开年最大一笔交易，中国小核酸药物BD时代开启

1月7日，舶望制药宣布：与诺华签订两份独家许可和合作协议，向诺华授权一项1/2a期心血管管线的海外权利、一项1期心血管管线的全球权利、以及不超过两个其他靶点心血管管线的选择权。

这些管线均为siRNA药物。舶望制药将获得1.85亿美元的首付款、总金额不超过41.65亿美元的潜在里程碑付款及分级特权使用费。

这是2024开年以来交易金额最高的一笔licence-out，从首付款来看，已经排进中国药企出海交易Top 10。

与此前不同，这次的交易标的是刚刚崭露头角的siRNA药物。舶望制药董事长兼CEO表示：“这是中国生物技术公司在RNAi领域的第一笔重大海外授权交易。”

诺华在心血管疾病及RNAi治疗领域处于全球领先地位。这起交易也表明：在双抗、ADC之外，中国的小核酸药物企业正越来越受到外资关注。

获巨头垂青

siRNA药物是小核酸药物的一种，具有成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低等优势。

2019年，诺华斥资97亿美元收购The Medicines Company，拿下Alnylam公司开发的siRNA药物英克司兰钠。这就是只需半年打一次的“降脂神药”，目前已在中国上市。

小核酸药物过去主要用于治疗罕见病，英克司兰钠是少见的针对慢性病的小核酸药物，市场前景自然非常广阔。诺华出手过后，继续布局慢病小核酸药物。

2021年4月，舶望制药在上海张江成立，团队仅50人左右，核心成员来自于siRNA药物先驱公司Arrowhead以及默沙东等跨国药企。2023年11月，公司刚完成A+轮融资，由国投招商领投，华盖资本、三一创新投资等跟投。

舶望制药已推进四个项目进入临床，第五个项目也已提交临床申请，适应症领域涵盖心血管疾病、罕见病、乙肝、自身免疫、神经系统疾病等。这次成功BD的品种主要是心血管疾病药物。

从公司官网披露的管线项目来看，授权产品很可能为心血管领域进度靠前的BW-01、BW-02。

图源：舶望制药公司官网

根据舶望制药申请的公开专利，该公司布局靶点可能包括ANGPTL3、AGT、LPA、PKK、C3、XDH等。暂不清楚此次交易所涉及的靶点。

不过，巨头相中的，可能是舶望制药核酸药物开发平台和核心产品的潜力。

舶望此前曾自称：与其他国际公司技术平台的“头对头”对比来看，公司自主研发的RADS技术平台产生的药物能在更低的剂量下达到更好的药效和持续时间，其中一个产品有望实现一年一针的给药频率。

新锐公司发力

目前，siRNA药物的核心技术及专利集中于几家头部企业，后来者基本绕不开他们的专利布局。

其中Alnylam是siRNA领域当之无愧的老大，拥有siRNA递送专利最多，目前上市的6款siRNA药物中，5款都与Alnylam有关。

近些年，国内的创新药企也开始锚定以siRNA药物为代表的RNAi赛道，并试图通过自主布局创新技术平台，绕过强大的专利壁垒。

其中一批生物技术公司已经取得成效，并因此获得投资机构重点关注。2022年，生物医药寒冬下，siRNA领域逆势突围，33家相关公司获得融资，总额近50亿元，5家公司融资金额超1亿元人民币，多数已建立成熟技术平台，其中就包括这次实现授权的舶望制药。

融资较高的还有在2023年爆火的“明星企业”圣因生物，同样成立于2021年，前段时间获得了8000万美元的A+轮融资。

11月9日，圣因生物与华东医药的全资子公司杭州中美华东制药达成战略合作，双方将基于圣因生物LEADTM创新技术平台，共同开发针对慢性代谢性疾病的siRNA药物。

12月27日，圣因生物又与信达生物达成战略合作协议，共同开发靶向血管紧张素原AGT的siRNA候选药物SGB-3908，用于治疗高血压。

尽管在技术上尚处于起步阶段，但凭借市场的看好及大额融资，国内这批新兴siRNA技术公司正在飞速布局临床，推进管线。

到今年，外资巨头也开始盯上中国的小核酸药物企业。新年伊始，德国企业勃林格殷格翰就宣布与苏州瑞博生物达成一项合作，将共同开发治疗NASH/MASH领域的小核酸创新疗法，总交易金额超过20亿美元。

相信很快，更多国内小核酸企业的BD交易就要到来。