分别获得1000万元人民币。

美国国家科学院院士、博得研究所张锋教授，是生命科学和医学领域最顶尖、最活跃的科学家(之一)，国际公认的CRISPR-Cas基因编辑技术先驱之一。2013年，他率先将CRISPR-Cas9基因编辑技术应用于哺乳动物和人类细胞的基因编辑。在此后十年里，又做出了大量开创性研究，首次将相关技术和系统应用于大规模基因筛选(CRISPR筛选)和病原体核酸检测(CRISPR诊断)等多个方面。他的研究对生命科学、生物医药、分子育种、分子检测等，产生了革命性影响。

——基因编辑含义

根据中国科技术语的定义，基因编辑(gene editing)是对生物体的基因组及其转录产物进行定点修饰或者修改，以改变目的基因或调控元件的序列、表达量或功能。基因编辑技术的原理为，通过利用序列特异性的核酸酶在DNA特定位点引入或缺失碱基，产生高频诱导突变，对目标基因或特定DNA片段进行“编辑”，从而实现对目标基因或特定DNA片段的敲除或加入。

——基因编辑技术路线对比：CRISPR/Cas9技术是主流的基因编辑技术

从基因编辑的技术路线对比来看，ZFN技术存在着效率低、技术难度大、容易脱靶的问题，相反，CRISPR/Cas9技术效率高，技术难度低，脱靶效应低等优势，因此，截至2023年，CRISPR/Cas9技术是主流的基因编辑技术。

——CRISPR/Cas9技术应用分析

总体来看，CRISPR相关药物研发成果较多，且已有三项药品出现在了评审阶段，两项药品处于临床试验阶段。总体来看，CRISPR技术优点在于，构建简单，成本低，效率高，应用较为广泛，而缺点在于，缺乏特异性，一些gRNA分子结合的DNA只是部分地与gRNA互补。

前瞻产业研究院分析认为，结合基因编辑行业下游需求、行业技术手段更新需求以及行业热门技术发展方向等多方面因素考虑，未来，我国基因编辑行业的发展趋势主要体现在基因编辑工具多样化、精准化发展;基因编辑技术加速药物研发效率以及机器学习与基因编辑融合发展三大方向。

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