艾加莫德国内上市，现在国内都有哪些药用于治疗重症肌无力？

今年6月，用于治疗全身型重症肌无力的新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德正式在国内上市。上市后北京、上海、深圳等地医院均有相关治疗案例表明，相较于传统治疗手段，艾加莫德在全身型重症肌无力的疗效上具备显著优势，这为患者提供了新的治疗选择，带来回归正常生活的希望。

重症肌无力作为一种罕见病，如今已进入“有药可治”的阶段，而随着药物研发的不断突破，患者逐渐有了更多用药选择。精准诊断、及时确诊、早日干预，能够为疾病治疗争取更多窗口期，将疾病影响降至最低。下文将针对当前MG常用的治疗药物进行盘点，帮助患者与医生获取更全面的信息，从而进行更合适的治疗方案选择。

重症肌无力概况重症肌无力（myastheniagravis，MG）是由自身抗体介导的获得性神经－肌肉接头（NMJ）传递障碍的自身免疫性疾病。乙酰胆碱受体（AChR）抗体是最常见的致病性抗体，此外，酪氨酸激酶（MuSK）、低密度脂蛋白受体相关蛋白４（LRP4）及兰尼碱受体（RyR）等抗体陆续被发现参与MG发病。我国MG发病率约为0.68/10万，女性发病率略高，临床表现为波动性无力和易疲劳，可影响正常生活甚至危及生命，目前尚无彻底治愈的手段，但可通过一定的治疗手段控制疾病进程。

药物盘点

①胆碱酯酶抑制剂——症状性治疗

因为相关自身抗体的影响，MG患者胆碱受体活性受到抑制，胆碱酯酶抑制剂能与胆碱酯酶(ChE)结合并抑制ChE活性，使胆碱能神经末梢释放的Ach堆积，表现M样及N样作用增强而发挥兴奋胆碱受体的作用。溴吡斯的明是指南推荐治疗所有类型MG的一线药物，可缓解、改善绝大部分MG患者的临床症状。实际应用中常依据病情与激素及其他非激素类免疫抑制剂联合使用，副作用包括恶心、流涎、心动过缓等。

②糖皮质激素——免疫抑制（激素类）

糖皮质激素可以抑制细胞免疫，减少抗体生成。目前仍为治疗MG的一线药物，可使70%~80%的患者症状得到明显改善，主要为口服醋酸泼尼松以及甲泼尼龙。为避免口服大剂量激素，以及更快达到治疗目标，治疗初期常与其他非激素类口服免疫抑制剂联用。长期服用糖皮质激素可引起食量增加、体重增加、向心性肥胖、血压升高、血糖升高、白内障、青光眼、内分泌功能紊乱、精神障碍、骨质疏松、股骨头坏死、消化道症状等，应引起高度重视。

③非激素类免疫抑制剂

非激素类免疫抑制剂在机体免疫反应的不同环节发挥抑制作用，在糖皮质激素减量以及预防MG复发时意义重大。值得注意的是，目前尚无临床研究比较不同非激素类免疫抑制剂的疗效，因此药物选择尚无统一标准，更多依赖于临床医生的经验。如硫唑嘌呤与糖皮质激素联合使用，有助于激素减量以及防止疾病复发，作为全身型及部分眼肌型重症肌无力的一线用药；他克莫司适用于不能耐受激素和其他免疫抑制剂副作用或对其疗效差的ＭＧ患者，特别是RyR抗体阳性者；环孢素早期与激素联合使用，可显著改善肌无力症状，并降低血中AChR抗体滴度等。

④靶向生物制剂

利妥昔单抗：通过靶向B细胞膜分子CD20实现特异性清除B细胞，用于对激素和免疫抑制剂疗效差的难治性MG（特别是MuSK-MG）有效，对部分AChR-MG有效。

依库珠单抗：靶向补体级联反应的关键组分补体C5，可有效抑制C5激活，对其他免疫抑制治疗无效的AChR抗体阳性患者有显著疗效。

艾加莫德：该药物与FcRn的亲和力超过正常IgG抗体的Fc部分，通过与FcRn结合阻断IgG循环，让引起自身免疫疾病的IgG快速消耗。关键性Ⅲ期临床试验结果显示，67.7%接受治疗的AChR-GMG患者能够达到治疗终点。

除药物治疗外，MG临床治疗手段还包括胸腺切除、自体造血干细胞移植、眼肌手术等。

自身抗体检测的意义

自身抗体检测往往贯穿MG患者整个诊疗流程，对患者诊断分型、用药指导、预后及复发评估有极其重要的意义。

1）诊断

中国重症肌无力诊断和治疗指南（2020版）提出三点MG的确诊依据：药理学检查、电生理学特征以及血清抗AChR等抗体检测阳性，满足其一即可做出诊断，但仍需深入检查排除其它疾病并进一步行亚组分类。故临床关于MG的诊断过程中相关的自身抗体检测是非常重要的检查手段。

2）治疗

不同抗体阳性的MG患者对某些药物响应不同，临床会选择不同的药物治疗方案。如RyR-MG患者使用他克莫司获益较大。其次，靶向生物制剂药物因其成本高、副作用较大、对不同抗体患者效果差异较大，使用此类药物时行抗体检测十分必要。

3）预后

自身抗体检测可以明确致病的责任抗体、辅助分型，以此辅助评估患者治疗效果。长期相关的自身抗体监测也可以评估疾病状况，便于设计回访及复诊方案。

雅济科技MG抗体检测方案雅济科技（深圳安吉康尔医学检验实验室）针对自身免疫性导致的神经疾病有完整的抗体检测方案，其中MG相关抗体检测遵循指南建议：AChR-IgG采用敏感性较高的放射免疫法检测，MuSK-IgG、LPR4-IgG等抗体采用ELISA检测。同时，联合TBA以及副肿瘤综合征相关抗体检测可给予临床更加全面指示参考。