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香港研发全球首个干细胞新模型 用于治疗罕见免疫缺陷病
本文转自：中国新闻网
中新社香港4月17日电 (记者 韩星童)香港大学(港大)17日公布，由港大医学院领导的研究团队研发了全球首个干细胞新模型，并应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病，为患者提供新的治疗选择。
港大医学院介绍，原发性免疫缺陷病，也称为“先天性免疫异常”，是一种严重的疾病，会损害免疫系统，使患者极易受感染，对自身免疫疾病乃至癌症都缺乏抵御能力。至今，已知约有500种原发性免疫缺陷病，随着新疾病的出现，这一列表每年还在不断增长。
港大医学院和干细胞转化研究中心、剑桥大学共同开创一个新型干细胞平台，以帮助原发性免疫缺陷病患者。研究团队由港大医学院临床医学学院内科学系风湿及临床免疫学科主任李曦、港大医学院生物医学学院教授及干细胞转化研究中心总监刘澎涛、港大医学院院长刘泽星领导。
研究团队从患者身上提取血液样本，将血液细胞重新改造为扩展潜能干细胞，以建立个人化疾病模型，用于测试不同疗法，以确定最有效和最安全的治疗方案。团队的干细胞平台展示个人化基因治疗在原发性免疫缺陷病的治疗潜力，同时在香港成功鉴定和重新运用原本用于治疗风湿病的药物，用于治疗一种名为STAT1功能增益症的罕见疾病。
李曦表示，凭借该创新平台，研究团队成功为罕见免疫疾病患者提供安全、有效和新颖的治疗选择。许多以往被视为无法治愈的“孤儿疾病”，通过重新运用现有药物并探索其基因治疗的潜力，现在有了治疗的可能性，为医疗专业人员和患者带来希望。
刘泽星表示，免疫缺陷病和罕见疾病的患者在香港往往属于弱势社群，他们经常面对延误诊断及缺乏支援，需支付昂贵的诊断检查或治疗费用，对这些患者生命造成威胁。随着新治疗方案出现，研究团队希望借此呼吁提高对这些疾病的认识，确保及时干预，并为未来的免疫缺陷患者提供有力的支持。(完)
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快照生成时间：2024-04-17 23:45:03
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