湖北罕见病患儿新年迎“新生”

本文转自：长江日报

进医保前用药需50万元 如今只需自费2万余元

湖北罕见病患儿新年迎“新生”

□ 记者王春岚 实习生晏阳天 通讯员张璟祎

孩子不幸确诊患罕见病，救命药“依库珠单抗”曾一支价格超过2万元，全年用药约需50万元；幸运的是，该药于去年底被纳入国家医保，经医保支付报销后，每支价格约千元。今年1月初，仙桃的刘女士经历了人生大悲大喜。

■ 8岁男孩遭遇凶险罕见病

刘女士今年49岁，小羽是家里第二个孩子，今年才8岁。1月4日，孩子呕吐、发热、尿血，刘女士带他在当地看病，又连夜转运到武汉儿童医院。

经过重症医学科、肾病内科多学科会诊，小羽被诊断“非典型溶血尿毒综合征”。这是一种发病率仅7/100万的凶险疾病，是全身性血栓性微血管病的一种，会导致微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤等严重后果。此病预后差，在急性发作期患者的死亡率高达25%，而度过急性期的患儿也极大可能发展为终末期肾病，甚至死亡。此疾病已被纳入我国第一批罕见病目录。

“孩子一来就被送进了重症监护室。听医生说他得了这么凶险又少见的病，我整个人都蒙了。”刘女士回忆起那个难忘的夜晚，5日凌晨三四点，她守在ICU门外大哭了一场，做好了“砸锅卖铁”的思想准备。

■ “救命药”有了“亲民价”

好在医生同时也带来了相对好的消息：治疗这种罕见病的特效药“依库珠单抗”2022年11月批准进入我国临床使用，又于2023年底被纳入国家医保目录，2024年1月1日起正式施行。经过医保谈判，该药物降价幅度超八成，原本每支2.06万元，现在经医保支付报销后，每支价格约千元。

按照治疗方案，小羽一次需使用2支依库珠单抗，前3周为每周注射一次，此后每半个月注射一次，共持续半年。如果在降价前，整个周期药费约50万元；降价后，小羽家仅需自费2万余元。

有药可用，也用得起。政策的调整，让刘女士一家吃下定心丸，安心陪伴孩子治疗。1月10日，在武汉儿童医院肾病内科，小羽正式接受依库珠单抗的药物治疗，成为该药进入医保后湖北地区首个受益的患者。

“孩子不幸得了罕见病，但又幸运地赶上了国家的好政策，我们的经济压力和心理压力大大减轻。”刘女士告诉长江日报记者，看着孩子脸色变得红润了，现在能吃能睡，精神也变好了，全家都很欣慰。

■ 多名患儿将受益

经过三周的治疗，小羽的黄疸、贫血的情况很快得到改善，于1月29日出院，此后只需按期来武汉治疗即可。

同日，另一位患有同样罕见病的女孩馨馨（化名）也从老家黄冈赶来武汉儿童医院，住进肾病内科接受治疗。

特效药降价并惠及更多患儿，武汉儿童医院肾病内科主任医师王筱雯十分欣慰。

王筱雯介绍，罕见病患病人群少、市场需求少、药物研发成本高，用于预防、治疗罕见病的特效药物价格不菲，因此又被称为“孤儿药”。近年来，国家正在致力于提高罕见病患者用药的可及性。去年底公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》中，新增了15种罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。