施维雅急性髓系白血病靶向药物拓舒沃® 被纳入国家医保药品目录

中国北京，2025年12月7日——国家医疗保障局正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》（以下简称：“国家医保目录”）。施维雅旗下针对复发性或难治性急性髓系白血病的创新靶向药物拓舒沃®（艾伏尼布片）成功被纳入国家医保目录。这不仅标志着该创新疗法正式进入国家医保支付体系，更将显著提升其临床可及性与患者可负担性，从而惠及广大携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者。

拓舒沃®（艾伏尼布片）是全球首个、且目前中国唯一获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，打破了中国在该治疗领域长期缺乏靶向药物的困境。

精准靶向IDH1，填补治疗空白

急性髓系白血病是成人中最常见的一种急性白血病[1]，疾病进展迅速，严重威胁生命。在中国，急性髓系白血病每年的新发病例数呈增长趋势，65岁及以上人群的死亡人数明显增加[2]。老年和复发性或难治性急性髓系白血病患者的预后较差，并且治疗方案有限。尤其是携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，中位总生存期不足6个月，3年生存率低于10%[3]。

中国医学科学院血液病医院王建祥教授指出：“长期以来，对于携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，可用的治疗手段非常有限，疗效不尽如人意，患者面临着生存期短、生活质量差的困境。拓舒沃®的独特价值在于其精准的作用机制，能够特异性靶向IDH1突变位点，诱导白血病细胞分化，从而为患者带来根本性的治疗转机。此次拓舒沃®被纳入国家医保目录，不仅解决了药物可及性的核心问题，更重要的是标志着我国在推进精准医疗落地方面迈出了关键一步，这将深刻影响未来血液肿瘤的诊疗模式。”

作为同类首创的IDH1抑制剂，拓舒沃®采用不同于传统化疗的创新作用机制，精准作用于突变的IDH1蛋白，抑制致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的产生比例高达99.7%，有效降低原始细胞数量。[4],[5]每日固定剂量的口服用药方式，为患者提供了治疗便利，改善了治疗依从性。

临床获益显著，推动治疗升级

哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授强调：“从传统化疗到精准靶向治疗的转变，是急性髓系白血病领域的重大突破。拓舒沃®纳入国家医保目录不仅提升了个体药物可及性，更代表了我国肿瘤治疗理念的整体升级。在临床层面，这一进展使医生能够基于循证医学证据，为携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者制定更加精准、规范的治疗方案；在患者层面，则意味着治疗过程更加人性化，有望实现疗效和生活质量双重提升。这一改变将有力推动我国白血病诊疗水平与国际接轨。”

临床研究显示，艾伏尼布片单药治疗伴有IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，中位总生存期（mOS）达到9.0个月，其中达到完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复（CR/CRh）的患者中位总生存期（mOS）延长至18.8个月[6],[7]。在中国人群中，中位总生存期（mOS）达到9.1个月，完全缓解持续时间超过1年半[8]。同时，艾伏尼布片能减少50%的输血依赖[9]，提高生活质量。艾伏尼布片在中国复发性或难治性急性髓系白血病患者中耐受性良好，治疗相关血液学不良反应发生率低，未出现明显骨髓抑制[10]。

自2018年在美国首次获批以来，拓舒沃®（艾伏尼布片）已在全球49个国家或地区获批上市，积累了丰富的临床使用经验，验证了其有效性和安全性。基于明确的治疗获益，艾伏尼布片在全球范围内获得美国国家综合癌症网络（NCCN）[11]、中华医学会（CMA）[12]、中国临床肿瘤学会(CSCO)[13]、中国抗癌协会（CACA）[14]、欧洲白血病网络（ELN）[15]等多个国内外治疗指南推荐，用于治疗携带IDH1基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者。

施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示：“拓舒沃®成功进入国家医保目录，不仅彰显了其独特的临床价值，而且是施维雅在提升创新药物可及性的道路上的重要里程碑。这将切实帮助更多携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者及时获得创新靶向治疗，改善预后和提高生活质量。施维雅始终以患者为中心，不仅加速引进具有突破性创新的治疗药物，推动难治性肿瘤领域的治疗进展，并且积极响应国家政策，探索多元化途径提升药物可及性，从而让每一位中国患者都能拥有获得全球前沿治疗方案的机会与选择。”

此前，拓舒沃®已获得美国FDA快速通道认定，并在美国和欧洲获得孤儿药资格认定。在中国，拓舒沃®被纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，并于2022年1月通过优先审评审批获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。

审批编号：M-TIBSO-CN-202511-00032

关于拓舒沃®（艾伏尼布片）

拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。拓舒沃®已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。

目前，拓舒沃®已在美国获批，用于单药治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，以及经FDA批准的试验检测出的新诊断携带IDH1突变的急性髓系白血病成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）。2021年，拓舒沃®成为首个且唯一获准的靶向疗法，用于治疗既往接受过治疗的、经FDA批准的试验检测出的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。2023年，美国FDA批准拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。

拓舒沃®在欧洲获批作为两项适应症的靶向治疗药物：联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1 R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病成人患者；以及单药治疗已接受过至少一种系统疗法的携带IDH1 R132突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

施维雅拥有拓舒沃®在全球范围内的所有权利。

关于急性髓系白血病

急性髓系白血病（AML）是一种血液和骨髓癌症，主要发生在老年群体，如不及时治疗，病情会迅速恶化。

AML是成人急性白血病中最常见的类型，欧洲年发病率约为5/100,000人，即每年有超过2万例新发病例[16]。75岁患者的两年生存率低于10%[17]。

根据中国国家癌症中心发布的《2022年全国癌症报告》，2000-2016年期间，白血病是中国男性发病率呈上升趋势的三大癌症之一，仅次于前列腺癌和结直肠癌[18]。统计数据显示，中国每年约有8万例白血病新发患者[19]。急性髓系白血病发病率随着年龄的增长而增加，可能影响各个年龄段人群。急性髓系白血病发病快、进展快、生存率低。平均发病年龄为68岁，45岁以下人群少见，可能见于儿童[20]。

AML是一种起源于骨髓的恶性肿瘤，主要影响髓系细胞的发育和增殖；其特征是异常髓系细胞在骨髓和血液中迅速增殖，导致正常血细胞的生成受到抑制，从而引发贫血、感染和出血等症状。

关于施维雅

施维雅是一家由非盈利性基金会管理的国际制药集团，期望为患者和世界可持续发展带来意义深远的社会影响。凭借独特的管理模式，在确保独立运营的同时，施维雅能够以发展的眼光充分践行长期使命，专注实现患者需求，将企业利润100%投入到长期创新突破。

基于心血管与代谢疾病及静脉疾病领域全球领先地位，施维雅通过整合式创新策略持续推动慢性病治疗变革，并将提升患者治疗依从性置于战略核心。为实现“罕见肿瘤治疗领军者”目标，施维雅深度布局肿瘤领域，将近70%的研发预算投入到肿瘤领域，依托精准医学开发高效疗法。

继肿瘤治疗领域的成功，施维雅决定进军神经科学领域，并将其作为未来集团持续增长的动力。目前，施维雅专注于少数神经退行性疾病，通过精确的患者分析使得通过精准医疗提供靶向治疗反应成为可能。为推动所有人以较低的成本享有高质量的医疗服务，集团依靠其在法国、东欧及巴西等市场的强大品牌集群的影响力，提供一系列覆盖大多数病症的优质仿制药。在所有这些领域，集团将患者的声音置于药物生命周期的每个阶段。

施维雅总部位于法国，业务遍及全球近140个国家和地区。在 2023/2024 财年，拥有逾2.2万名员工，实现收入59亿欧元。

更多信息请访问：servier.com。

[1] NCCN 肿瘤临床实践指南（NCCN 指南）急性髓系白血病.2020 V3

[2] Lu X, et al. Front Med (Lausanne). 2025;12:1629111.

[3] Xu J, et al. Medicine (2018) 97:39

[4] Okoye-Okafor UC, et alNat Chem Biol. 2015.11(11):878-886;

[5] Pollyea DA. ASCO 2018. Abstract 7000;

[6] DiNardo CD, et al. N Engl J Med . 2018 Jun 21;378(25):2386-2398.

[7] PollyeaDA. ASCO 2018. Abstract 7000. Data cutoff:10 Nov 2017.

[8] Sun MY. Blood Science 6(3):p e00196；

[9] Sun, Mingyuan et al. Blood Science 6(3):p e00196, July 2024.

[10] DiNardo CD, et al. N Engl J Med . 2018 Jun 21;378(25):2386-2398.

[11] NCCN Guidelines Version 2. 2024 Acute Myeloid Leukemia. NCCN.org.

[12] 中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组, 等. 中华血液学杂志,2023;44(9):705-7123

[13] CSCO Hematologic hematologic malignancies diagnosis and treatment guideline.2025.

[14] 中国肿瘤整合诊治指南(CACA)白血病(2025版本).

[15] Hartmut Döhner, et al. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-1377.

[16] ESMO Guidelines 2020 - Acute myeloid leukemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up

[17] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. Cancer Stat Facts: Acute Myeloid Leukemia (AML). https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html

[18] By National Cancer Center, 2022 National Cancer Report (phirda.com)

[19] GLOBOCAN Cancer Today Database, International Agency for Research on Cancer, World Health Organisation.Population Fact Sheets in 2018. Available at: http://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-factsheets.pdf. Last accessed March 2020.

[20] https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/key-satatist.

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责任编辑：李 震