• 我的订阅
  • 健康

阿尔茨海默病新药落地海南乐城,背后的故事是什么?

类别:健康 发布时间:2023-10-12 15:23:00 来源:澎湃新闻

·在早期阶段,淀粉样蛋白如果不能被特殊的酶清除干净,后期就会形成斑块。随着时间的推移,这些斑块随后会触发一系列致命反应:它们引发神经炎症并产生大量的毒性tau。这一连串的反应会导致神经元死亡。阿尔茨海默病患者死后,从尸体脑中可以发现这些斑块。

在人类攻克阿尔茨海默病的战斗中,淀粉样蛋白研究一直是先锋部队。这些研究所衍生出的临床药物,主要是靶淀粉样蛋白单抗。

最近靶淀粉样蛋白单抗频频登上新闻头条,主要聚焦于一个名为“仑卡奈单抗”(通用名:Lecanemab,商品名Leqembi)的新药。2023年1月,它取得美国FDA(美国食品药品监督管理局)的“加速批准”。7月6日,它取得FDA的“完全批准”。

仑卡奈单抗成为新闻焦点,引起人们对靶向淀粉样蛋白治疗的关注。靶向淀粉样蛋白治疗是什么?仑卡奈单抗获得“完全批准”有何意义?本文将对此进行解释。

淀粉样蛋白是“垃圾蛋白”

淀粉样蛋白的形成是阿尔茨海默病患者脑中特有的重要特征。淀粉样蛋白是一种粘性分子,这些粘性分子会聚集成块。大量的证据显示,淀粉样蛋白聚集成块后,会引起炎症反应,导致神经元死亡。首先说明,它们本该是以另外一种方式存在的。它们本是嵌入在神经元细胞膜中的另一种蛋白质,但是却从结构中脱离,脱离后成了漂浮体。一旦自由漂浮,它们会聚集在一起形成更大的结构,变成具有粘性的聚合体,积累在脑细胞间的空隙。这就是早期出现的淀粉样蛋白。

在早期阶段,这些蛋白如果不能被特殊的酶清除干净,后期就会形成斑块。随着时间的推移,这些斑块随后会触发一系列致命反应:它们引发神经炎症并产生大量的毒性tau。这一连串的反应会导致神经元死亡。阿尔茨海默病患者死后,从尸体脑中可以发现这些斑块。

阿尔茨海默病新药落地海南乐城,背后的故事是什么?

淀粉样蛋白形成的斑块。本文作者供图

研究持续进行,成果不断积累

因为有这样的重要性,学界对于淀粉样蛋白的研究一直没有停下来。多年来在这个领域已经积累了丰富研究,近期又添加不少,比如:

1.《科学》(Science)杂志:首次解析出史上分辨率最高的β淀粉样蛋白纤维结构。德国和荷兰的研究人员利用冷冻电镜技术、固态核磁共振光谱技术和X射线衍射技术,解析出高分辨率的β淀粉样蛋白纤维。这个研究帮助说明蛋白分子如何成层地交错排列在一起,形成所谓的原纤维(protofilament),而多个原纤维会生成斑块。

2.《美国科学院院报》( PNAS):研究揭示β-淀粉样蛋白聚集体结构,揭秘阿尔茨海默病发生发展过程。美国宾汉顿大学和科罗拉多丹佛大学的研究人员使用高分辨率的固态核磁共振波谱来研究这些纤维。他们的工作揭示了这些纤维可能在人脑淀粉样沉积的分子结构中具有重要的变异。更重要的是,纤维可以作为进一步纤维沉积的“种子”,这是阿尔茨海默病的一个潜在危险因素。

3.《科学》杂志子刊:淀粉样蛋白激活病理性的GSK3β/tau级联反应。美国阿拉巴马大学的研究人员揭露淀粉样蛋白如何劫持去甲肾上腺素信号来激活病理性的GSK3β/tau级联反应。研究人员表示:淀粉样蛋白是致病元凶,靶蛋白治疗是正确方向,只是也需要注意多重的机制通道。

靶淀粉样蛋白治疗

根据这些研究所开发出来的药物被统称为:靶淀粉样蛋白药。这一类药物的作用机制类似:透过消除淀粉样蛋白,以控制或改善疾病的进程。这类药物中最值得关注的是仑卡奈单抗。证据显示:仑卡奈单抗减少临床认知衰退方面具有高度显著的统计学意义。

1. 接受治疗6个月时出现统计显著区别;

2. 接受治疗18个月后认知衰退的幅度减缓27%(对比不用药的患者)。

这里的“认知衰退”主要是根据CDR-SB评估。CDR-SB是一种数字量表,用于量化痴呆的各种严重程度。基于对AD患者及其家庭/护理人员进行访谈,具备资质的医疗专业人员对认知和功能表现六个领域进行评估:记忆、定向、判断和解决问题的能力、社区事务、家务与业余爱好、个人自理能力。六个领域的总分为CDR-SB的分数,CDR-SB也被用作评估针对AD早期阶段的治疗药物有效性的适合量表。

Clarity AD研究

上述的治疗成果证据来自一个大型的研究,研究的名字叫 Clarity AD:

1. Clarity AD 是一项安慰剂对照,针对早期阿尔茨海默病患者的全球多中心研究。

2. 全球纳入1795位患者,包含不同的种族。受试者以 1:1 的比例分配到安慰剂组或治疗组。

3. 治疗组每两周给予 10 mg/kg 的仑卡奈单抗。安慰剂组和仑卡奈单抗组的基线特征相似且匹配。

4. 接受治疗6个月时,仑卡奈单抗组就与安慰剂组出现统计学显著区别。所有关键性次要终点也出现统计显著改善。

5. 接受治疗18个月后,治疗组实现完成主要终点(临床衰退幅度,这是根据CDR-SB评估,见后面说明),而且与安慰剂组相比衰退幅度减缓27%。

6. 从6个月开始,并在所有的时间点,上述的差异一直恒存。

7. 仑卡奈单抗的ARIA发病率(症状性2.8%,影像性12.5%)符合预期的范围内。

淀粉样蛋白在阿尔茨海默病患者的脑中形成并聚集成块,仑卡奈单抗是一种靶向淀粉样蛋白的药物。最新研究表明,仑卡奈单抗可以减缓认知衰退,并已在大型研究中显示出显著的临床效果。

仑卡奈单抗获得美国FDA的完全批准,表明该药物已经经过更全面的研究和数据证明其安全性和有效性。联邦医疗保险将覆盖仑卡奈单抗的费用,这将对阿尔茨海默病的临床局面产生重大影响,使医生能够更好地应对这一疾病。此外,仑卡奈单抗已经成功进入美国医保,为其在中国的应用之路提供参考,有望早日获得中国的批准,造福更多中国患者及其家人。

(作者杨钊,系上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科主治医师,主要研究方向为神经肌肉病及神经免疫病,擅长神经内科常见病、罕见病、复杂病的诊治。现任上海市医学会神经内科专科分会神经肌病与电生理学组委员。)

参考资料:

1. https://www.nytimes.com/2023/07/06/health/alzheimers-leqembi-medicare.html (纽约时报,2023年7月6日)

2. UPDATED INFORMATION: June 9, 2023: Meeting of the Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee Meeting Announcement. Retrieved June 8, 2023, from https://www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/updated-information-june-9-2023-meeting-peripheral-and-central-nervous-system-drugs-advisory#event-materials

3. DA adcomm votes unanimously in favor of full approval for Eisai's new Alzheimer's drug. Retrieved June 9, 2023 from https://endpts.com/fda-adcomm-votes-unanimously-in-favor-of-full-approval-for-eisais-new-alzheimers-drug/

以上内容为资讯信息快照,由td.fyun.cc爬虫进行采集并收录,本站未对信息做任何修改,信息内容不代表本站立场。

快照生成时间:2023-10-12 17:45:01

本站信息快照查询为非营利公共服务,如有侵权请联系我们进行删除。

信息原文地址:

首个FDA完全批准的阿尔茨海默病新药落地海南乐城 定价3328.2元/瓶 【首个FDA完全批准的阿尔茨海默病新药落地海南乐城 定价3328
2023-10-12 09:02:00
阿尔茨海默病新药国内定价公布 年治疗费用约18万元
阿尔茨海默病新药国内定价公布 年治疗费用约18万元 【阿尔茨海默病新药国内定价公布 年治疗费用约18万元】财联社1月10日电,据卫材(中国)药业有限公司官方消息,阿尔茨海默病创新
2024-01-10 22:01:00
一年治疗费用约18万,近千万患者愿为阿尔茨海默病新药买单吗
...材中国总裁冯艳辉在接受澎湃新闻记者独家采访时介绍,阿尔茨海默病新药仑卡奈单抗已经在国内获批上市,正式上市前还要经过海关、药检等一系列程序。现阶段,卫材也在努力缩减一切可以节省
2024-01-16 23:33:00
卫材阿尔茨海默病新药在中国获批,国内还有哪些新药在路上
...年来首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)完全批准的阿尔茨海默病药物在中国也获批了!1月9日,卫材中国宣布,仑卡奈单抗(中文商品名:乐意保)已在中国获批,用于治疗由阿尔茨海
2024-01-09 21:03:00
...再推REITs融资;京津“同仁堂”百余年品牌纠纷或告终;阿尔茨海默病新药在中国获批;国家医保局要求排查虚开发票“一药双价”等问题……中新健康梳理医疗健康领域12月16日-12
2024-12-22 17:45:00
“昨晚(6月26日),我们接到医生电话,这款最新的阿尔茨海默病(AD)创新药到货了,今天一大早,我就陪妈妈赶来上海治疗了。”6月27日下午3点,在上海市黄浦区豫园街道社区卫生服务
2024-06-28 13:41:00
华山医院开出阿尔茨海默病靶向治疗新药国内首方
本文转自:人民日报客户端6月26日,备受瞩目的阿尔茨海默病(AD)靶向治疗新药仑卡奈单抗(Lecanemab)在国家神经疾病医学中心——复旦大学附属华山医院落地首次开方。首批6名
2024-06-27 00:11:00
阿尔茨海默症新药含金量待定 通化金马股价还能飞多久
...金马此轮大涨背后的诱因,则是公司在研的一款用于治疗阿尔茨海默症(俗称“老年痴呆症”)新药,即琥珀八氢氨吖啶片项目近期取得重大进展,已宣布Ⅲ期临床试验揭盲结果。值得注意的是,阿
2023-09-24 19:11:00
精准治疗阿尔茨海默病延缓进展,上海开出靶向治疗新药国内首方
26日,备受瞩目的阿尔茨海默病(AD)靶向治疗新药仑卡奈单抗(Lecanemab)正式在国家神经疾病医学中心——复旦大学附属华山医院落地首次开方。首批6名在华山医院确诊AD早期的
2024-06-27 09:34:00
更多关于健康的资讯:
国家级专家团队赴黔义诊,解6名患儿“手足之困”
8月29日清晨,北京积水潭医院贵州医院门诊大厅还透着微凉。一岁男童明明(化名)被父母紧紧搂在怀中,小手蜷曲,双眼懵懂。他自安顺远道而来
2025-09-03 23:01:00
烽火岁月中的医者担当——贵州医科大学与中国红十字会救护总队的黔中往事
近日,国务院公布第四批国家级抗战纪念设施、遗址名录,“图云关中国红十字会救护总队纪念园” 成功入选。去年,北京协和医学院与贵州医科大学在这里共建爱国主义教育实践基地
2025-09-03 23:01:00
健康向黔·医者仁心——群众身边医卫工作者故事 涂贵兰:做好检验人,把好质量关
在医学的浩瀚世界里,有这样一群默默无闻的“侦察兵”:他们虽不直接面对患者,却凭借精准的检测结果为临床医生提供关键的诊断依据
2025-09-03 17:17:00
9月3日,晚安!多彩贵州
您的浏览器不支持!脚步踏过山涧,拾得鲜嫩的鸡枞,菌帽裹着山野潮气。清水冲净菌上泥星,与切块土鸡同入砂锅。文火慢熬间,汤香渐渐漫开
2025-09-03 20:15:00
习水县老年大学举行2025年秋季学期开学第一课暨思政讲堂
又是一年开学季。9月1日上午,遵义市习水县老年大学到县大剧院(宣传文化中心)举行2025年秋季学期开学第一课暨思政讲堂
2025-09-03 21:28:00
仁怀市老年大学举办2025年秋季学期家庭教育分享会 助力“银发学员”当好新时代“智慧家长”
9月1日,遵义市仁怀市老年大学2025年秋季学期家庭教育专题分享会在学校多功能厅成功举行。本次活动旨在发挥老年大学作为老年人终身学习主阵地的作用
2025-09-03 21:58:00
仁怀市老年大学AI智能应用班级正式开班 银龄族踏上智能科技新旅程
9月2日,遵义市仁怀市老年大学迎来又一创新举措——AI智能应用班级正式开班授课,吸引了众多老年学员踊跃报名。该班级旨在帮助老年人跨越数字鸿沟
2025-09-03 21:59:00
桐梓县新站镇退休干部党支部开展“情暖童心 关爱留守”慰问活动
近日,遵义市桐梓县新站镇退休干部党支部到新站镇关仓村开展“情暖童心 关爱留守”慰问活动。支委成员与村干部深入走访留守未成年人家庭
2025-09-03 21:59:00
四川广元女儿节嗨购会人气爆棚 朝天特产成“香饽饽”
消费日报网讯(记者 冯举 □ 曾媛)“这个核桃味月饼太酥了,再给我装两盒!”“麻辣鸡的红油香味太馋人,必须带几份当伴手礼
2025-09-03 18:58:00
量子手环号称让植物人苏醒,AQ:假的!淘宝:下架!
AI打击虚假医疗广告再立功!近期,蚂蚁集团旗下AI健康应用AQ发布《打假黑板报》,直指在老年人群体中广为流传的“量子手环”为虚假宣传
2025-09-03 13:35:00
2022级2班萌厨小队“小厨神”成长记
从计划到实践,从厨房新手到自信小厨神,这个暑假的成果,超乎想象!济南高新区康虹路小学三(2)中队的萌厨小队,在这个假期之初立下了“成为小厨神”的Flag
2025-09-03 15:00:00
80余载信仰如灯,歌声依旧嘹亮——记山东大学齐鲁医院95岁退休老党员杨志彩
今年是中国人民抗日战争暨世界反法西斯战争胜利80周年,记者登门采访95岁的老党员杨志彩。听老党员回忆属于他们的热血青春
2025-09-03 15:24:00
别被前列腺增生吓住!走出认知误区,越早干预效果越好
多数前列腺增生患者都会有此疑问——“这个病是不是一定得手术治疗啊?”在中老年男性中,这样的焦虑很常见,不少人觉得“前列腺增生是老年病
2025-09-03 15:25:00
护肝片十大品牌口碑产品,水飞蓟宾对脂肪肝的作用
如今,大家的作息极为紊乱、饮食搭配不科学等问题,让越来越多人把目光投向守护健康。现在肝脏养护类单品的市场规模一年比一年大
2025-09-03 15:57:00
济南中医治疗肿瘤医院如何选?济南国医堂医院中医肿瘤科值得信赖
在肿瘤治疗领域,中医以其独特的理论体系和丰富的治疗手段,为患者提供了多元化的选择。济南国医堂医院作为一家专注于中医肿瘤诊疗的医疗机构
2025-09-03 15:59:00