九院为视网膜母细胞瘤患儿保生命保眼球保视力

本文转自：劳动报

视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼内恶性肿瘤，可致盲、致残、甚至致死，是婴幼儿眼病中性质最严重、危害最大的一种疾病。九院眼科学科带头人范先群院士带领团队聚焦这一恶性肿瘤，经过数十年深耕，研发治疗新技术，完善治疗新方案，总结中国经验，发掘中国证据，为大量患儿实现保生命、保眼球、保视力。

九院眼科建立了一支由眼科医师为核心的视网膜母细胞瘤综合诊疗团队，与全国200多家眼科中心建立专科联盟单位，积极开展网络交流，同时与上海各眼科中心通过临床研究、人工智能、转化研究，建立产学研合作平台，促进成果转化。团队应用全身静脉化疗、眼动脉介入化疗、玻璃体腔灌注化疗、激光光凝和冷冻治疗等综合治疗方案，通过个性化诊疗，使患儿总体生存率由本世纪初的81%提高至91%，保眼率由37%提高至66%，极大地改善了患者的预后。尤其是初诊眼内晚期E期患儿由本世纪初的56%减少至41%，眼外期患儿由9%降低至4%。同时，基层医疗单位的诊疗水平得到了提高，更多患儿能及时被发现，并获得良好的治疗。

在此基础上，团队努力推进视网膜母细胞瘤诊疗“以治病为中心”向“以人民健康为中心”的转变。视网膜母细胞瘤主要发生于3岁以下婴幼儿，长期的肿瘤治疗和疾病随访过程，给患儿身心及其家庭带来了沉重的精神和经济负担。特别是部分具有眼外转移高危因素的患儿，为了保住他们的生命，医生不得不摘除他们的眼球，这也导致这类患儿容易因为眼球的缺失而自卑。对此，范先群认为，不仅要治好这些患儿的疾病，还要关注他们的身心健康，让孩子们能像正常儿童一样生活、学习、成长。

九院眼科团队制订了眼窝重建与眼座植入手术规范，在合理合适的时间，通过眼片、眼座、赝附体等不同治疗手段重塑患儿外观，让他们自信地回归社会。2017年6月，范先群带领团队成立了我国首个视网膜母细胞瘤关爱基金，在为患者提供高质量治疗服务的同时，积极救助家庭贫困的患儿。

在视网膜母细胞瘤患儿诊疗过程中,九院眼科始终强调患儿的全生命周期健康管理理念。对患儿家庭开展基因检测，提供遗传咨询与健康教育，实现早筛、早诊、早干预；为已经治愈的患儿制订规范的长期随访方案，建立有效的医患沟通渠道，注重患儿的精神健康，提升患儿的生活质量。

九院眼科在不断创新视网膜母细胞瘤临床诊疗的同时，始终坚持在临床中发现问题，聚焦关键科学问题，将基础研究和临床研究紧密结合。通过数十年的探索，团队首次揭示视网膜母细胞瘤染色体构象调控新机制，发现新致病区，绘制视网膜母细胞瘤单细胞图谱，明确细胞起源，揭示疾病恶性进展的关键基因。针对发现的新靶点，建立视网膜母细胞瘤基因治疗新方法。相关研究成果发表于Lancet Child Adolesc Health、Nucleic Acids Res 等国际顶级期刊，在国际舞台上发出中国声音，并获得了国际同行的一致认可和高度赞赏。

团队用善心、爱心、仁心去帮助每一个在黑暗中挣扎的孩子，在大家不懈的努力下，不仅为视网膜母细胞瘤患儿提供优质的医疗服务，还在减轻患儿家庭经济负担和维护患儿健康成长方面取得了丰硕的成果。向着“让每一位追光少年都拥有光明的未来”这一伟大的目标，九院眼科团队将继续坚定前行。文/范佳燕